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现在有许多药物用于治疗多发性硬化症的症状。他们中的大多数都很昂贵。Bjarte Rettedal/盖蒂图片社
  • 超说明书药物可能是已批准的多发性硬化症 (MS) 治疗方法的有效替代品。
  • 不太可能获得联邦批准,但标签外使用可能仍然是一个可行的选择。
  • MS 治疗的费用普遍较高,而且这种药物可能更实惠。

当您被诊断出患有多发性硬化症 (MS) 时,有很多想法是可以理解的。

治疗费用不应该是其中之一。然而,用于治疗 MS 的药物非常昂贵。

根据瑞典的一项新研究,使用一种名为利妥昔单抗的标签外药物治疗 MS 可能会降低定价。

研究人员补充说,利妥昔单抗甚至可能比美国食品和药物管理局 (FDA) 已经批准的一些 MS 治疗更有效。

MS治疗基础

有四种类型的 MS,最常见的是复发缓解型 MS (RRMS)。它的特点是爆发和恢复的交替时期。

博士。加利福尼亚州普罗维登斯圣约翰健康中心太平洋神经科学研究所的神经学家和多发性硬化症专家 Barbara Giesser 告诉 Healthline,“平均而言,大多数未接受疾病改善疗法的 RRMS 患者每年可能有 1 到 3 次复发。 。”

“如果不治疗,复发可能会持续数周或偶尔数月,”她补充道。

那些延长的反应被认为是临床复发,您可以检测到症状,根据博士说。南希·L。神经病学系主任、多发性硬化症和神经免疫学项目主任、洛杉矶 Cedars-Sinai 神经病学教授 Sicotte 告诉 Healthline。

“我们认为复发只是‘冰山一角’,因为我们从影像学中知道,即使我们没有发现临床症状,这种疾病也是活跃的,”Sicotte 告诉 Healthline。

虽然 RRMS 往往出现在高峰和低谷,但它可以变得渐进。专家认为,复发次数与这种变化有关。

因此,除了治疗可能使 RRMS 衰弱的症状外,预防复发也可能减缓疾病的进展。

利妥昔单抗适用于哪里?

治疗 RRMS 的选择并不缺乏。

Giesser 说:“目前在美国有近两打疾病缓解疗法被批准用于 RRMS 的治疗。”

其中一种药物是富马酸二甲酯。

什么不在 FDA 批准的 RRMS 治疗清单上?利妥昔单抗。

研究人员想知道与富马酸二甲酯相比,利妥昔单抗在预防复发方面的效果如何。他们的研究包括 195 名新诊断出患有 RRMS 的人。这些参与者被随机分配接受利妥昔单抗或富马酸二甲酯治疗 24 个月。

研究人员说,他们发现利妥昔单抗是更好的治疗方法。事实上,接受利妥昔单抗的患者复发风险比接受富马酸二甲酯的患者低 5 倍。此外,MRI 扫描显示服用利妥昔单抗的人的 MS 斑块较少。使用利妥昔单抗时也没有增加副作用的风险。

研究人员还指出,利妥昔单抗更实惠。

该研究由瑞典研究委员会资助,但一些研究作者报告说与涉及利妥昔单抗的制药公司存在潜在的利益冲突。

尽管如此,Healthline 采访的外部专家仍同意该研究的结论。

“现在有很多不同版本的富马酸二甲酯。它们非常昂贵,而且它是一种非常简单的化合物,因此它如此昂贵是违反逻辑的,”Sicotte 说。

“在某些情况下,利妥昔单抗比 FDA 批准的版本更受欢迎,因为它使用起来便宜得多,”她补充道。

利妥昔单抗最初是为淋巴瘤开发的,后来被用于其他自身免疫性疾病。

“它在 10 年前在 RRMS 中进行了测试,它打破了范式。它有效地减少了复发,这确实为治疗 MS 的新型药物打开了大门,包括 ocrelizumab 和 ofatumumab,”西科特说。

RRMS 治疗的未来

如果利妥昔单抗确实比其他一些 RRMS 治疗更有效且成本更低,为什么它没有获得 FDA 对 RRMS 的批准?

“进行正式证明利妥昔单抗有效所需的大型研究的成本对于制药公司来说并不划算。利妥昔单抗的生物仿制药仿制药现已上市,因此任何人都不太可能寻求 FDA 的批准,”西科特解释道。

这并不意味着您不能使用利妥昔单抗治疗 RRMS。这只是意味着承保范围会因保险单而异。

还有其他可用选项。

“Ocrelizumab 和 ofatumumab 略有不同,是较新版本的利妥昔单抗。它们属于一类称为 B 细胞消耗剂的药物,并且都具有相似的作用机制,”Giesser 说。

“有些药物是口服的,有些是注射的,有些是静脉注射的(IV),它们可能会产生一系列副作用和潜在风险。因此,这确实是 MS 患者和他们的医生之间的共同决定,”Sicotte 说。

“这些药物是为了长期服用。您可以通过长时间使用它们来累积收益。你想选择一种你实际上能够坚持下去的疗法,”西科特补充道。

一个决定因素可能是哪种药物在预防复发方面最有效。

时至今日,这个问题的答案仍不明朗。但是两项正在进行的试验——TREAT-MS 和 DELIVER-MS——正在寻求确定治疗新诊断的 RRMS 的最佳方法。

关于如何最好地治疗 RRMS 仍有很多问题,但专家们确实有一些建议。

“我们在过去 20 年中积累的所有证据都表明,一旦做出诊断就立即接受治疗可以在未来获得最佳结果。我们强烈鼓励任何认为自己患有 MS 的人寻求评估,”Sicotte 说。

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