- Ongeveer 30.000 mensen in de Verenigde Staten leven met amyotrofische laterale sclerose (ALS).
- Er zijn vijf medicijnen goedgekeurd door federale regelgevers om de ziekte te behandelen.
- Een nieuw medicijn, edaravone, is toegevoegd aan de lijst.Het is een orale vorm van het medicijn Radicava.
- Experts zeggen dat het de behandeling voor mensen met ALS gemakkelijker zal maken omdat er geen intraveneuze infusie nodig is.
Er is misschien wat hulp onderweg voor mensen die leven met amyotrofische laterale sclerose, of ALS, ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig.
de V.S.Food and Drug Administration (FDA) heeft:
Radicava werd voor het eerst goedgekeurd in 2017.Het wordt toegediend via een intraveneuze of IV-infusie.Nu geeft de FDA groen licht aan:
Waarom is dat belangrijk?
"Het maakt het veel gemakkelijker voor patiënten om zich aan de regels te houden en vermindert de reislast van veel van deze zeer gehandicapte patiënten met ALS," zei Dr.Santosh Kesari, een neuroloog bij het gezondheidscentrum van Providence Saint John in Santa Monica, Californië.Hij is ook de regionale medische directeur van het Research Clinical Institute of Providence, Zuid-Californië.
"Een wekelijkse infusie betekent dat u meestal naar een ziekenhuis of een infuuscentrum moet. Maar een orale oplossing maakt het gemakkelijk om thuis toe te dienen,”Kesari vertelde Healthline.
dr.Jinsy Andrews is de directeur van neuromusculaire klinische proeven aan de Columbia University in New York, evenals een internationale expert op het gebied van ALS-onderzoek en klinische proeven.Ze is ook lid van de raad van toezicht van de ALS Association.
Ze zegt dat alleen het handhaven van de IV-route om het medicijn toe te dienen een uitdaging is.
“De ziekte veroorzaakt problemen met spreken en slikken, ademen, lopen en het gebruik van hun armen. Ze hoeven niet de extra last te hebben van het onderhouden van een IV-toegang en alle complicaties die daarmee gepaard gaan, "Andrews vertelde Healthline.
"Het andere voordeel is dat het iets is dat ook via de voedingssonde kan worden gegeven als mensen met ALS niet kunnen slikken", voegde ze eraan toe.
De foto van de behandeling
ALS treft maar liefst 30.000 mensen in de Verenigde Staten.Elk jaar worden ongeveer 5.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd.
Geschat wordt dat ALS verantwoordelijk kan zijn voor 5 op de 100.000 sterfgevallen bij mensen van 20 jaar of ouder.
Er zijn momenteel vijf geneesmiddelen met goedkeuring van de FDA om mensen met ALS en de symptomen ervan te behandelen.Dit zijn Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan en Nuedexta.Radicava was de eerste nieuwe behandeling specifiek voor ALS in 22 jaar.
"Het kan de symptomen verbeteren of de resultaten voor langere tijd verbeteren. Het is zeker geen genezing, maar het verbetert en vertraagt de progressie van de ziekte, "zei Kesari.
Experts zeggen dat er nog meer behandelingen zullen volgen.
"Er is zeker een versneld tempo van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ALS, gedreven door het feit dat we dingen hebben die een bescheiden voordeel hebben laten zien", zei Andrews. "Ik denk dat we stapsgewijze stappen zullen zetten om een therapie te vinden die uiteindelijk een grotere impact zal hebben."
Wat is er nieuw aan de horizon
Het farmaceutische bedrijf Amylyx heeft aangekondigd dat de FDA naar verwachting eind volgende maand een beslissing zal nemen over de goedkeuring van haar orale ALS-medicijn, AMX0035.
Er zijn ook meerdere andere onderzoeken en klinische onderzoeken.
"Ons centrum, Pacific Science Institute, werkt aan stamceltherapie voor een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder ALS", zei Kesari.
"We kijken ook hoe we neuronen en hersencellen kunnen regenereren met behulp van medicijnen die neurogenese en de vorming van nieuwe cellen kunnen stimuleren, en we kijken naar ontstekingsremmende medicijnen", legde hij uit.
In december ondertekende president Biden de "Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act".Het verstrekt de komende vier jaar $ 100 miljoen aan federale financiering voor onderzoek naar genezingen en de preventie en behandeling van ALS.
Andrews zegt dat die stap de weg kan vrijmaken voor meer onderzoek naar het landschap van de medicijnontwikkeling.Ze hoopt ook meer mensen met ALS eerder in behandeling te krijgen.
"Veel klinische onderzoeken zijn momenteel op zoek naar mensen met ALS in een vroeg stadium van de ziekte", zei ze. "Dat betekent dat we ervoor moeten zorgen dat ALS snel wordt herkend en dat ze eerder naar een multidisciplinair ALS-specialiteitscentrum gaan."
“Er is een diagnostische vertraging omdat we geen definitieve diagnostische test voor ALS hebben. Het is nog steeds een klinische diagnose', voegde ze eraan toe.
Andrews zegt dat wat nodig is, voorlichting en meer bewustzijn van de symptomen is.Ze voegt eraan toe dat verbeterde technologie, zoals een gedeelde database, zou kunnen helpen.
"Ik hoop dat we op een dag een matchmaking-tool zullen hebben, zodat zodra een persoon wordt gediagnosticeerd, ze worden gekoppeld aan een klinische proef," zei ze.
