- Około 30 000 osób w Stanach Zjednoczonych żyje ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
- Istnieje pięć leków zatwierdzonych przez federalne organy regulacyjne do leczenia tej choroby.
- Do listy dołączył nowy lek, edaravone.Jest to doustna forma leku Radicava.
- Eksperci twierdzą, że ułatwi to leczenie osobom z ALS, ponieważ nie wymaga wlewu dożylnego.
Pewna pomoc może być w drodze dla osób żyjących ze stwardnieniem zanikowym bocznym lub ALS, znaną również jako choroba Lou Gehriga.
Stany Zjednoczone.Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ma
Radicava została po raz pierwszy zatwierdzona w 2017 roku.Podaje się go w infuzji dożylnej lub dożylnej.Teraz FDA daje zielone światło dla:
Dlaczego to ważne?
„Ułatwia to pacjentom przestrzeganie przepisów i zmniejsza obciążenie podróży wielu z tych bardzo niepełnosprawnych pacjentów z ALS” – powiedział dr.Santosh Kesari, neurolog z Providence Saint John’s Health Center w Santa Monica w Kalifornii.Jest także regionalnym dyrektorem medycznym Research Clinical Institute of Providence Southern California.
„Cotygodniowa infuzja oznacza, że zwykle musisz udać się do szpitala lub placówki infuzyjnej. Ale roztwór doustny ułatwia podawanie w domu.”Kesari powiedział Healthline.
Dr.Jinsy Andrews jest dyrektorem ds. badań klinicznych nerwowo-mięśniowych na Uniwersytecie Columbia w Nowym Jorku, a także międzynarodowym ekspertem ds. badań i badań klinicznych ALS.Zasiada również w radzie powierniczej Stowarzyszenia ALS.
Mówi, że samo utrzymanie drogi dożylnej w celu podania leku jest wyzwaniem.
„Choroba powoduje trudności w mówieniu i połykaniu, oddychaniu, chodzeniu i używaniu rąk. Nie muszą ponosić dodatkowego ciężaru związanego z utrzymaniem dostępu dożylnego i wszystkich komplikacji, które z tym się wiążą.”Andrews powiedział Healthline.
„Inną korzyścią jest to, że jest to coś, co można podać również przez zgłębnik, jeśli osoby żyjące z ALS nie mają zdolności do połykania” – dodała.
Obraz leczenia
ALS dotyka aż 30 000 osób w Stanach Zjednoczonych.Każdego roku diagnozuje się około 5000 nowych przypadków.
Szacuje się, że ALS może być odpowiedzialny za 5 na 100 000 zgonów u osób w wieku 20 lat lub starszych.
Obecnie istnieje pięć leków zatwierdzonych przez FDA do leczenia osób żyjących z ALS i jego objawami.Są to Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan i Nuedexta.Radicava była pierwszym nowym lekiem na ALS od 22 lat.
„Może poprawiać objawy lub wyniki funkcji przez dłuższy czas. Z pewnością nie jest to lekarstwo, ale poprawia i spowalnia postęp choroby” – powiedział Kesari.
Eksperci twierdzą, że nadejdzie więcej zabiegów.
„Zdecydowanie wzrosło tempo opracowywania leków w ALS, popychane przez fakt, że mamy rzeczy, które wykazały pewne skromne korzyści” – powiedział Andrews. „Myślę, że podejmiemy kolejne kroki w celu znalezienia terapii, która ostatecznie będzie miała większy wpływ”.
Co nowego na horyzoncie
Firma farmaceutyczna Amylyx ogłosiła, że FDA ma podjąć decyzję o zatwierdzeniu swojego doustnego leku na ALS, AMX0035, do końca przyszłego miesiąca.
Istnieje również wiele innych badań naukowych i prób klinicznych.
„Nasze centrum, Pacific Science Institute, pracuje nad terapią komórkami macierzystymi w przypadku różnych zaburzeń, w tym ALS”, powiedział Kesari.
„Przyglądamy się również, jak zregenerować neurony i komórki mózgowe za pomocą leków, które mogą stymulować neurogenezę, tworzenie nowych komórek i przyglądamy się lekom przeciwzapalnym” – wyjaśnił.
W grudniu prezydent Biden podpisał „Ustawę o przyspieszeniu dostępu do terapii krytycznych dla ALS”.Zapewnia 100 milionów dolarów rocznie z funduszy federalnych przez następne cztery lata na badania nad metodami leczenia oraz profilaktykę i leczenie ALS.
Andrews mówi, że ten ruch może pomóc utorować drogę do dalszych badań nad krajobrazem rozwoju leków.Ma również nadzieję, że więcej osób żyjących z ALS zostanie wcześniej poddanych leczeniu.
„W wielu badaniach klinicznych poszukuje się obecnie osób z ALS we wczesnym stadium choroby” – powiedziała. „Oznacza to, że musimy upewnić się, że ALS zostanie szybko rozpoznany i szybciej trafią do multidyscyplinarnego centrum specjalistycznego ALS”.
„Istnieje opóźnienie diagnostyczne, ponieważ nie mamy ostatecznego testu diagnostycznego na ALS. To wciąż diagnoza kliniczna” – dodała.
Andrews mówi, że potrzebna jest edukacja i większa świadomość objawów.Dodaje, że może pomóc ulepszona technologia, taka jak wspólna baza danych.
„Mam nadzieję, że pewnego dnia będziemy mieli narzędzie do kojarzenia partnerów, dzięki któremu jak tylko dana osoba zostanie zdiagnozowana, zostanie dopasowana do badania klinicznego” – powiedziała.
