- ประมาณ 30,000 คนในสหรัฐอเมริกาอาศัยอยู่กับเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic (ALS)
- มียาห้าตัวที่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลของรัฐบาลกลางในการรักษาโรค
- ยาใหม่ edaravone ได้เข้าร่วมรายการมันเป็นรูปแบบปากเปล่าของยา Radicava
- ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่าจะช่วยให้การรักษาผู้ป่วย ALS ง่ายขึ้นเพราะไม่ต้องให้ยาทางหลอดเลือดดำ
ความช่วยเหลือบางอย่างอาจเป็นไปได้สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic หรือ ALS หรือที่เรียกว่าโรคของ Lou Gehrig
สหรัฐอเมริกา.สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) มี
Radicava ได้รับการอนุมัติครั้งแรกในปี 2560ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำหรือ IVตอนนี้อย.ได้ไฟเขียวให้
เหตุใดจึงสำคัญ?
"มันช่วยให้ผู้ป่วยปฏิบัติตามได้ง่ายขึ้นมาก และลดภาระการเดินทางของผู้ป่วย ALS ที่ทุพพลภาพมากเหล่านี้" ดร.Santosh Kesari นักประสาทวิทยาที่ศูนย์สุขภาพ Providence Saint John ในซานตาโมนิกา รัฐแคลิฟอร์เนียเขายังเป็นผู้อำนวยการด้านการแพทย์ระดับภูมิภาคของ Research Clinical Institute of Providence Southern California
"การฉีดยารายสัปดาห์หมายความว่าคุณมักจะต้องไปที่โรงพยาบาลหรือศูนย์ฉีดยา แต่วิธีการรับประทานทำให้ง่ายต่อการดูแลที่บ้าน”Kesari บอก Healthline
ดร.Jinsy Andrews เป็นผู้อำนวยการฝ่ายการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับประสาทและกล้ามเนื้อที่มหาวิทยาลัยโคลัมเบียในนิวยอร์ก รวมทั้งเป็นผู้เชี่ยวชาญระดับนานาชาติด้านการวิจัย ALS และการทดลองทางคลินิกเธอยังทำหน้าที่ในคณะกรรมาธิการของ ALS Association
เธอกล่าวว่าการรักษาเส้นทาง IV ในการบริหารยานั้นเป็นสิ่งที่ท้าทาย
“โรคนี้สร้างปัญหาในการพูด กลืน หายใจ เดิน และใช้แขน พวกเขาไม่จำเป็นต้องมีภาระเพิ่มเติมในการรักษาการเข้าถึง IV และความซับซ้อนทั้งหมดที่มาพร้อมกับสิ่งนั้น”แอนดรูว์บอก Healthline
“ประโยชน์อีกประการหนึ่งคือเป็นสิ่งที่สามารถให้ผ่านทางท่อให้อาหารได้เช่นกัน หากผู้ป่วยโรค ALS ไม่มีความสามารถในการกลืน” เธอกล่าวเสริม
ภาพการรักษา
ALS ส่งผลกระทบต่อผู้คนมากถึง 30,000 คนในสหรัฐอเมริกามีการวินิจฉัยผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 5,000 รายในแต่ละปี
คาดว่า ALS อาจต้องรับผิดชอบต่อการเสียชีวิต 5 ในทุกๆ 100,000 คนในคนอายุ 20 ปีขึ้นไป
ขณะนี้มียาห้าตัวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในการรักษาผู้ที่เป็นโรค ALS และอาการของโรคได้แก่ Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan และ NuedextaRadicava เป็นวิธีการรักษาแบบใหม่ครั้งแรกสำหรับ ALS โดยเฉพาะในรอบ 22 ปี
“มันสามารถปรับปรุงอาการหรือผลการทำงานเป็นระยะเวลานานขึ้น มันไม่ใช่การรักษาอย่างแน่นอน แต่มันช่วยปรับปรุงและชะลอการลุกลามของโรค” เกซารีกล่าว
ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่ายังมีการรักษาอื่นๆ อีกมากที่จะตามมา
"มีการพัฒนายาใน ALS เพิ่มขึ้นอย่างแน่นอนโดยได้รับแรงหนุนจากข้อเท็จจริงที่ว่าเรามีสิ่งที่แสดงประโยชน์เล็กน้อย" แอนดรูว์กล่าว "ฉันคิดว่าเราจะทำขั้นตอนที่เพิ่มขึ้นเพื่อค้นหาการรักษาที่จะมีผลกระทบมากขึ้นในที่สุด"
มีอะไรใหม่บนขอบฟ้า
บริษัทยา Amylyx ได้ประกาศว่า FDA คาดว่าจะตัดสินใจอนุมัติยา ALS ชนิดรับประทาน AMX0035 ภายในสิ้นเดือนหน้า
มีการศึกษาวิจัยและการทดลองทางคลินิกอื่น ๆ อีกหลายแห่งเช่นกัน
“ศูนย์ Pacific Science Institute ของเรากำลังทำงานเกี่ยวกับการบำบัดด้วยสเต็มเซลล์สำหรับความผิดปกติต่างๆ รวมถึง ALS” Kesari กล่าว
"เรายังกำลังมองหาวิธีสร้างเซลล์ประสาทและเซลล์สมองขึ้นใหม่โดยใช้ยาที่สามารถกระตุ้นการสร้างเซลล์ประสาท การสร้างเซลล์ใหม่ และเรากำลังพิจารณายาต้านการอักเสบ" เขาอธิบาย
ในเดือนธันวาคม ประธานาธิบดีไบเดนได้ลงนามใน “Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act”โดยให้ทุนรัฐบาลกลาง 100 ล้านดอลลาร์ต่อปีในช่วงสี่ปีข้างหน้าเพื่อการวิจัยการรักษาและการป้องกันและการรักษา ALS
แอนดรูว์กล่าวว่าการเคลื่อนไหวดังกล่าวอาจช่วยปูทางสำหรับการวิจัยเพิ่มเติมเกี่ยวกับแนวการพัฒนายาเธอยังหวังที่จะให้ผู้คนจำนวนมากขึ้นที่อาศัยอยู่กับ ALS เข้ารับการรักษาก่อนหน้านี้
"การทดลองทางคลินิกจำนวนมากในขณะนี้กำลังมองหาผู้ที่เป็นโรค ALS ในระยะเริ่มแรก" เธอกล่าว "นั่นหมายความว่าเราต้องตรวจสอบให้แน่ใจว่า ALS ได้รับการยอมรับอย่างรวดเร็วและพวกเขาไปที่ศูนย์เฉพาะทางของ ALS ของสหสาขาวิชาชีพเร็วขึ้น"
“มีความล่าช้าในการวินิจฉัยเนื่องจากเราไม่มีการทดสอบวินิจฉัยโรค ALS ขั้นสุดท้าย มันยังคงเป็นการวินิจฉัยทางคลินิก” เธอกล่าวเสริม
แอนดรูว์กล่าวว่าสิ่งที่จำเป็นคือการศึกษาและตระหนักถึงอาการมากขึ้นเธอเสริมว่าเทคโนโลยีที่ได้รับการปรับปรุง เช่น ฐานข้อมูลที่ใช้ร่วมกัน สามารถช่วยได้
“ฉันหวังว่าวันหนึ่งเราจะมีเครื่องมือจับคู่เพื่อที่ทันทีที่บุคคลได้รับการวินิจฉัย พวกเขาจะถูกจับคู่ในการทดลองทางคลินิก” เธอกล่าว
