Sitemap

快速导航

在 Pinterest 上分享
专家们对阿尔茨海默病治疗和诊断方面的潜在科学突破充满希望。MoMo制作/盖蒂图片社

在过去的十年中,阿尔茨海默病的进展缓慢,有时令人失望。

科学家们仍在试图找出阿尔茨海默病在大脑中进展的确切机制。

研究人员也在努力开发一种可以治疗它的药物。到目前为止,他们想出的最好的方法是暂时减缓这种致命疾病进展的药物。

2021 年夏天,美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 Adulhelm 的使用,这是 18 年来首个获准用于治疗阿尔茨海默病的新药。

然而,尽管咨询小组的一些成员表示反对,他们认为这种药物尚未完全证明有效,但还是获得了批准。

几周后,FDA 更新了对 Aduhelm 的指导,仅推荐阿尔茨海默病早期患者使用。

本月早些时候,当有报道称药物 crenezumab 在 3 期临床试验中表现不佳时,更令人失望。

现在,在 FDA 之前至少还有另一种潜在的阿尔茨海默氏症治疗方法。

它是 lecanemab,一种旨在减缓阿尔茨海默病进展的单克隆抗体。该药物于 2021 年 6 月获得 FDA 的突破性治疗指定。它于 2021 年 12 月获得快速通道指定。

在诊断方面,研究人员本周末公布了基于 MRI 的脑部扫描的详细信息,该扫描可能在症状出现之前诊断出阿尔茨海默氏症。

这些潜在的新进展有多重要,它们是否提供了乐观的理由?

Healthline 采访了 Rebecca M。Edelmayer 博士是阿尔茨海默氏症协会科学参与的高级主管,从某种角度来说。

Healthline:在阿尔茨海默病的诊断方面,我们应该寻找哪些即将到来的发展?

Edelmayer:“阿尔茨海默病研究领域对我们在过去十年中阿尔茨海默病诊断方面取得的进展感到兴奋,特别是随着生物流体测试技术的发展,可以检测阿尔茨海默病的标志。

我们现在拥有 FDA 批准的大脑成像技术,可以可视化标志性变化,例如与阿尔茨海默氏症相关的淀粉样蛋白-β 斑块和 tau 缠结的积聚。

然而,迫切需要简单、廉价、无创且易于获得的阿尔茨海默病诊断工具,例如血液检测。

除了改善诊断之外,新的测试技术还可能以多种方式支持阿尔茨海默氏症的药物开发。例如,通过帮助确定合适的人进行临床试验并跟踪正在测试的疗法的影响。

目前,开发新的血液检测技术的研究正在取得令人鼓舞的进展,但我们还不知道这些检测需要多长时间才能用于更广泛的临床应用。下一步是在长期、大规模的研究和不同人群中测试它们,其中一些研究已经在进行。”

Healthline:基于 MRI 的脑部扫描的新研究能够检测出阿尔茨海默氏症的迹象有多大希望?

Edelmayer:“这种新的研究方法正在使用机器学习和 MRI 扫描来尝试识别阿尔茨海默病连续体早期的生物大脑变化。话虽如此,这项研究还处于早期阶段,还没有准备好用作独立的诊断工具。这是一个模型,需要对来自不同群体的更大的前瞻性数据集进行更多测试。

该模型是使用来自阿尔茨海默病神经影像学倡议 (ADNI) 的样本开发的,该倡议目前并不能代表患有阿尔茨海默病和其他痴呆症或有患阿尔茨海默病和其他痴呆症风险的人。为了使该模型有效地预测阿尔茨海默氏症和其他痴呆症,它需要推广到更广泛的阿尔茨海默氏症人群。

正如作者所指出的,另一个重大限制是诊断模型是为使用特定强度磁场的一种 MRI 机器开发的。随着当今使用各种 MRI 机器,这项研究的结果并不能推广到当今用于帮助诊断的所有类型的扫描仪。

综上所述,这项研究正在解决阿尔茨海默病的一个重要问题:早期发现。随着 FDA 加速批准首个抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病治疗药物以及更多药物即将上市,在治疗可能最有益的疾病早期诊断出患有阿尔茨海默病的个体至关重要。

“此外,早期发现阿尔茨海默氏症可以让个人及其家人有更多时间规划未来、参与临床试验和寻求社区资源。”

Healthline:您是否乐观地认为我们可以在未来十年内为阿尔茨海默氏症提供更好的诊断工具?

埃德迈耶:“当然。无论是检测大脑中阿尔茨海默病病理的扫描,还是检测血液中阿尔茨海默病标志物的液体测试,我们都在以比以往任何时候都更快的速度朝着更准确、更容易诊断阿尔茨海默病的方法迈进。

有了这些技术,早期发现并能够在阿尔茨海默病对大脑造成重大损害之前进行干预治疗的可能性将改变个人、家庭和我们的医疗保健系统的游戏规则。

例如,经过充分测试和验证的血液测试将能够解释和理解阿尔茨海默病在更大、更多样化和更强大的人群中的进展。”

Healthline:在阿尔茨海默氏症的治疗方面,我们应该寻找哪些即将到来的发展?

Edelmayer:“我们正处于阿尔茨海默氏症治疗的新阶段。阿尔茨海默氏症的药物管道正在升温。在 2021 年下半年,针对 β-淀粉样蛋白的实验性阿尔茨海默病药物类别再次引起人们的关注。

其中包括来自礼来 (donanemab)、卫材 (lecanemab) 和罗氏 (gantenerumab) 的药物,所有这些药物都在 2021 年获得了 FDA 的突破性指定。

此外,针对神经炎症、保护脑细胞和减少血管对痴呆的贡献的各种策略——所有这些都由 Part the Cloud 计划资助——进入临床试验。

我们期待 FDA 在今年秋季采取更多旨在减缓、停止或改变阿尔茨海默病轨迹的疗法。”

健康热线:最近对药物 crenezumab 的临床试验有多大的挫折?

Edelmayer:“这些顶线结果令人失望。同时,基于强大而多样化的阿尔茨海默氏症药物开发管道,我们仍然充满希望,包括在 3 期研究中的新潜在治疗方法,事实上,在临床试验的所有阶段。

我们期待在 8 月 2 日于圣地亚哥举行的阿尔茨海默氏症协会国际会议上听到这项临床试验的更多细节,届时科学家们将就他们的发现提供更深入的报告。”

Healthline:您是否希望正在等待 FDA 批准的新药 lecanemab 能够有效?

Edelmayer :“根据第二阶段的数据,卫材完成了一项用于 FDA 审查的 lecanemab 的加速批准申请,随后将根据他们预计在 2022 年第四季度的第三阶段数据进行传统的 FDA 申请。

我们相信 FDA 在审查 2 期试验数据时的严格流程,我们期待在今年秋天看到 3 期数据。”

Healthline:您是否乐观地认为我们可以在未来十年内为阿尔茨海默氏症提供更好的治疗方法?

Edelmayer:“这是阿尔茨海默病研究的一个激动人心的时刻,比以往任何时候都在研究更多潜在的治疗方法和更多类型的治疗方法。

第一个 FDA 加速批准阿尔茨海默氏症的治疗方法创造了新的兴趣和投资水平,我们现在看到更多的治疗方法正在加速通过药物管道。

我们知道阿尔茨海默氏症是一种复杂的疾病,我们设想未来有效的治疗包括以多种方式解决该疾病的强大疗法组合。

鼓励和支持多样化的治疗渠道,正如阿尔茨海默病协会通过其“云计算部分”资金和其他举措(包括药物和非药物策略)所做的那样,对于实现该协会关于一个没有阿尔茨海默病和所有其他痴呆症的世界的愿景至关重要。 ”

所有类别: 博客