Sitemap
Pinterest'te paylaşın
Yeni araştırmalar, belirli genleri susturmanın kalıtsal kalp hastalıklarının tedavisi olabileceğini öne sürüyor.Andrew Brookes/Getty Images
  • Kardiyomiyopatiler, kalbin işlevini bozan bozukluklardır ve çoğu vaka genetik kökenlidir.
  • Uzmanlar, kardiyomiyopatileri tedavi etmek için gen terapilerini kullanmayı araştırıyorlar.
  • CureHeart adlı bir araştırma ekibi, kardiyomiyopatileri olanlara yardımcı olmak için genetik tıbbi tedavilerde daha fazla araştırma yapmak için İngiliz Kalp Vakfı'ndan kısa süre önce 30 milyon sterlinlik bir hibe aldı.
  • Araştırmacılar, belirli genleri susturarak veya değiştirerek çalışan enjekte edilebilir bir tedavi geliştirmeye çalışacaklar.

Kalp hastalığı birçok şekil alabilir ve genetik, çevresel faktörler ve yaşam tarzı gibi bileşenlere bağlı olarak gelişebilir.Kalp kaslarını etkileyen rahatsızlıklar veya kardiyomiyopatiler, onları iyileştirmek için olası genetik tedaviler hakkında araştırmaları ateşleyen genetik kökenlere sahip olabilir.

araştırma ekibiTedaviKalpyakın zamanda BHF'nin Big Beat Challenge yarışmasını kazandıktan sonra British Heart Foundation'dan (BHF) 30 milyon sterlinlik bir hibe aldı.Para, grubun kardiyomiyopatiler için genetik tedavilerdeki ilerlemelerini ilerletmek için kullanılacak.

Kardiyomiyopati ve tedavi seçenekleri

kardiyomiyopatikalp kaslarını etkileyen tüm rahatsızlıklar için genel bir terimdir.Birisi kardiyomiyopatiye sahip olduğunda, kalbin tüm vücuda etkili bir şekilde kan pompalaması daha zor olabilir.

Kardiyomiyopatisi olan kişiler, hafif ila şiddetli arasında değişen çeşitli semptomlar yaşayabilir.Bir kaç tane varkardiyomiyopati türleri. Kalp kasları, tipine bağlı olarak kalınlaşabilir, sertleşebilir ve hatta büyüyebilir.Kardiyomiyopati neden olabilirciddi kalp problemlerianormal kalp ritimleri, kalp yetmezliği, kalp durması ve inme dahil.

Dr.CureHeart'a bağlı olmayan dijital bakım uygulaması K Health'in kardiyolog ve tıp başkan yardımcısı Edo Paz, Medical News Today'e şunları söyledi:

“Kardiyomiyopatiler kalp kasının hastalıklarıdır. Hastalar ani kardiyak ölüme neden olabilen konjestif kalp yetmezliği ve düzensiz kalp ritimleri geliştirebileceğinden son derece ciddi olabilirler. Birçok farklı kardiyomiyopati türü vardır ve tedavi, türe ve/veya nedene göre değişir.

Dr.Paz, mevcut tedavilere de değindi.

"[I]Çoğu kardiyomiyopati vakasında, hasta semptomlarını iyileştirebilen, kalp kası fonksiyonunu iyileştirebilen veya kötüleşmesini önleyebilen ve sağkalımı iyileştirebilen bir takım ilaçlar vardır. Belirli kardiyomiyopatiler için geçerli olabilecek diğer tedaviler arasında cerrahi ve/veya implante edilebilir bir kardiyoverter-defibrilatörün yerleştirilmesi yer alır. Ağır vakalarda hastalara kalp nakli yapılabilir” dedi.

Bazen kardiyomiyopati genetik bir kökene sahip olabilir.Doktorlar, birinin hastalıkla ilişkili belirli gen varyantlarına sahip olduğunu bildiklerinde, izleme ve tedavi seçenekleri konusunda proaktif olabilirler.Bununla birlikte, kardiyomiyopatinin genetik nedenlerini ortaya çıkarmak, yeni tedaviler geliştirmenin anahtarı olabilir.

Genlerin düzeltilmesi ve kapatılması

Kalp hastalığının tedavisini ilerletme çabalarının bir parçası olarak, BHF küresel yarışma olan Big Beat Challenge'ı düzenlemektedir.Farklı kardiyoloji araştırma ekipleri, araştırmalarını finanse etmek için 30 milyon sterlin kazanma şansı yakalıyor, fikirlerini bir hastaya ve halka açık bir panele ve bir araştırmacı ve tıp uzmanlarından oluşan bir panele sunuyor.Nihai karar, bilim ve tıp alanında önde gelen isimlerin yer aldığı uluslararası bir danışma paneli tarafından verildi.

Big Beat Challenge'ın galibi araştırma ekibiydi,TedaviKalpkardiyomiyopatiler için genetik tedavilere odaklanan .

Web sitelerinde amaçlarının “kalbin kendisindeki hatalı genleri tam olarak düzelten genetik tedaviler geliştirmek, böylece kardiyomiyopatiler için yeni bir tedavi sağlamak ve nihayetinde onları iyileştirmek” olduğunu açıklıyorlar.

"Her 250 kişiden yaklaşık 1'i, topluca kardiyomiyopati olarak adlandırılan genetik kalp kası hastalıklarından etkileniyor. İngiltere'de yaklaşık 260.000 kişi ve ABD'de 1.5 milyon kişi etkileniyor; çoğu risk altında olabileceğinin farkında değil.”
— CureHeart ekibi araştırmacıları

Araştırmacılar çabalarını kardiyomiyopatilere katkıda bulunan genleri düzeltmeye ve devre dışı bırakmaya odaklamak istiyorlar.

Çalışmalarının bir parçası olarak, kardiyomiyopati hastalığı genlerini ve kardiyomiyopatiye nasıl neden olduklarını belirlediler.Ayrıca, kalp kası hücrelerinin hedefine ulaşması için genetik tıbbın nasıl sağlanacağı üzerinde de çalıştılar.

İleriye dönük araştırma

CureHeart ekibi, araştırmalarının genetik kardiyomiyopatileri olanlara nasıl yardımcı olabileceği konusunda heyecanlı.Yine de, araştırmalarının kalp yetmezliği tedavisi gibi diğer alanlara da genişleyebileceğini de belirtiyorlar.Genetiğin kalp yetmezliğinde rol oynayabileceğini ve genetik kök nedenini ele almanın oldukça faydalı olabileceğini belirtiyorlar.

Kardiyomiyopatiler için tedaviler geliştirmek, kardiyomiyopatilerden etkilenen çocuklar da dahil olmak üzere birçok kişinin hayatını etkileyebilir.

İngiliz Kalp Vakfı'nın tıbbi direktörü Profesör Sir Nilesh, yakın tarihli bir basın açıklamasında, ekibin çalışmalarının büyük bir potansiyele sahip olduğunu söyledi.

"Başarılı olduğunda, aynı gen düzenleme yenilikleri, genetik hataların önemli bir rol oynadığı bir dizi yaygın kalp rahatsızlığını tedavi etmek için kullanılabilir. Bunun dönüştürücü bir etkisi olacak ve dünya çapında bu yıkıcı hastalıklardan etkilenen binlerce aileye umut sunacak” diyor.

"Bu, kardiyovasküler tıp için belirleyici bir an. CureHeart, aile ağaçlarından geçen öldürücü genlerle mücadele ederek kalıtsal kalp kası hastalıklarının ilk tedavisinin yaratıcısı olmakla kalmayıp, aynı zamanda yeni bir hassas kardiyoloji çağını da başlatabilir.”
- Prof.Sör Nilesh

Prof.CureHeart araştırma ekibinin önde gelen üyesi ve İngiliz Kalp Vakfı'nda kardiyovasküler tıp profesörü olan Hugh Watkins, bu alandaki finansman ve araştırma geliştirme konusunda heyecanlı olduğunu söyledi.

MNT'ye verdiği demeçte, "BHF'nin Big Beat Challenge'ından heyecan duyuyorum çünkü ödülün ölçeği, daha önce kalp hastalığı üzerinde çalışmamış olanlar da dahil olmak üzere, gerçekten birinci sınıf bilim adamlarını gemiye almayı mümkün kıldı" dedi.

Kalıtsal kalp kası hastalıklarındaki temel sorunu çözmek için genetik terapileri en iyi şekilde nasıl kullanacağımızı keşfetmek ve şu anda hiçbirinin olmadığı yerde tedaviler oluşturmaya başlamak için şimdi ihtiyacımız olan her şeye sahip olduğumuzu düşünüyoruz” diye ekledi.

Tüm Kategoriler: Blog