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新的研究表明,沉默某些基因可能成為治療遺傳性心髒病的方法。安德魯布魯克斯/蓋蒂圖片社
  • 心肌病是損害心臟功能的疾病,許多病例起源於遺傳。
  • 專家們正在探索使用基因療法來治療心肌病。
  • 一個名為 CureHeart 的研究小組最近從英國心臟基金會獲得了 3000 萬英鎊的資助,以推動基因醫學治療的進一步研究,以幫助患有心肌病的人。
  • 研究人員將致力於開發一種通過沉默或改變某些基因起作用的可注射療法。

心髒病可以採取多種形式,並根據遺傳、環境因素和生活方式等因素發展。影響心臟肌肉的疾病或心肌病可能有遺傳起源,這推動了關於可能的基因治療來治愈它們的研究。

研究團隊治愈之心在贏得 BHF 的比賽 Big Beat Challenge 後,最近獲得了英國心臟基金會 (BHF) 的 3000 萬英鎊贈款。這筆資金將用於促進該小組在心肌病基因治療方面的進步。

心肌病和治療選擇

心肌病是影響心臟肌肉的所有疾病的總稱。當某人患有心肌病時,心臟可能更難以有效地將血液泵送到全身。

患有心肌病的人可能會出現從輕微到嚴重的各種症狀。有幾個心肌病的類型.取決於類型,心臟肌肉會變厚、變硬,甚至變大。心肌病可導致嚴重的心臟問題,包括異常的心律、心力衰竭、心臟驟停和中風。

博士。不隸屬於 CureHeart 的數字護理應用程序 K Health 的心髒病專家兼醫療副總裁 Edo Paz 向《今日醫學新聞》解釋說:

“心肌病是心肌的疾病。它們可能非常嚴重,因為患者可能會出現充血性心力衰竭和心律不齊,從而導致心源性猝死。有許多不同類型的心肌病,治療方法因類型和/或原因而異。”

博士。Paz 還談到了目前的治療方法。

“[I] 在大多數心肌病病例中,有許多藥物可以改善患者症狀,改善或預防心肌功能惡化,並提高生存率。可能適用於某些心肌病的其他治療包括手術和/或植入式心臟復律除顫器的放置。在嚴重的情況下,患者可能會接受心臟移植,”他說。

有時,心肌病可能有遺傳起源。當醫生知道某人具有與該疾病相關的特定基因變異時,他們可以主動進行監測和治療選擇。然而,解開心肌病的遺傳原因也可能是開發新療法的關鍵。

糾正和關閉基因

作為進一步治療心髒病的努力的一部分,BHF 組織了全球競賽 Big Beat Challenge。不同的心髒病學研究團隊爭相贏得 3000 萬英鎊來資助他們的研究,向患者和公眾小組以及研究人員和醫療專業人員小組展示他們的想法。最終決定是由一個國際顧問小組做出的,其中包括科學和醫學領域的領軍人物。

Big Beat Challenge 的獲勝者是研究團隊,治愈之心,專注於心肌病的基因治療。

他們在自己的網站上解釋說,他們的目標是“開發能夠精確糾正心臟本身缺陷基因的基因療法,從而為心肌病提供新的治療方法並最終治愈。”

“每 250 人中約有 1 人受到遺傳性心肌疾病的影響,統稱為心肌病。英國約有 26 萬人,美國有 150 萬人受到影響;許多人沒有意識到他們可能處於危險之中。”
— CureHeart 團隊研究人員

研究人員希望集中精力糾正和關閉導致心肌病的基因。

作為他們工作的一部分,他們已經確定了心肌病疾病基因以及它們如何引起心肌病。他們還致力於研究如何提供基因藥物,使其到達心肌細胞的目標。

研究向前發展

CureHeart 團隊對他們的研究如何幫助患有遺傳性心肌病的人感到興奮。儘管如此,他們還指出,他們的研究可能會擴展到其他領域,例如心力衰竭的治療。他們指出,遺傳學可以在心力衰竭中發揮作用,解決遺傳根源可能是非常有益的。

開發治療心肌病的方法可能會影響許多人的生活,包括受心肌病影響的兒童。

在最近的新聞稿中,英國心臟基金會的醫學主任 Nilesh 爵士教授表示,該團隊的工作具有巨大的潛力。

“一旦成功,相同的基因編輯創新可用於治療遺傳缺陷起主要作用的一系列常見心髒病。這將產生變革性的影響,並為全世界受這些毀滅性疾病影響的數千個家庭帶來希望,”他說。

“這是心血管醫學的決定性時刻。 CureHeart 不僅可以通過解決貫穿家譜的殺手基因,成為首個治療遺傳性心肌疾病的療法的創造者,它還可以開創精準心髒病學的新時代。”
— 教授尼勒什爵士

教授CureHeart 研究團隊的主要成員、英國心臟基金會心血管醫學教授 Hugh Watkins 表示,他對這一領域的資金和研究發展感到興奮。

“我對 BHF 的 Big Beat Challenge 感到興奮,因為該獎項的規模使得有可能吸引一些真正的世界級科學家,包括一些以前沒有從事過心髒病研究的科學家,”他告訴 MNT。

“我們認為我們現在擁有了發現如何最好地利用基因療法來解決遺傳性心肌疾病的根本問題所需的一切,並開始在目前尚不存在的地方創造治療方法,”他補充說。

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