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實驗性納米抗體能否改變帕金森治療的未來?圖片來源:Andriy Onufriyenko/Getty Images,
  • 帕金森病是一種進行性的神經退行性疾​​病,在全球範圍內的患病率正在增加。
  • 目前還沒有治愈這種疾病的方法,它會導致震顫、肌肉無力和情緒變化。
  • 現在,科學家們設計了一種納米體,可以解開大腦中導致帕金森症許多症狀的畸形蛋白質。
  • 這一發現可能是研究這種疾病和開發新療法的關鍵。

帕金森病 (PD) 至少影響850萬世界各地的人,其中大多數年齡超過 60 歲。根據世界衛生組織 (WHO) 的數據,這個數字在過去 25 年中翻了一番多。

在早期階段診斷很困難,因為許多症狀可能表明其他疾病,因此這些數字幾乎可以肯定是被低估了。

常見症狀包括震顫、肌肉僵硬和運動遲緩。有些人還會經歷疼痛、焦慮和抑鬱。

目前,雖然現有的治療方法可以幫助控制症狀並提高生活質量,但目前還沒有治愈 PD 的方法。

許多因素是導致症狀的原因,例如低多巴胺水平,去甲腎上腺素水平低, 和稱為蛋白質的團塊α-突觸核蛋白在大腦中。

這些團塊形成路易體的結構核心,導致神經細胞損失,導致運動、思維、行為和情緒的變化,這些都是 PD 的主要症狀。

現在,約翰霍普金斯大學的科學家們通過基因工程改造了一種納米抗體靶向大腦中的α-突觸核蛋白團塊並使它們不穩定。該研究可能會導致帕金森病的新療法。

他們在自然通訊.

為什麼納米抗體

納米抗體或單域抗體是具有結合能力的抗體的最小片段。它們高度穩定,可以滲透到組織中。

博士。加利福尼亞州聖莫尼卡普羅維登斯聖約翰健康中心的神經學家兼運動障礙中心主任 Melita Petrossian 告訴《今日醫學新聞》:

“與傳統抗體相比,納米抗體體積小約 90%,因此能夠更好地進入細胞。這很重要,因為大部分 α-突觸核蛋白病理學發現在細胞內——腦細胞內——因此預計納米抗體比傳統抗體更有效對抗 PD。”

在這項研究中,研究人員對一種納米體進行了基因改造,該納米體可以穿過腦細胞堅硬的外部。通過去除納米體中的二硫鍵,他們確保它在腦細胞內保持穩定,使其與α-突觸核蛋白團塊結合。

這種名為 PFFNB2 的納米抗體的優勢在於它僅與導致帕金森病症狀的 α-突觸核蛋白團塊結合。

它不與研究人員認為的單分子 α-突觸核蛋白結合在傳輸中很重要的神經衝動。

實驗表明了什麼

最初,研究人員在體外測試了小鼠腦組織上的納米抗體。他們發現 PFFNB2 可以與 α-突觸核蛋白的聚集體結合,但不能阻止團塊的形成。

進一步的實驗表明,納米抗體可以結合併破壞已經形成的 α-突觸核蛋白原纖維,從而破壞畸形蛋白質的穩定性。

研究人員隨後在活老鼠身上進行了測試,發現納米抗體阻止了 α-突觸核蛋白擴散到大腦皮層。皮層是大腦最大的部分,負責大多數高級大腦功能。

博士。Petrossian 為 MNT 解釋說:“結果表明,他們能夠在細胞和小鼠模型中特異性靶向 α-突觸核蛋白的預製原纖維,並且能夠減少細胞模型中 α-突觸核蛋白的聚集(聚集)。 ,並且他們能夠減少小鼠模型中的 α-突觸核蛋白病理學。”

治療潛力

博士。該研究的首席研究員、約翰霍普金斯大學神經病學副教授毛曉波就這一發現的臨床潛力指出以下幾點:

“PFFNB2在日益複雜的環境中結合有害的α-突觸核蛋白團塊的成功表明,納米體可能是幫助科學家研究這些疾病並最終開發新療法的關鍵。”

據作者稱,這些發現可能是在尋找 PD 和相關疾病的有效治療方法方面向前邁出的一大步。他們寫道:“我們預計這些 PFFNB 相關藥物有望成為對抗 [α-突觸核蛋白] 相關發病機制的潛在治療策略。”

博士。彼得羅相同意了。 “如果這些結果在人體臨床試驗中得到證實,那麼這些納米抗體很可能成為治療 P​​D 和 DLB [路易體癡呆] 的一個非常重要的組成部分,以及運動和健康飲食等生活方式的選擇,”她告訴我們。

她補充說:“我希望研究人員能夠很快組織一項人體臨床試驗,但我們需要先了解人體的安全性、耐受性和有效性,然後才能使納米抗體進入普通人群。”

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