- Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 30.000 kişi amyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşıyor.
- Hastalığı tedavi etmek için federal düzenleyiciler tarafından onaylanan beş ilaç var.
- Listeye yeni bir ilaç olan edaravone katıldı.Radicava ilacının sözlü bir şeklidir.
- Uzmanlar, intravenöz infüzyon gerektirmediği için ALS hastalarının tedavisini kolaylaştıracağını söylüyor.
Amyotrofik lateral skleroz veya Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ALS ile yaşayan insanlar için bazı yardımlar yolda olabilir.
Birleşik Devletler.Gıda ve İlaç Dairesi (FDA),
Radicava ilk olarak 2017 yılında onaylanmıştır.İntravenöz veya IV infüzyonla verilir.Şimdi FDA yeşil ışık yakıyor
Bu neden önemli?
"Hastaların uyumlu olmasını çok daha kolay hale getiriyor ve ALS'li bu çok engelli hastaların çoğunun seyahat yükünü azaltıyor" dedi Dr.Santa Monica, California'daki Providence Saint John Sağlık Merkezi'nde nörolog olan Santosh Kesari.Ayrıca Providence Güney Kaliforniya Araştırma Klinik Enstitüsü'nün bölgesel tıbbi direktörüdür.
"Haftalık bir infüzyon, genellikle bir hastane ortamına veya bir infüzyon merkezi ortamına gitmeniz gerektiği anlamına gelir. Ancak oral bir çözüm evde uygulamayı kolaylaştırıyor.”Kesari Healthline'a söyledi.
Dr.Jinsy Andrews, New York'taki Columbia Üniversitesi'nde nöromüsküler klinik deneylerin direktörü ve aynı zamanda ALS araştırmaları ve klinik deneyleri konusunda uluslararası bir uzmandır.Ayrıca ALS Derneği'nin mütevelli heyetinde görev yapmaktadır.
İlacın uygulanması için IV yolunu sürdürmenin zor olduğunu söylüyor.
“Hastalık konuşma ve yutkunmada, nefes almada, yürümede ve kollarını kullanmada zorluk yaratıyor. IV erişimi sağlamanın ek yüküne ve bununla birlikte gelen tüm komplikasyonlara sahip olmaları gerekmez."Andrews Healthline'a söyledi.
“Diğer faydası, ALS ile yaşayan kişilerin yutma kabiliyeti yoksa, beslenme tüpünden de verilebilecek bir şey olmasıdır” diye ekledi.
tedavi resmi
ALS, Amerika Birleşik Devletleri'nde 30.000 kadar insanı etkiler.Her yıl yaklaşık 5.000 yeni vaka teşhis edilmektedir.
ALS'nin 20 yaş ve üzeri kişilerde her 100.000 ölümden 5'inden sorumlu olabileceği tahmin edilmektedir.
Şu anda ALS ve semptomları ile yaşayan insanları tedavi etmek için FDA onaylı beş ilaç var.Bunlar Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan ve Nuedexta'dır.Radicava, 22 yıldır ALS'ye özel ilk yeni tedaviydi.
"Semptomları veya fonksiyon sonuçlarını daha uzun süre iyileştirebilir. Kesinlikle bir tedavi değil, ancak hastalığın ilerlemesini iyileştiriyor ve yavaşlatıyor” dedi Kesari.
Uzmanlar, daha fazla tedavi olduğunu söylüyor.
Andrews, "ALS'de kesinlikle artan bir ilaç geliştirme hızı oldu, bu da bazı mütevazı faydalar gösteren şeylere sahip olduğumuz gerçeğiyle desteklendi" dedi. "Sonunda daha büyük bir etkiye sahip olacak bir terapi bulmak için kademeli adımlar atacağımızı düşünüyorum."
Ufukta yenilikler
İlaç şirketi Amylyx, FDA'nın oral ALS ilacı AMX0035 için önümüzdeki ayın sonuna kadar onay kararı vermesinin beklendiğini duyurdu.
Çok sayıda başka araştırma çalışması ve klinik çalışma da var.
Kesari, "Merkezimiz Pasifik Bilim Enstitüsü, ALS de dahil olmak üzere çeşitli bozukluklar için kök hücre tedavisi üzerinde çalışıyor" dedi.
"Ayrıca, nörojenezi, yeni hücrelerin oluşumunu uyarabilen ilaçlar kullanarak nöronları ve beyin hücrelerini nasıl yenileyebileceğimize bakıyoruz ve anti-inflamatuar ilaçlara bakıyoruz" diye açıkladı.
Aralık ayında Başkan Biden, “ALS Yasası için Kritik Tedavilere Erişimin Hızlandırılması”nı imzaladı.Tedavileri ve ALS'nin önlenmesi ve tedavisini araştırmak için önümüzdeki dört yıl boyunca federal fonda yılda 100 milyon dolar sağlıyor.
Andrews, hareketin ilaç geliştirme ortamı hakkında daha fazla araştırmanın önünü açmaya yardımcı olabileceğini söylüyor.Ayrıca ALS ile yaşayan daha fazla insanı daha erken tedaviye almayı umuyor.
"Şu anda birçok klinik çalışma, hastalığın erken evresinde ALS'li insanları arıyor" dedi. "Bu, ALS'nin hızlı bir şekilde tanınmasını ve çok disiplinli bir ALS uzmanlık merkezine daha erken ulaşmalarını sağlamamız gerektiği anlamına geliyor."
"ALS için kesin bir teşhis testimiz olmadığı için bir teşhis gecikmesi var. Hala klinik bir teşhis, ”diye ekledi.
Andrews, ihtiyaç duyulanın eğitim ve semptomlar hakkında daha fazla farkındalık olduğunu söylüyor.Paylaşılan bir veritabanı gibi gelişmiş teknolojilerin yardımcı olabileceğini de ekliyor.
"Umarım bir gün bir çöpçatanlık aracımız olur, böylece bir kişiye teşhis konur konmaz klinik bir deneyle eşleştirilirler" dedi.
