Sitemap
Chia sẻ trên pinterest
Hiện nay có rất nhiều loại thuốc được sử dụng để điều trị các triệu chứng của bệnh đa xơ cứng.Hầu hết chúng đều đắt tiền.Hình ảnh Bjarte Rettedal / Getty
  • Thuốc không có nhãn có thể là một giải pháp thay thế hiệu quả cho các phương pháp điều trị bệnh đa xơ cứng (MS) đã được phê duyệt.
  • Sự chấp thuận của liên bang khó có thể xảy ra, nhưng việc sử dụng ngoài nhãn hiệu có thể sẽ vẫn là một lựa chọn khả thi.
  • Chi phí điều trị MS thường cao và loại thuốc này có thể hợp lý hơn.

Bạn có thể hiểu được rất nhiều điều khi được chẩn đoán mắc bệnh đa xơ cứng (MS).

Chi phí điều trị không nên là một trong những thứ đó.Tuy nhiên, các loại thuốc được sử dụng để điều trị MS nổi tiếng là đắt tiền.

Theo nghiên cứu mới từ Thụy Điển, việc giảm giá có thể được tìm thấy bằng cách điều trị MS bằng một loại thuốc không có nhãn tên là rituximab.

Các nhà nghiên cứu nói thêm rằng rituximab thậm chí có thể hiệu quả hơn một số phương pháp điều trị MS đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt.

Kiến thức cơ bản về điều trị MS

Có bốn loại MS với phổ biến nhất là MS chuyển tiếp tái phát (RRMS). Nó được đặc trưng bởi các giai đoạn bùng phát và phục hồi xen kẽ.

Dr.Barbara Giesser, một nhà thần kinh học và chuyên gia MS tại Viện Khoa học Thần kinh Thái Bình Dương tại Trung tâm Y tế Providence Saint John ở California, nói với Healthline, “Trung bình, hầu hết những người mắc RRMS không được điều trị bằng các liệu pháp điều chỉnh bệnh có thể bị tái phát từ một đến ba lần mỗi năm . ”

“Tái phát có thể kéo dài đến vài tuần hoặc đôi khi vài tháng nếu nó không được điều trị,” cô nói thêm.

Theo TS.Nancy L.Sicotte, chủ nhiệm Khoa Thần kinh và giám đốc Chương trình Đa xơ cứng và Bệnh thần kinh, đồng thời là giáo sư Thần kinh học tại Cedars-Sinai ở Los Angeles, nói với Healthline.

“Chúng tôi coi những lần tái phát là‘ phần nổi của tảng băng ’vì qua hình ảnh chúng tôi biết rằng căn bệnh này đang hoạt động ngay cả khi chúng tôi không phát hiện ra các triệu chứng lâm sàng”.Sicotte nói với Healthline.

Trong khi RRMS có xu hướng biểu hiện ở các đỉnh và thung lũng, nó có thể tiến triển dần dần.Các chuyên gia tin rằng số lần tái phát có liên quan đến sự thay đổi này.

Vì vậy, ngoài việc điều trị những triệu chứng có thể gây suy nhược của RRMS, việc ngăn ngừa tái phát cũng có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Rituximab phù hợp ở đâu?

Không thiếu các lựa chọn để điều trị RRMS.

Giesser cho biết: “Hiện có gần hai chục liệu pháp điều chỉnh bệnh tật được chấp thuận sử dụng ở Hoa Kỳ được chỉ định để điều trị RRMS.

Một trong những loại thuốc này là dimethyl fumarate.

Điều gì không có trong danh sách các phương pháp điều trị RRMS được FDA chấp thuận?Rituximab.

Các nhà nghiên cứu muốn biết rituximab ngăn ngừa tái phát tốt như thế nào so với dimethyl fumarate.Nghiên cứu của họ bao gồm 195 người mới được chẩn đoán mắc RRMS.Những người tham gia này được chỉ định ngẫu nhiên để nhận rituximab hoặc dimethyl fumarate trong 24 tháng.

Các nhà nghiên cứu cho biết họ nhận thấy rituximab là phương pháp điều trị vượt trội.Trên thực tế, những người dùng rituximab có nguy cơ tái phát thấp hơn 5 lần so với những người dùng dimethyl fumarate.Hơn nữa, chụp MRI cho thấy ít mảng MS hơn ở những người dùng rituximab.Cũng không có nguy cơ tăng tác dụng phụ khi sử dụng rituximab.

Các nhà nghiên cứu cũng lưu ý rằng rituximab có giá cả phải chăng hơn.

Nghiên cứu được tài trợ bởi Hội đồng Nghiên cứu Thụy Điển, nhưng một số tác giả nghiên cứu đã báo cáo những xung đột lợi ích tiềm ẩn với các công ty dược phẩm liên quan đến rituximab.

Tuy nhiên, các chuyên gia bên ngoài được Healthline phỏng vấn đã đồng ý với kết luận của nghiên cứu.

“Hiện nay có rất nhiều phiên bản khác nhau của dimethyl fumarate. Chúng rất đắt và nó là một hợp chất rất đơn giản, vì vậy nó bất chấp logic rằng nó quá đắt, ”Sicotte nói.

Bà nói thêm: “Trong một số trường hợp, rituximab là phương pháp điều trị được ưu tiên hơn các phiên bản được FDA chấp thuận vì nó rẻ hơn rất nhiều.

Rituximab ban đầu được phát triển cho bệnh ung thư hạch và sau đó đã được sử dụng cho các bệnh tự miễn dịch khác.

“Nó đã được thử nghiệm trong RRMS 10 năm trước và nó là một công cụ phá vỡ mô hình. Nó hoạt động để giảm tái phát một cách hiệu quả và điều đó thực sự đã mở ra cánh cửa cho một nhóm thuốc mới dành cho MS, bao gồm ocrelizumab và ofatumumab, ”Sicotte nói.

Tương lai của điều trị RRMS

Nếu rituximab thực sự hiệu quả hơn và ít tốn kém hơn một số phương pháp điều trị RRMS khác, tại sao nó không được FDA chấp thuận cho RRMS?

“Chi phí để thực hiện một nghiên cứu lớn cần thiết để chính thức chứng minh rằng rituximab có hiệu quả sẽ không hiệu quả về mặt chi phí đối với các công ty dược phẩm. Các phiên bản chung chung biosimilar của rituximab hiện đã có sẵn, vì vậy rất khó có khả năng bất kỳ ai theo đuổi sự chấp thuận của FDA ”.Sicotte giải thích.

Điều này không có nghĩa là bạn không thể sử dụng rituximab để điều trị RRMS.Nó chỉ có nghĩa là phạm vi bảo hiểm sẽ khác nhau giữa các hợp đồng bảo hiểm này với hợp đồng bảo hiểm khác.

Ngoài ra còn có các tùy chọn có sẵn khác.

“Ocrelizumab và ofatumumab là các phiên bản rituximab hơi khác và mới hơn. Giesser cho biết chúng thuộc một nhóm thuốc được gọi là chất lưu trữ tế bào B, và tất cả đều có cơ chế hoạt động tương tự nhau.

“Một số loại thuốc được dùng bằng đường uống, một số loại được tiêm, một số loại được tiêm tĩnh mạch (IV), và chúng có thể có một loạt các tác dụng phụ và rủi ro tiềm ẩn. Vì vậy, nó thực sự là một quyết định chung giữa người bị MS và bác sĩ của họ, ”Sicotte nói.

“Những loại thuốc này được sử dụng trong thời gian dài. Bạn tích lũy lợi ích bằng cách sử dụng chúng trong thời gian dài. Bạn muốn chọn một liệu pháp mà bạn thực sự có thể gắn bó với nó, ”Sicotte được thêm vào.

Một yếu tố quyết định có thể là loại thuốc nào hiệu quả nhất trong việc ngăn ngừa tái phát.

Cho đến ngày nay, câu trả lời cho câu hỏi đó vẫn chưa rõ ràng.Nhưng hai thử nghiệm đang diễn ra - TREAT-MS và DELIVER-MS - đang tìm cách xác định cách tiếp cận tốt nhất để điều trị RRMS mới được chẩn đoán.

Vẫn còn rất nhiều câu hỏi về cách điều trị RRMS tốt nhất, nhưng các chuyên gia có một số lời khuyên.

“Tất cả các bằng chứng mà chúng tôi đã tích lũy được trong 20 năm qua chỉ ra rằng việc điều trị ngay khi chẩn đoán được đưa ra sẽ dẫn đến kết quả tốt nhất trong tương lai. Chúng tôi đặc biệt khuyến khích bất cứ ai nghĩ rằng họ có MS hãy tìm kiếm đánh giá, ”Sicotte nói.

Tất cả danh mục: Đốm