- 美国约有 30,000 人患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
- 联邦监管机构批准了五种药物来治疗这种疾病。
- 一种新药依达拉奉也加入了名单。它是药物 Radicava 的口服形式。
- 专家表示，这将使 ALS 患者的治疗更容易，因为它不需要静脉输液。
对于患有肌萎缩侧索硬化症或 ALS（也称为 Lou Gehrig 病）的人来说，一些帮助可能即将到来。
美国。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已
Radicava 于 2017 年首次获批。它通过静脉内或 IV 输液给药。现在 FDA 正在为
为什么这很重要？
“它使患者更容易顺从，并减轻了许多非常残疾的 ALS 患者的旅行负担，”博士说。Santosh Kesari 是加利福尼亚州圣莫尼卡普罗维登斯圣约翰健康中心的神经学家。他还是南加州普罗维登斯临床研究所的区域医学主任。
“每周输液意味着您通常必须去医院或输液中心。但是口服溶液可以很容易地在家中给药，”凯萨里告诉健康热线。
博士。Jinsy Andrews 是纽约哥伦比亚大学神经肌肉临床试验主任，也是 ALS 研究和临床试验的国际专家。她还担任 ALS 协会的董事会成员。
她说，仅仅维持静脉给药途径是具有挑战性的。
“这种疾病造成说话和吞咽、呼吸、行走和使用手臂的困难。他们不需要承担维持静脉通路以及随之而来的所有并发症的额外负担，”安德鲁斯告诉健康热线。
“另一个好处是，如果患有 ALS 的人没有吞咽能力，它也可以通过饲管给予，”她补充道。
治疗图
ALS 在美国影响多达 30,000 人。每年约有 5,000 例新病例被诊断出来。
据估计，在 20 岁或以上的人群中，每 100,000 人中有 5 人死于 ALS。
目前有五种药物获得 FDA 批准，可用于治疗 ALS 患者及其症状。它们是 Radicava、Rilutek、Tiglutik、Exservan 和 Nuedexta。Radicava 是 22 年来第一个专门针对 ALS 的新疗法。
“它可以在更长的时间内改善症状或功能结果。这当然不是治愈方法，但它确实可以改善和减缓疾病进展，”Kesari 说。
专家说还有更多的治疗方法。
“ALS 药物开发的步伐肯定有所加快，这是因为我们有一些显示出一些适度益处的东西，”安德鲁斯说。 “我认为我们将逐步寻找最终会产生更大影响的疗法。”
即将到来的新事物
制药公司 Amylyx 宣布，预计 FDA 将在下个月底做出批准其口服 ALS 药物 AMX0035 的决定。
还有多项其他研究和临床试验。
“我们的太平洋科学研究所中心正在研究干细胞疗法，用于治疗包括 ALS 在内的多种疾病，”Kesari 说。
“我们还在研究如何使用可以刺激神经发生、新细胞形成的药物来再生神经元和脑细胞，我们正在研究抗炎药物，”他解释说。
12 月，拜登总统签署了《加速获得 ALS 关键疗法法案》。它在接下来的四年中每年提供 1 亿美元的联邦资金，用于研究 ALS 的治疗和预防和治疗。
安德鲁斯说，此举可能有助于为更多关于药物开发领域的研究铺平道路。她还希望让更多患有 ALS 的人更早地接受治疗。
“现在很多临床试验都在寻找处于疾病早期阶段的 ALS 患者，”她说。 “这意味着我们必须确保 ALS 得到快速识别，并且他们可以更快地到达多学科 ALS 专业中心。”
“存在诊断延迟，因为我们没有针对 ALS 的明确诊断测试。这仍然是一种临床诊断，”她补充说。
安德鲁斯说，需要的是教育和对症状的更多认识。她补充说，改进的技术，例如共享数据库，可能会有所帮助。
“我希望有一天我们会有一个匹配工具，这样一旦一个人被诊断出来，他们就会被匹配到临床试验中，”她说。
