- Khoảng 30.000 người ở Hoa Kỳ đang sống với bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS).
- Có năm loại thuốc được các cơ quan quản lý liên bang chấp thuận để điều trị bệnh.
- Một loại thuốc mới, edaravone, đã tham gia vào danh sách.Đây là dạng uống của thuốc Radicava.
- Các chuyên gia cho biết nó sẽ giúp điều trị dễ dàng hơn cho những người mắc bệnh ALS vì nó không cần truyền tĩnh mạch.
Một số trợ giúp có thể được hỗ trợ cho những người sống với bệnh xơ cứng teo cơ một bên, hoặc ALS, còn được gọi là bệnh Lou Gehrig.
Mỹ.Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã
Radicava lần đầu tiên được phê duyệt vào năm 2017.Nó được cung cấp bằng cách tiêm truyền tĩnh mạch hoặc IV.Bây giờ FDA đang bật đèn xanh cho
Tại sao điều đó lại quan trọng?
Tiến sĩ cho biết: “Nó giúp bệnh nhân tuân thủ dễ dàng hơn nhiều và giảm gánh nặng đi lại cho nhiều bệnh nhân rất khuyết tật mắc ALS này.Santosh Kesari, một nhà thần kinh học tại Trung tâm Sức khỏe Providence Saint John’s ở Santa Monica, California.Ông cũng là giám đốc y tế khu vực của Viện Nghiên cứu Lâm sàng Nam California.
“Truyền dịch hàng tuần có nghĩa là bạn thường phải đến bệnh viện hoặc trung tâm truyền dịch. Nhưng một giải pháp uống giúp bạn dễ dàng quản lý tại nhà, ”Kesari nói với Healthline.
Dr.Jinsy Andrews là giám đốc thử nghiệm lâm sàng thần kinh cơ tại Đại học Columbia ở New York cũng như là chuyên gia quốc tế về nghiên cứu ALS và thử nghiệm lâm sàng.Cô cũng phục vụ trong ban quản trị của Hiệp hội ALS.
Cô ấy nói rằng chỉ duy trì đường tiêm tĩnh mạch để quản lý thuốc là một thách thức.
“Căn bệnh này gây khó khăn khi nói và nuốt, thở, đi lại và sử dụng cánh tay của họ. Họ không cần phải có thêm gánh nặng về việc duy trì quyền truy cập IV và tất cả các biến chứng đi kèm với điều đó, ”Andrews nói với Healthline.
“Lợi ích khác là nó là thứ có thể được cung cấp qua ống cho ăn nếu những người sống chung với ALS không có khả năng nuốt,” cô nói thêm.
Hình ảnh điều trị
ALS ảnh hưởng đến 30.000 người ở Hoa Kỳ.Khoảng 5.000 trường hợp mới được chẩn đoán mỗi năm.
Người ta ước tính rằng ALS có thể gây ra 5 trong số 100.000 ca tử vong ở những người từ 20 tuổi trở lên.
Hiện có năm loại thuốc được FDA chấp thuận để điều trị những người sống chung với ALS và các triệu chứng của bệnh này.Đó là Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan và Nuedexta.Radicava là phương pháp điều trị mới đầu tiên dành riêng cho ALS sau 22 năm.
“Nó có thể cải thiện các triệu chứng hoặc kết quả chức năng trong thời gian dài hơn. Nó chắc chắn không phải là một phương pháp chữa bệnh, nhưng nó cải thiện và làm chậm sự tiến triển của bệnh, "Kesari nói.
Các chuyên gia nói rằng có nhiều phương pháp điều trị hơn nữa.
Andrews nói: “Chắc chắn đã có sự gia tăng tốc độ phát triển thuốc trong ALS, do thực tế là chúng tôi có những thứ cho thấy một số lợi ích khiêm tốn,” Andrews nói. “Tôi nghĩ rằng chúng tôi sẽ thực hiện từng bước để tìm ra một liệu pháp cuối cùng sẽ có tác động lớn hơn.”
Có gì mới trên đường chân trời
Công ty dược phẩm Amylyx đã thông báo rằng FDA dự kiến sẽ đưa ra quyết định phê duyệt thuốc ALS dạng uống của họ, AMX0035, vào cuối tháng tới.
Có nhiều nghiên cứu khác và các thử nghiệm lâm sàng.
Kesari cho biết: “Trung tâm của chúng tôi, Viện Khoa học Thái Bình Dương, đang nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc cho nhiều chứng rối loạn khác nhau, bao gồm cả ALS.
Ông giải thích: “Chúng tôi cũng đang xem xét cách tái tạo tế bào thần kinh và tế bào não bằng cách sử dụng các loại thuốc có thể kích thích sự hình thành thần kinh, hình thành các tế bào mới và chúng tôi đang xem xét các loại thuốc chống viêm.
Vào tháng 12, Tổng thống Biden đã ký Đạo luật “Tăng tốc khả năng tiếp cận các liệu pháp quan trọng cho ALS.”Nó cung cấp 100 triệu đô la một năm trong ngân quỹ liên bang trong bốn năm tới để nghiên cứu các phương pháp chữa trị cũng như phòng ngừa và điều trị ALS.
Andrews nói rằng động thái đó có thể giúp mở đường cho các nghiên cứu sâu hơn về bối cảnh phát triển thuốc.Cô cũng hy vọng sẽ có thêm nhiều người sống chung với ALS được điều trị sớm hơn.
Cô cho biết: “Rất nhiều thử nghiệm lâm sàng hiện đang tìm kiếm những người mắc bệnh ALS ở giai đoạn đầu của bệnh. “Điều đó có nghĩa là chúng tôi phải đảm bảo rằng ALS được công nhận nhanh chóng và họ đến trung tâm chuyên khoa ALS đa ngành sớm hơn”.
“Có sự chậm trễ trong chẩn đoán vì chúng tôi không có xét nghiệm chẩn đoán chính xác cho ALS. Nó vẫn là một chẩn đoán lâm sàng, ”cô nói thêm.
Andrews cho biết điều cần thiết là giáo dục và nâng cao nhận thức về các triệu chứng.Cô ấy nói thêm rằng công nghệ cải tiến, chẳng hạn như cơ sở dữ liệu được chia sẻ, có thể giúp ích.
“Tôi hy vọng một ngày nào đó chúng ta sẽ có một công cụ mai mối để ngay sau khi một người được chẩn đoán, họ sẽ được ghép vào một cuộc thử nghiệm lâm sàng,” cô nói.
