Sitemap
Chia sẻ trên pinterest
Nghiên cứu mới cho thấy việc làm im lặng một số gen nhất định có thể trở thành phương pháp chữa trị các bệnh tim di truyền.Hình ảnh của Andrew Brookes / Getty
  • Bệnh cơ tim là những rối loạn làm suy giảm chức năng của tim, nhiều trường hợp có nguồn gốc di truyền.
  • Các chuyên gia đang khám phá việc sử dụng liệu pháp gen để điều trị bệnh cơ tim.
  • Một nhóm nghiên cứu có tên là CureHeart gần đây đã nhận được khoản tài trợ 30 triệu bảng Anh từ Quỹ Tim mạch Anh để tiếp sức cho các nghiên cứu sâu hơn về phương pháp điều trị y tế di truyền để giúp những người bị bệnh cơ tim.
  • Các nhà nghiên cứu sẽ nghiên cứu để phát triển một phương pháp chữa bệnh bằng đường tiêm hoạt động bằng cách làm im lặng hoặc thay đổi một số gen nhất định.

Bệnh tim có nhiều dạng và phát triển dựa trên các thành phần như di truyền, các yếu tố môi trường và lối sống.Các rối loạn ảnh hưởng đến cơ tim, hoặc bệnh cơ tim, có thể có nguồn gốc di truyền, điều này đã thúc đẩy nghiên cứu về các phương pháp điều trị di truyền có thể chữa khỏi chúng.

Nhóm nghiên cứuCureHeartgần đây đã được trao khoản tài trợ 30 triệu bảng Anh từ Quỹ Trái tim Anh (BHF) sau khi chiến thắng trong cuộc thi của BHF, Cuộc thi Big Beat.Số tiền này sẽ được sử dụng để tiếp tục phát triển những tiến bộ của nhóm trong các phương pháp điều trị di truyền cho bệnh cơ tim.

Bệnh cơ tim và các lựa chọn điều trị

Bệnh cơ timlà một thuật ngữ chung cho tất cả các rối loạn ảnh hưởng đến cơ tim.Khi ai đó bị bệnh cơ tim, tim có thể khó bơm máu đi khắp cơ thể một cách hiệu quả hơn.

Những người bị bệnh cơ tim có thể gặp nhiều triệu chứng khác nhau, từ nhẹ đến nặng.Có một sốcác loại bệnh cơ tim. Cơ tim có thể dày lên, cứng lại hoặc thậm chí to ra, tùy thuộc vào từng loại.Bệnh cơ tim có thể gây ravấn đề nghiêm trọng về tim, bao gồm nhịp tim bất thường, suy tim, ngừng tim và đột quỵ.

Dr.Edo Paz, bác sĩ tim mạch và phó chủ tịch y tế của ứng dụng chăm sóc kỹ thuật số K Health, người không liên kết với CureHeart, giải thích với Medical News Today:

“Bệnh cơ tim là bệnh của cơ tim. Chúng có thể cực kỳ nghiêm trọng, vì bệnh nhân có thể bị suy tim sung huyết và nhịp tim không đều có thể gây đột tử do tim. Có nhiều loại bệnh cơ tim khác nhau và việc điều trị sẽ khác nhau tùy thuộc vào loại và / hoặc nguyên nhân ”.

Dr.Paz cũng đề cập đến các phương pháp điều trị hiện tại.

“Trong hầu hết các trường hợp bệnh cơ tim, có một số loại thuốc có thể cải thiện các triệu chứng của bệnh nhân, cải thiện hoặc ngăn ngừa sự xấu đi của chức năng cơ tim và cải thiện khả năng sống sót. Các phương pháp điều trị khác có thể áp dụng cho một số bệnh cơ tim bao gồm phẫu thuật và / hoặc đặt máy khử rung tim cấy ghép. Trong trường hợp nghiêm trọng, bệnh nhân có thể được cấy ghép tim ”, ông nói.

Đôi khi, bệnh cơ tim có thể có nguồn gốc di truyền.Khi bác sĩ biết ai đó có các biến thể gen cụ thể liên quan đến bệnh, họ có thể chủ động về các lựa chọn theo dõi và điều trị.Tuy nhiên, việc khám phá các nguyên nhân di truyền của bệnh cơ tim cũng có thể là chìa khóa để phát triển các phương pháp điều trị mới.

Sửa chữa và chuyển đổi gen

Là một phần trong nỗ lực của mình nhằm tiếp tục điều trị bệnh tim, BHF tổ chức cuộc thi toàn cầu, Big Beat Challenge.Các nhóm nghiên cứu tim mạch khác nhau tranh giành cơ hội giành được 30 triệu bảng Anh để tài trợ cho nghiên cứu của họ, trình bày ý tưởng của họ trước bệnh nhân và hội đồng công chúng cũng như hội đồng gồm các nhà nghiên cứu và chuyên gia y tế.Quyết định cuối cùng được đưa ra bởi một hội đồng cố vấn quốc tế bao gồm những nhân vật hàng đầu trong ngành khoa học và y học.

Người chiến thắng trong Thử thách Big Beat là nhóm nghiên cứu,CureHeart, trong đó tập trung vào các phương pháp điều trị di truyền cho bệnh cơ tim.

Họ giải thích trên trang web của mình rằng mục đích của họ là “phát triển các liệu pháp di truyền giúp sửa chữa chính xác các gen bị lỗi trong chính tim, do đó cung cấp một phương pháp điều trị mới và cuối cùng là chữa khỏi bệnh cơ tim”.

“Cứ 250 người thì có khoảng 1 người bị ảnh hưởng bởi các bệnh cơ tim di truyền, gọi chung là bệnh cơ tim. Khoảng 260.000 người ở Vương quốc Anh và 1,5 triệu người ở Hoa Kỳ, bị ảnh hưởng; nhiều người không biết rằng họ có thể gặp rủi ro ”.
- Các nhà nghiên cứu của nhóm CureHeart

Các nhà nghiên cứu muốn tập trung nỗ lực vào việc điều chỉnh và tắt các gen góp phần gây ra bệnh cơ tim.

Là một phần công việc của họ, họ đã xác định được các gen gây bệnh cơ tim và cách chúng gây ra bệnh cơ tim.Họ cũng đã nghiên cứu cách cung cấp thuốc di truyền để nó đạt được mục tiêu của các tế bào cơ tim.

Nghiên cứu về phía trước

Nhóm CureHeart rất vui mừng về cách nghiên cứu của họ có thể giúp những người bị bệnh cơ tim di truyền.Tuy nhiên, họ cũng lưu ý rằng nghiên cứu của họ có thể mở rộng sang các lĩnh vực khác, chẳng hạn như điều trị suy tim.Họ lưu ý rằng di truyền có thể đóng một vai trò nào đó trong suy tim và việc giải quyết nguyên nhân gốc rễ di truyền có thể rất có lợi.

Việc phát triển các phương pháp chữa trị bệnh cơ tim có thể ảnh hưởng đến cuộc sống của nhiều người, bao gồm cả trẻ em bị ảnh hưởng bởi bệnh cơ tim.

Trong một thông cáo báo chí gần đây, Giáo sư Sir Nilesh, giám đốc y tế tại Quỹ Tim mạch Anh, cho biết công việc của nhóm có tiềm năng rất lớn.

“Sau khi thành công, những cải tiến chỉnh sửa gen tương tự có thể được sử dụng để điều trị một loạt các bệnh tim phổ biến mà lỗi di truyền đóng một vai trò quan trọng. Điều này sẽ có tác động chuyển đổi và mang lại hy vọng cho hàng nghìn gia đình trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi những căn bệnh quái ác này, ”ông nói.

“Đây là thời điểm quyết định đối với y học tim mạch. CureHeart không chỉ có thể là người tạo ra phương pháp chữa trị đầu tiên cho các bệnh cơ tim di truyền bằng cách giải quyết các gen giết người chạy qua các cây gia đình, nó còn có thể mở ra một kỷ nguyên mới về tim mạch chính xác. "
- GS.Ngài Nilesh

GS.Hugh Watkins, thành viên hàng đầu của nhóm nghiên cứu CureHeart và là giáo sư y học tim mạch tại Quỹ Tim mạch Anh, cho biết ông rất vui mừng về sự tài trợ và phát triển nghiên cứu trong lĩnh vực này.

Ông nói với MNT: “Tôi rất hào hứng với BHF’s Big Beat Challenge vì quy mô của giải thưởng đã giúp mang lại một số nhà khoa học thực sự đẳng cấp thế giới, bao gồm cả một số người trước đây chưa từng nghiên cứu về bệnh tim.

Ông nói thêm: “Chúng tôi nghĩ rằng chúng tôi có mọi thứ cần thiết để khám phá cách sử dụng tốt nhất các liệu pháp di truyền để khắc phục vấn đề cơ bản trong các bệnh cơ tim di truyền và bắt đầu tạo ra các phương pháp chữa trị chưa từng có hiện nay.

Tất cả danh mục: Đốm