Sitemap
在 Pinterest 上分享
聯邦監管機構已批准一種新的口服藥物來治療 ALS。科佐拉/蓋蒂圖片社
  • 美國約有 30,000 人患有肌萎縮側索硬化症 (ALS)。
  • 聯邦監管機構批准了五種藥物來治療這種疾病。
  • 一種新藥依達拉奉也加入了名單。它是藥物 Radicava 的口服形式。
  • 專家表示,這將使 ALS 患者的治療更容易,因為它不需要靜脈輸液。

對於患有肌萎縮側索硬化症或 ALS(也稱為 Lou Gehrig 病)的人來說,一些幫助可能即將到來。

美國。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已得到正式認可的一種常用於治療 ALS 的口服藥物。

Radicava 於 2017 年首次獲批。它通過靜脈內或 IV 輸液給藥。現在 FDA 正在為依達拉奉,Radicava 的口服混懸劑形式。

為什麼這很重要?

“它使患者更容易順從,並減輕了許多非常殘疾的 ALS 患者的旅行負擔,”博士說。Santosh Kesari 是加利福尼亞州聖莫尼卡普羅維登斯聖約翰健康中心的神經學家。他還是南加州普羅維登斯臨床研究所的區域醫學主任。

“每週輸液意味著您通常必須去醫院或輸液中心。但是口服溶液可以很容易地在家中給藥,”凱薩里告訴健康熱線。

博士。Jinsy Andrews 是紐約哥倫比亞大學神經肌肉臨床試驗主任,也是 ALS 研究和臨床試驗的國際專家。她還擔任 ALS 協會的董事會成員。

她說,僅僅維持靜脈給藥途徑是具有挑戰性的。

“這種疾病造成說話和吞嚥、呼吸、行走和使用手臂的困難。他們不需要承擔維持靜脈通路以及隨之而來的所有並發症的額外負擔,”安德魯斯告訴健康熱線。

“另一個好處是,如果患有 ALS 的人沒有吞嚥能力,它也可以通過飼管給予,”她補充說。

治療圖

ALS 在美國影響多達 30,000 人。每年約有 5,000 例新病例被診斷出來。

據估計,在 20 歲或以上的人群中,每 100,000 人中有 5 人死於 ALS。

目前有五種藥物獲得 FDA 批准,可用於治療 ALS 患者及其症狀。它們是 Radicava、Rilutek、Tiglutik、Exservan 和 Nuedexta。Radicava 是 22 年來第一個專門針對 ALS 的新療法。

“它可以在更長的時間內改善症狀或功能結果。這當然不是治愈方法,但它確實可以改善和減緩疾病進展,”Kesari 說。

專家說還有更多的治療方法。

Andrews 說:“ALS 藥物開發的步伐肯定有所加快,這是因為我們有一些顯示出一些適度益處的東西。” “我認為我們將逐步尋找最終會產生更大影響的療法。”

即將到來的新事物

製藥公司 Amylyx 宣布,預計 FDA 將在下個月底做出批准其口服 ALS 藥物 AMX0035 的決定。

還有多項其他研究和臨床試驗。

“我們的太平洋科學研究所中心正在研究幹細胞療法,用於治療包括 ALS 在內的多種疾病,”Kesari 說。

“我們還在研究如何使用可以刺激神經發生、新細胞形成的藥物來再生神經元和腦細胞,我們正在研究抗炎藥物,”他解釋說。

12 月,拜登總統簽署了《加速獲得 ALS 關鍵療法法案》。它在接下來的四年中每年提供 1 億美元的聯邦資金,用於研究 ALS 的治療和預防和治療。

安德魯斯說,此舉可能有助於為更多關於藥物開發領域的研究鋪平道路。她還希望讓更多患有 ALS 的人更早地接受治療。

“現在很多臨床試驗都在尋找處於疾病早期階段的 ALS 患者,”她說。 “這意味著我們必須確保 ALS 得到快速識別,並且他們可以更快地到達多學科 ALS 專業中心。”

“存在診斷延遲,因為我們沒有針對 ALS 的明確診斷測試。這仍然是一種臨床診斷,”她補充說。

安德魯斯說,需要的是教育和對症狀的更多認識。她補充說,改進的技術,例如共享數據庫,可能會有所幫助。

“我希望有一天我們會有一個匹配工具,這樣一旦一個人被診斷出來,他們就會被匹配到臨床試驗中,”她說。

所有類別: 部落格