- 研究人員正在研究 CRISPR 基因剪接技術，看看它是否可用於治療癡呆症和肌萎縮側索硬化症 (ALS)。
- 科學家們表示，該技術可用於改變 DNA 並修復導致這些疾病的基因突變。
- 該研究處於早期階段，預計不會再過一兩年進行人體試驗。
博士在她位於加州大學舊金山分校校園的實驗室裡。克萊爾克萊蘭正在努力尋找治療神經退行性疾病的方法，例如額顳葉癡呆 (FTD) 和肌萎縮側索硬化症 (ALS)，也稱為盧格里病。
兩者都是致命的、不可逆的疾病，目前還沒有有效的治療方法。
然而，克萊蘭德借助了一種相對較新的武器：基因編輯技術 CRISPR。
“我們目前正在開發針對 FTD 和 ALS 遺傳形式的 CRISPR 基因療法。但我們必須知道什麼樣的編輯會起作用並提供這種技術，”該大學神經病學助理教授克萊蘭德解釋說。
“單基因突變會導致疾病和 ALS，應該可以通過編輯基因組來治愈，”她告訴 Healthline。
上個月發表的一篇研究論文概述了他們的初步發現。
CRISPR 代表成簇的規則間隔短回文重複序列，近年來震撼了科學界。
它首先由加州大學伯克利分校化學、分子和細胞生物學系教授 Jennifer Doudna 博士和她的合作者、馬克斯普朗克研究所教授 Emmanuelle Charpentier 博士介紹。德國柏林的病原體科學。
兩位科學家因其研究獲得了 2020 年諾貝爾化學獎。
CRISPR的基礎知識
有了 CRISPR，人類現在有能力重寫基因組小區域的序列，並有可能消除某些疾病。
但 CRISPR 的推出伴隨著熱情和蔑視。雖然這項技術是前所未有的，但有些人認為不應改變人類基因。
有人說CRISPR所做的就是“扮演上帝”。
這
2018年，中國科學家何建奎利用CRISPR-Cas9技術修改胚胎基因組。他的目的是讓他們抵抗艾滋病毒。這三個嬰兒隨後健康出生。
但當他們得知建奎的所作所為時，中國國務院
CRISPR現在在全球科學界被更多人接受。
它正在世界各地的實驗室中用於研究其治療和可能治愈癌症、糖尿病、艾滋病毒/艾滋病和血液疾病的能力。
由於有了 CRISPR，科學家們現在可以輸入 DNA 並做出改變以糾正導致疾病的突變。
探索 CRISPR 作為癡呆症的治療方法
在加州大學舊金山分校記憶與衰老中心，克萊蘭德看到患有認知症狀和癡呆症的人，這些症狀會影響大腦中控制情緒、行為、個性和語言的部分。
Clelland 說，她在源自人類誘導多能幹細胞的相關細胞類型中開發了 CRISPR 基因編輯方法。
這些幹細胞來源於皮膚或血細胞，這些細胞已被重新編程回胚胎樣多能狀態。
這使得開髮用於治療目的所需的任何類型的人類細胞的無限來源成為可能。Clelland 的實驗室專注於 FTD 和 ALS 的單基因原因，例如所謂的 C9orf72 基因突變。
“我們距離人體試驗只有一兩年的時間，”她說。
對一些人來說，這項研究還太初步，無法開始提高希望。
阿爾茨海默氏症協會的一位發言人告訴 Healthline，“目前我們無法對這項技術發表評論。”
ALS 協會的官員沒有回應 Healthline 對此事發表評論的請求。
母親希望成為審判的一部分
Linde Jacobs 很想參加即將到來的 CRISPR 試驗之一。
34 歲的雅各布斯已婚並育有兩個年幼的孩子，她說她的母親在 2011 年 51 歲時開始表現出行為和性格變化——但直到 2018 年 12 月她才被診斷出患有 FTD。
“我媽媽於 2021 年 8 月去世，享年 62 歲，”雅各布斯說，她在一個月後發現了自己的 FTD 陽性狀態。
“我的官方診斷是 MAPT 相關的額顳葉癡呆，無症狀攜帶者，”雅各布斯告訴健康熱線。
她希望參與克萊蘭的一項試驗，“即使它對我沒有幫助，但可以幫助其他人。”
希望治愈ALS
與此同時，作為密歇根大學籃球隊教練獲得全國冠軍並在聖地亞哥州立大學執教多支精英球隊的史蒂夫·費舍爾自他的兒子馬克·費舍爾 (Mark Fisher) 以來一直支持尋找治療 ALS 和其他遺傳疾病的方法的努力， 2009年被診斷出患有這種疾病。
“馬克在早期的審判中，我為他正在戰鬥的事情鼓掌。他有一種非凡的精神，”費舍爾告訴健康熱線。
“人們可以與 ALS 一起生活。但這是一種非常棘手的疾病。我確實相信可以治愈這種情況。我希望它出現在馬克的一生中，”他說。
