- Около 30 000 человек в Соединенных Штатах живут с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
- Федеральные регулирующие органы одобрили пять препаратов для лечения этого заболевания.
- К этому списку присоединился новый препарат эдаравон.Это пероральная форма препарата Радикава.
- Эксперты говорят, что это облегчит лечение людей с БАС, поскольку не требует внутривенного вливания.
Некоторая помощь может быть в пути для людей, живущих с боковым амиотрофическим склерозом, или БАС, также известным как болезнь Лу Герига.
Соединенные штаты.Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA)
Радикава была впервые одобрена в 2017 году.Его вводят внутривенно или внутривенно.Теперь FDA дает зеленый свет
Почему это важно?
«Пациентам становится намного легче соблюдать режим и снижается нагрузка на многих из этих пациентов с ограниченными физическими возможностями, страдающих БАС, в связи с поездками», — сказал доктор.Сантош Кесари, невролог из Медицинского центра Провиденс Сент-Джонс в Санта-Монике, Калифорния.Он также является региональным медицинским директором Научно-исследовательского клинического института Провиденса в Южной Калифорнии.
«Еженедельная инфузия означает, что вам обычно приходится либо обращаться в больницу, либо в инфузионный центр. Но пероральный раствор позволяет легко вводить его дома».Кесари сказал Healthline.
Др.Джинси Эндрюс — директор нейромышечных клинических исследований в Колумбийском университете в Нью-Йорке, а также международный эксперт по исследованиям и клиническим испытаниям БАС.Она также входит в попечительский совет Ассоциации БАС.
Она говорит, что просто поддерживать внутривенный путь введения препарата сложно.
«Болезнь создает трудности с речью и глотанием, дыханием, ходьбой и использованием рук. Им не нужно нести дополнительное бремя поддержания внутривенного доступа и всех связанных с этим сложностей».Эндрюс сказал Healthline.
«Другое преимущество заключается в том, что это то, что можно давать через зонд для кормления, если люди, живущие с БАС, не могут глотать», — добавила она.
Картина лечения
БАС поражает до 30 000 человек в Соединенных Штатах.Ежегодно диагностируется около 5000 новых случаев.
По оценкам, БАС может быть причиной 5 из каждых 100 000 смертей среди людей в возрасте 20 лет и старше.
В настоящее время существует пять препаратов, одобренных FDA для лечения людей, живущих с БАС и его симптомами.Это Радикава, Рилутек, Тиглутик, Экссерван и Нуедекста.Radicava был первым новым препаратом специально для БАС за 22 года.
«Это может улучшить симптомы или функциональные результаты на более длительные периоды времени. Это, конечно, не лекарство, но оно улучшает и замедляет прогрессирование болезни», — сказал Кесари.
Эксперты говорят, что впереди еще несколько процедур.
«Темпы разработки лекарств от БАС определенно ускорились, чему способствовал тот факт, что у нас есть препараты, которые показали некоторую скромную пользу», — сказал Эндрюс. «Я думаю, что мы будем делать постепенные шаги к поиску терапии, которая в конечном итоге окажет большее влияние».
Что нового на горизонте
Фармацевтическая компания Amylyx объявила, что FDA, как ожидается, примет решение об одобрении своего перорального препарата для лечения БАС, AMX0035, к концу следующего месяца.
Есть множество других научных исследований и клинических испытаний.
«Наш центр, Тихоокеанский научный институт, работает над терапией стволовыми клетками при различных заболеваниях, включая БАС», — сказал Кесари.
«Мы также изучаем, как регенерировать нейроны и клетки мозга с помощью препаратов, которые могут стимулировать нейрогенез, образование новых клеток, и мы рассматриваем противовоспалительные препараты», — пояснил он.
В декабре президент Байден подписал «Закон об ускорении доступа к критически важным методам лечения БАС».Он выделяет 100 миллионов долларов в год из федерального бюджета в течение следующих четырех лет на исследования лекарств, а также на профилактику и лечение БАС.
Эндрюс говорит, что этот шаг может помочь проложить путь к дополнительным исследованиям в области разработки лекарств.Она также надеется привлечь к лечению больше людей, живущих с БАС, раньше.
«Сейчас во многих клинических испытаниях ищут людей с БАС на ранней стадии заболевания», — сказала она. «Это означает, что мы должны убедиться, что БАС быстро распознается, и они быстрее попадают в многопрофильный специализированный центр БАС».
«Существует задержка диагностики, потому что у нас нет окончательного диагностического теста на БАС. Это все еще клинический диагноз», — добавила она.
Эндрюс говорит, что необходимо просвещение и больше информации о симптомах.Она добавляет, что усовершенствованные технологии, такие как общая база данных, могут помочь.
«Я надеюсь, что однажды у нас будет инструмент для подбора партнеров, чтобы, как только человеку поставили диагноз, он попал в клиническое испытание», — сказала она.
