Sitemap
Chia sẻ trên pinterest
Liệu một vật thể nano thử nghiệm có thể thay đổi tương lai của liệu pháp điều trị Parkinson không?Tín dụng hình ảnh: Andriy Onufriyenko / Getty Images,
  • Bệnh Parkinson là một tình trạng thoái hóa thần kinh tiến triển, đang ngày càng phổ biến trên toàn thế giới.
  • Hiện không có cách chữa trị cho tình trạng gây run, yếu cơ và thay đổi tâm trạng.
  • Giờ đây, các nhà khoa học đã thiết kế một vật thể nano có thể gỡ rối các protein sai lệch trong não dẫn đến nhiều triệu chứng của bệnh Parkinson.
  • Phát hiện này có thể là chìa khóa để nghiên cứu căn bệnh này và phát triển các phương pháp điều trị mới.

Bệnh Parkinson (PD) ảnh hưởng ít nhất đến8,5 triệumọi người trên toàn thế giới, hầu hết trong số họ trên 60 tuổi.Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), con số này đã tăng hơn gấp đôi trong 25 năm qua.

Rất khó chẩn đoán trong giai đoạn đầu vì nhiều triệu chứng có thể chỉ ra các rối loạn khác, vì vậy những con số này gần như chắc chắn là một đánh giá thấp.

Các triệu chứng thường gặp bao gồm run, cứng cơ và chậm vận động.Một số người cũng bị đau, lo lắng và trầm cảm.

Hiện tại, không có cách chữa khỏi bệnh PD, mặc dù các phương pháp điều trị hiện có có thể giúp kiểm soát các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Một số yếu tố gây ra các triệu chứng, chẳng hạn nhưmức dopamine thấp,mức norepinephrine thấpvà các khối protein được gọi làalpha-synucleintrong não.

Các khối này tạo thành lõi cấu trúc của thể Lewy, gây mất tế bào thần kinh, dẫn đến những thay đổi trong cử động, suy nghĩ, hành vi và tâm trạng là những triệu chứng chính của PD.

Giờ đây, các nhà khoa học từ Đại học Johns Hopkins đã biến đổi gen mộtthân nanođể nhắm mục tiêu các đám đông alpha-synuclein trong não và làm chúng mất ổn định.Nghiên cứu có thể dẫn đến các phương pháp điều trị mới cho bệnh Parkinson.

Họ báo cáo những phát hiện của họ trongNature Communications.

Tại sao nanobodies

Các kháng thể nano, hoặc kháng thể miền đơn, là đoạn nhỏ nhất của kháng thể có khả năng liên kết.Chúng có tính ổn định cao và có thể thâm nhập vào các mô.

Dr.Melita Petrossian, nhà thần kinh học và giám đốc Trung tâm Rối loạn Vận động tại Trung tâm Sức khỏe Providence Saint John’s ở Santa Monica, CA, nói với Medical News Today:

“So với kháng thể truyền thống, thể nano nhỏ hơn khoảng 90% và do đó có thể xâm nhập vào tế bào tốt hơn. Điều này rất quan trọng vì phần lớn bệnh lý alpha-synuclein được tìm thấy trong tế bào - bên trong các tế bào não - nên các thể nano sẽ được kỳ vọng sẽ chống lại PD hiệu quả hơn các kháng thể truyền thống. "

Trong nghiên cứu này, các nhà nghiên cứu đã biến đổi gen một vật thể nano có thể xuyên qua lớp vỏ bên ngoài khó khăn của tế bào não.Bằng cách loại bỏ các liên kết disulfide trong thân nano, họ đảm bảo rằng nó vẫn ổn định khi ở bên trong tế bào não, cho phép nó liên kết với các khối alpha-synuclein.

Ưu điểm của vật thể nano này, được đặt tên là PFFNB2, là nó chỉ liên kết với các khối alpha-synuclein gây ra các triệu chứng của bệnh Parkinson.

Nó không liên kết với các phân tử đơn lẻ của alpha-synuclein mà các nhà nghiên cứu tin rằngquan trọng trong việc truyền tảicủa các xung thần kinh.

Những gì các thí nghiệm cho thấy

Ban đầu, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm thân nano trên mô não chuột trong ống nghiệm.Họ phát hiện ra rằng PFFNB2 có thể liên kết với các tập hợp alpha-synuclein, nhưng không thể ngăn chặn sự hình thành các khối.

Các thí nghiệm tiếp theo cho thấy rằng vật thể nano có thể liên kết và phá vỡ các sợi alpha-synuclein đã hình thành, làm mất ổn định các protein dạng sai lệch.

Sau đó, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm điều này trên chuột sống và phát hiện ra rằng thân nano ngăn chặn alpha-synuclein lây lan đến vỏ não.Vỏ não là phần lớn nhất của não và chịu trách nhiệm cho hầu hết các chức năng cao hơn của não.

Dr.Petrossian giải thích cho MNT rằng “[t] ông kết quả cho thấy họ có thể nhắm mục tiêu cụ thể vào các sợi alpha-synuclein đã được định hình sẵn trong các mô hình tế bào và chuột, rằng chúng có thể làm giảm sự kết tụ (tập hợp) của alpha-synuclein trong các mô hình tế bào. , và họ có thể làm giảm bệnh lý alpha-synuclein trong các mô hình chuột. "

Tiềm năng điều trị

Dr.Xiaobo Mao, trưởng nhóm nghiên cứu, đồng thời là phó giáo sư thần kinh học tại Đại học Johns Hopkins, lưu ý những điều sau về tiềm năng lâm sàng của khám phá này:

“Thành công của PFFNB2 trong việc liên kết các khối alpha-synuclein có hại trong môi trường ngày càng phức tạp cho thấy rằng thân nano có thể là chìa khóa giúp các nhà khoa học nghiên cứu những căn bệnh này và cuối cùng phát triển các phương pháp điều trị mới”.

Theo các tác giả, những phát hiện này có thể là một bước tiến lớn trong việc tìm kiếm các phương pháp điều trị hiệu quả cho PD và các rối loạn liên quan. Họ viết: “Chúng tôi kỳ vọng rằng những tác nhân liên quan đến PFFNB này có nhiều hứa hẹn như một chiến lược điều trị tiềm năng chống lại cơ chế bệnh sinh liên quan đến [alpha-synuclein].

Dr.Petrossian đồng ý. “Nếu những kết quả này được đưa ra trong các thử nghiệm lâm sàng trên người, rất có thể những vật thể nano này sẽ là một thành phần rất quan trọng trong điều trị PD và DLB [chứng mất trí nhớ với thể Lewy], cùng với các lựa chọn lối sống như tập thể dục và chế độ ăn uống lành mạnh,” cô nói với chúng tôi.

“Tôi hy vọng rằng các nhà nghiên cứu sẽ sớm có thể tổ chức một thử nghiệm lâm sàng trên người, nhưng chúng ta sẽ cần phải xem tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả ở người trước khi các vật thể nano có thể tiếp cận với dân số nói chung,” cô nói thêm.

Tất cả danh mục: Đốm