Sitemap
Поделиться на Pinterest
Новое исследование предполагает, что подавление определенных генов может стать лекарством от наследственных болезней сердца.Эндрю Брукс / Getty Images
  • Кардиомиопатии — это нарушения, которые нарушают функцию сердца, и многие случаи имеют генетическое происхождение.
  • Эксперты изучают возможность использования генной терапии для лечения кардиомиопатий.
  • Исследовательская группа под названием CureHeart недавно получила грант в размере 30 миллионов фунтов стерлингов от Британского фонда сердца, чтобы стимулировать дальнейшие исследования в области генетических методов лечения, чтобы помочь людям с кардиомиопатиями.
  • Исследователи будут работать над созданием инъекционного лекарства, которое заглушает или изменяет определенные гены.

Сердечно-сосудистые заболевания могут принимать различные формы и развиваться в зависимости от таких компонентов, как генетика, факторы окружающей среды и образ жизни.Заболевания, поражающие мышцы сердца, или кардиомиопатии, могут иметь генетическое происхождение, что подтолкнуло к исследованиям возможных генетических методов лечения для их лечения.

Исследовательская группаCureHeartнедавно получил грант в размере 30 миллионов фунтов стерлингов от Британского фонда сердца (BHF) после победы в конкурсе BHF Big Beat Challenge.Деньги будут использованы для дальнейшего продвижения группы в области генетического лечения кардиомиопатии.

Кардиомиопатия и варианты лечения

кардиомиопатияэто общий термин для всех заболеваний, поражающих сердечную мышцу.Когда у кого-то есть кардиомиопатия, сердцу может быть труднее эффективно перекачивать кровь по всему телу.

Люди с кардиомиопатией могут испытывать различные симптомы, от легких до тяжелых.Есть нескольковиды кардиомиопатии. Сердечные мышцы могут утолщаться, становиться ригидными или даже увеличиваться в зависимости от типа.Кардиомиопатия может вызватьсерьезные проблемы с сердцемвключая нарушения сердечного ритма, сердечную недостаточность, остановку сердца и инсульт.

Др.Эдо Паз, кардиолог и вице-президент медицинского приложения K Health, не связанного с CureHeart, объяснил Medical News Today:

«Кардиомиопатии — это заболевания сердечной мышцы. Они могут быть чрезвычайно серьезными, так как у пациентов может развиться застойная сердечная недостаточность и нерегулярный сердечный ритм, которые могут вызвать внезапную сердечную смерть. Существует множество различных типов кардиомиопатий, и лечение зависит от типа и/или причины».

Др.Паз также коснулся текущих методов лечения.

«[В] большинстве случаев кардиомиопатии существует ряд лекарств, которые могут улучшить симптомы пациента, улучшить или предотвратить ухудшение функции сердечной мышцы и улучшить выживаемость. Другие методы лечения, которые могут применяться при определенных кардиомиопатиях, включают хирургическое вмешательство и/или установку имплантируемого кардиовертера-дефибриллятора. В тяжелых случаях пациентам может быть проведена трансплантация сердца», — сказал он.

Иногда кардиомиопатия может иметь генетическое происхождение.Когда врачи узнают, что у кого-то есть определенные варианты генов, связанные с заболеванием, они могут заранее подобрать варианты мониторинга и лечения.Однако выявление генетических причин кардиомиопатии также может стать ключом к разработке новых методов лечения.

Коррекция и выключение генов

В рамках своих усилий по дальнейшему лечению сердечных заболеваний BHF организует всемирный конкурс Big Beat Challenge.Различные исследовательские группы кардиологов соревнуются за шанс выиграть 30 миллионов фунтов стерлингов для финансирования своих исследований, представляя свои идеи группе пациентов и общественности, а также группе исследователей и медицинских работников.Окончательное решение принимала международная консультативная группа, в которую входили ведущие деятели науки и медицины.

Победителем конкурса Big Beat Challenge стала исследовательская группа,CureHeart, которая сосредоточилась на генетических методах лечения кардиомиопатий.

На своем веб-сайте они объясняют, что их цель — «разработать генетические методы лечения, которые точно исправят неисправные гены в самом сердце, тем самым предоставив новое лечение и, в конечном итоге, излечивая кардиомиопатии».

«Примерно 1 из каждых 250 человек страдает генетическими заболеваниями сердечной мышцы, которые в совокупности называются кардиомиопатиями. Пострадало около 260 000 человек в Великобритании и 1,5 миллиона человек в США; многие не знают, что они могут быть в опасности».
— Исследователи команды CureHeart

Исследователи хотят сосредоточить свои усилия на исправлении и отключении генов, которые способствуют кардиомиопатии.

В рамках своей работы они определили гены болезни кардиомиопатии и то, как они вызывают кардиомиопатию.Они также работали над тем, как доставить генетическое лекарство так, чтобы оно достигало мишени в клетках сердечной мышцы.

Исследования продвигаются вперед

Команда CureHeart воодушевлена ​​тем, как их исследование может помочь людям с генетическими кардиомиопатиями.Тем не менее, они также отмечают, что их исследования могут быть расширены на другие области, такие как лечение сердечной недостаточности.Они отмечают, что генетика может играть роль в сердечной недостаточности, и устранение генетической первопричины может быть очень полезным.

Разработка лекарств от кардиомиопатий может повлиять на жизнь многих людей, в том числе детей, страдающих кардиомиопатиями.

В недавнем пресс-релизе профессор сэр Нилеш, медицинский директор Британского фонда сердца, сказал, что работа команды имеет большой потенциал.

«В случае успеха одни и те же инновации в редактировании генов можно будет использовать для лечения целого ряда распространенных сердечных заболеваний, в которых важную роль играют генетические дефекты. Это окажет трансформационное воздействие и даст надежду тысячам семей во всем мире, пострадавших от этих разрушительных болезней», — говорит он.

«Это определяющий момент для сердечно-сосудистой медицины. CureHeart может не только стать создателем первого лекарства от наследственных заболеваний сердечной мышцы, воздействуя на гены-убийцы, которые проходят через генеалогическое древо, но и открыть новую эру точной кардиологии».
— проф.Сэр Нилеш

проф.Хью Уоткинс, ведущий член исследовательской группы CureHeart и профессор сердечно-сосудистой медицины Британского фонда сердца, сказал, что он в восторге от финансирования и развития исследований в этой области.

«Я в восторге от конкурса Big Beat Challenge, проводимого BHF, потому что масштабы награды позволили привлечь на борт некоторых ученых мирового уровня, в том числе тех, кто ранее не занимался сердечными заболеваниями», — сказал он MNT.

«Мы думаем, что сейчас у нас есть все необходимое, чтобы выяснить, как лучше всего использовать генетическую терапию для решения фундаментальной проблемы наследственных заболеваний сердечной мышцы и начать создавать лекарства, которых в настоящее время не существует», — добавил он.

Все категории: блог