Sitemap

Điều hướng nhanh chóng

Chia sẻ trên pinterest
Các chuyên gia đang hy vọng về những đột phá khoa học tiềm năng trong việc điều trị và chẩn đoán bệnh Alzheimer.MoMo Productions / Getty Images

Tiến triển của bệnh Alzheimer rất chậm và đôi khi gây thất vọng trong thập kỷ qua.

Các nhà khoa học vẫn đang cố gắng tìm ra cơ chế chính xác về quá trình tiến triển của bệnh Alzheimer trong não.

Các nhà nghiên cứu cũng đang đấu tranh để phát triển một loại thuốc có thể điều trị nó.Cho đến nay, điều tốt nhất mà họ đưa ra là những loại thuốc có tác dụng tạm thời làm chậm sự tiến triển của căn bệnh chết người.

Vào mùa hè năm 2021, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt việc sử dụng Adulhelm, loại thuốc mới đầu tiên được phép điều trị bệnh Alzheimer trong 18 năm.

Tuy nhiên, sự chấp thuận đã được đưa ra bất chấp sự phản đối của một số thành viên trong ban cố vấn, những người cảm thấy thuốc chưa được chứng minh đầy đủ về hiệu quả.

Một vài tuần sau, FDA đã cập nhật hướng dẫn của mình cho Aduhelm, khuyến cáo nó chỉ dành cho những người ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer’s.

Có một sự thất vọng hơn vào đầu tháng này khi có thông tin rằng thuốc crenezumab không hoạt động tốt trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3.

Có ít nhất một phương pháp điều trị bệnh Alzheimer tiềm năng khác trước FDA.

Đó là lecanemab, một kháng thể đơn dòng được thiết kế để làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer.Thuốc được FDA đưa ra chỉ định điều trị đột phá vào tháng 6 năm 2021.Nó đã được cấp chỉ định theo dõi nhanh vào tháng 12 năm 2021.

Về mặt chẩn đoán, các nhà nghiên cứu đã tiết lộ chi tiết vào cuối tuần này về việc quét não dựa trên MRI có thể chẩn đoán bệnh Alzheimer trước khi các triệu chứng xuất hiện.

Những tiến bộ tiềm năng mới này quan trọng như thế nào và chúng có đưa ra lý do lạc quan không?

Healthline đã nói chuyện với Rebecca M.Edelmayer, Ph.D., giám đốc cấp cao phụ trách khoa học của Hiệp hội Bệnh Alzheimer cho một số quan điểm.

Healthline: Những phát triển sắp tới mà chúng ta nên tìm kiếm về chẩn đoán bệnh Alzheimer là gì?

Edelmayer: “Lĩnh vực nghiên cứu bệnh Alzheimer rất vui mừng về những tiến bộ mà chúng tôi đã đạt được trong chẩn đoán bệnh Alzheimer trong thập kỷ qua, đặc biệt là với sự phát triển của công nghệ xét nghiệm chất thải sinh học có thể phát hiện các dấu hiệu của bệnh Alzheimer.

Giờ đây, chúng tôi có công nghệ hình ảnh não được FDA chấp thuận có thể hình dung những thay đổi đặc trưng, ​​chẳng hạn như sự hình thành các mảng amyloid-beta và các đám rối tau liên quan đến bệnh Alzheimer.

Tuy nhiên, nhu cầu cấp thiết về các công cụ chẩn đoán bệnh Alzheimer’s đơn giản, rẻ tiền, không xâm lấn và dễ sử dụng, chẳng hạn như xét nghiệm máu.

Ngoài việc cải thiện khả năng chẩn đoán, các công nghệ xét nghiệm mới có khả năng hỗ trợ phát triển thuốc chữa bệnh Alzheimer theo nhiều cách.Ví dụ: bằng cách giúp xác định đúng người để thử nghiệm lâm sàng và bằng cách theo dõi tác động của các liệu pháp đang được thử nghiệm.

Hiện tại, nghiên cứu phát triển các công nghệ xét nghiệm máu mới đang đạt được những tiến bộ đáng khích lệ, nhưng chúng tôi vẫn chưa biết sẽ mất bao lâu nữa cho đến khi các xét nghiệm này được sử dụng rộng rãi trên lâm sàng.Kiểm tra chúng trong các nghiên cứu dài hạn, quy mô lớn và trong các quần thể đa dạng là bước tiếp theo, và một số nghiên cứu này đã và đang diễn ra. ”

Healthline: Nghiên cứu mới về quét não dựa trên MRI hứa hẹn như thế nào có thể phát hiện các dấu hiệu của bệnh Alzheimer?

Edelmayer: “Cách tiếp cận nghiên cứu mới này sử dụng máy học và quét MRI trong nỗ lực xác định sớm những thay đổi sinh học của não trong quá trình liên tục của bệnh Alzheimer. Điều đó nói lên rằng, nghiên cứu này đang ở những ngày đầu và nó chưa sẵn sàng để được sử dụng như một công cụ chẩn đoán độc lập. Đây là một mô hình sẽ cần nhiều thử nghiệm hơn trong một bộ dữ liệu được thu thập tiềm năng lớn hơn từ một nhóm cá nhân đa dạng.

Mô hình được phát triển bằng cách sử dụng các mẫu từ Sáng kiến ​​phân tích thần kinh bệnh Alzheimer (ADNI), hiện không phải là đại diện đa dạng cho những người sống chung hoặc có nguy cơ phát triển bệnh Alzheimer và các chứng sa sút trí tuệ khác.Để mô hình có hiệu quả trong việc dự đoán bệnh Alzheimer và các chứng sa sút trí tuệ khác, mô hình này sẽ cần phải có tính khái quát đối với dân số mắc bệnh Alzheimer rộng hơn.

Như các tác giả đã lưu ý, một hạn chế đáng kể khác là mô hình chẩn đoán được phát triển cho một loại máy MRI sử dụng một cường độ từ trường cụ thể.Với nhiều loại máy MRI đang được sử dụng ngày nay, kết quả từ nghiên cứu này không thể tổng quát cho tất cả các loại máy quét đang được sử dụng để hỗ trợ chẩn đoán ngày nay.

Tất cả những điều này có thể nói, nghiên cứu này đang giải quyết một vấn đề quan trọng trong bệnh Alzheimer: phát hiện sớm.Với việc FDA đã nhanh chóng phê duyệt phương pháp điều trị Alzheimer’s chống amyloid đầu tiên và nhiều hơn nữa đang được triển khai, điều quan trọng là những người mắc bệnh Alzheimer phải được chẩn đoán sớm trong quá trình bệnh khi việc điều trị có thể có lợi nhất.

“Ngoài ra, việc phát hiện sớm bệnh Alzheimer’s cho phép các cá nhân và gia đình họ có thêm thời gian để lập kế hoạch cho tương lai, tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng và tìm kiếm các nguồn lực cộng đồng.”

Healthline: Bạn có lạc quan rằng chúng ta có thể có các công cụ chẩn đoán bệnh Alzheimer tốt hơn đáng kể trong vòng một thập kỷ tới không?

Edelmayer: “Hoàn toàn có thể. Cho dù đó là quét phát hiện bệnh lý Alzheimer trong não hay xét nghiệm chất lỏng phát hiện dấu hiệu Alzheimer trong máu, chúng tôi đang tăng tốc nhanh hơn bao giờ hết để hướng tới những cách chẩn đoán bệnh Alzheimer chính xác và dễ tiếp cận hơn.

Với những công nghệ này, khả năng phát hiện sớm và có thể can thiệp bằng phương pháp điều trị trước khi tổn thương não đáng kể do bệnh Alzheimer sẽ thay đổi cuộc chơi đối với các cá nhân, gia đình và hệ thống chăm sóc sức khỏe của chúng ta.

Ví dụ, một xét nghiệm máu đã được kiểm tra và xác minh kỹ lưỡng sẽ cho phép giải thích và hiểu về sự tiến triển của bệnh Alzheimer trong các quần thể lớn hơn, đa dạng hơn và mạnh mẽ hơn nhiều. "

Healthline: Những phát triển sắp tới mà chúng ta nên tìm kiếm về phương pháp điều trị bệnh Alzheimer là gì?

Edelmayer: “Chúng ta đang ở trong một giai đoạn điều trị mới của bệnh Alzheimer. Đường ống dẫn thuốc chữa bệnh Alzheimer đang nóng lên. Vào nửa cuối năm 2021, đã có một sự phấn khích mới trong nhóm thuốc điều trị bệnh Alzheimer thử nghiệm nhắm vào nhóm beta-amyloids.

Chúng bao gồm các loại thuốc của Eli Lilly (donanemab), Eisai (lecanemab) và Roche (gantenerumab), tất cả đều nhận được chỉ định đột phá của FDA vào năm 2021.

Thêm vào đó, một loạt các chiến lược nhắm mục tiêu viêm thần kinh, bảo vệ tế bào não và giảm đóng góp của mạch máu đối với chứng sa sút trí tuệ - tất cả đều được tài trợ bởi chương trình Đám mây - đã được đưa vào thử nghiệm lâm sàng.

Chúng tôi mong đợi hành động của FDA đối với nhiều liệu pháp hơn nhằm làm chậm, ngăn chặn hoặc thay đổi quỹ đạo của bệnh Alzheimer vào mùa thu năm nay ”.

Healthline: Thử nghiệm lâm sàng gần đây đối với thuốc crenezumab gặp trở ngại lớn như thế nào?

Edelmayer: “Những kết quả hàng đầu này thật đáng thất vọng. Đồng thời, chúng tôi vẫn kiên định hy vọng dựa trên lộ trình phát triển thuốc chữa bệnh Alzheimer đa dạng và mạnh mẽ, bao gồm các phương pháp điều trị tiềm năng mới trong các nghiên cứu giai đoạn 3 và trên thực tế, trong tất cả các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Chúng tôi mong muốn được nghe thêm thông tin chi tiết từ thử nghiệm lâm sàng này tại Hội nghị Quốc tế của Hiệp hội Bệnh Alzheimer ở ​​San Diego vào ngày 2 tháng 8, nơi các nhà khoa học sẽ đưa ra một báo cáo sâu hơn về cơ bản về những phát hiện của họ. "

Healthline: Bạn có hy vọng loại thuốc mới lecanemab đang chờ FDA phê duyệt có thể có hiệu quả không?

Edelmayer: “Dựa trên dữ liệu giai đoạn 2, Eisai đã hoàn thành đơn phê duyệt cấp tốc cho lecanemab để FDA xem xét, sau đó sẽ là đơn đăng ký FDA truyền thống dựa trên dữ liệu giai đoạn 3 của họ được dự đoán vào quý 4 năm 2022.

Chúng tôi tin tưởng vào quy trình nghiêm ngặt của FDA khi họ xem xét dữ liệu từ thử nghiệm giai đoạn 2 và chúng tôi mong muốn được xem dữ liệu giai đoạn 3 vào mùa thu này ”.

Healthline: Bạn có lạc quan rằng chúng ta có thể có những phương pháp điều trị tốt hơn đáng kể cho bệnh Alzheimer trong thập kỷ tới không?

Edelmayer: “Đây là thời điểm thú vị trong nghiên cứu bệnh Alzheimer với nhiều phương pháp điều trị tiềm năng hơn - và nhiều loại phương pháp điều trị hơn - đang được nghiên cứu hơn bao giờ hết.

Lần đầu tiên FDA tăng tốc phê duyệt phương pháp điều trị bệnh Alzheimer’s đã tạo ra một mức độ quan tâm và đầu tư mới, nơi chúng ta hiện đang thấy nhiều phương pháp điều trị đang được tăng tốc thông qua đường ống dẫn thuốc.

Chúng tôi biết rằng Alzheimer’s là một căn bệnh phức tạp và chúng tôi hình dung ra một tương lai nơi việc điều trị hiệu quả bao gồm sự kết hợp mạnh mẽ của các liệu pháp giúp giải quyết căn bệnh này theo nhiều cách.

Khuyến khích và hỗ trợ một quy trình điều trị đa dạng, như Hiệp hội Alzheimer thực hiện thông qua tài trợ Part The Cloud và các sáng kiến ​​khác - bao gồm cả chiến lược dùng thuốc và không dùng thuốc - là điều cần thiết để đạt được tầm nhìn của hiệp hội về một thế giới không có bệnh Alzheimer và tất cả các chứng sa sút trí tuệ khác. ”

Tất cả danh mục: Đốm