- Kira-kira 30,000 orang di Amerika Syarikat hidup dengan amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
- Terdapat lima ubat yang diluluskan oleh pengawal selia persekutuan untuk merawat penyakit itu.
- Dadah baru, edaravone, telah menyertai senarai.Ia adalah bentuk lisan ubat Radicava.
- Pakar berkata ia akan memudahkan rawatan bagi penghidap ALS kerana ia tidak memerlukan infusi intravena.
Sesetengah bantuan mungkin sedang dalam perjalanan untuk mereka yang menghidapi sklerosis lateral amyotrophic, atau ALS, yang juga dikenali sebagai penyakit Lou Gehrig.
Amerika Syarikat.Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) telah
Radicava pertama kali diluluskan pada 2017.Ia diberikan melalui infusi intravena, atau IV.Sekarang FDA memberi lampu hijau kepada
Mengapa itu penting?
"Ia menjadikannya lebih mudah bagi pesakit untuk mematuhi dan mengurangkan beban perjalanan pada kebanyakan pesakit yang sangat kurang upaya dengan ALS ini," kata Dr.Santosh Kesari, pakar neurologi di Pusat Kesihatan Providence Saint John di Santa Monica, California.Beliau juga merupakan pengarah perubatan serantau untuk Institut Penyelidikan Klinikal Providence California Selatan.
"Infusi mingguan bermakna anda biasanya perlu sama ada pergi ke persekitaran hospital atau tetapan pusat infusi. Tetapi penyelesaian lisan menjadikannya mudah untuk ditadbir di rumah, "Kesari memberitahu Healthline.
Dr.Jinsy Andrews ialah pengarah ujian klinikal neuromuskular di Columbia University di New York serta pakar antarabangsa dalam penyelidikan ALS dan ujian klinikal.Beliau juga berkhidmat dalam lembaga pemegang amanah untuk Persatuan ALS.
Dia berkata hanya mengekalkan laluan IV untuk mentadbir dadah adalah mencabar.
“Penyakit ini menimbulkan kesukaran bercakap dan menelan, bernafas, berjalan dan menggunakan lengan mereka. Mereka tidak perlu mempunyai beban tambahan untuk mengekalkan akses IV dan semua komplikasi yang datang dengannya, "Andrews memberitahu Healthline.
"Faedah lain ialah ia adalah sesuatu yang boleh diberikan melalui tiub penyusuan juga jika penghidap ALS tidak mempunyai keupayaan untuk menelan," tambahnya.
Gambar rawatan
ALS menjejaskan seramai 30,000 orang di Amerika Syarikat.Kira-kira 5,000 kes baru didiagnosis setiap tahun.
Dianggarkan bahawa ALS mungkin bertanggungjawab untuk 5 daripada setiap 100,000 kematian pada orang yang berumur 20 tahun atau lebih.
Pada masa ini terdapat lima ubat dengan kelulusan FDA untuk merawat orang yang hidup dengan ALS dan simptomnya.Mereka ialah Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan, dan Nuedexta.Radicava adalah rawatan baharu pertama khusus untuk ALS dalam tempoh 22 tahun.
"Ia boleh memperbaiki gejala atau hasil fungsi untuk jangka masa yang lebih lama. Ia sememangnya bukan penawar, tetapi ia memperbaiki dan melambatkan perkembangan penyakit,” kata Kesari.
Pakar mengatakan terdapat lebih banyak rawatan akan datang.
"Sudah pasti terdapat peningkatan kadar pembangunan ubat dalam ALS, didorong oleh fakta bahawa kami mempunyai perkara yang menunjukkan beberapa faedah yang sederhana," kata Andrews. "Saya fikir kita akan membuat langkah tambahan untuk mencari terapi yang akhirnya akan memberi impak yang lebih besar."
Perkara baharu di kaki langit
Syarikat farmaseutikal Amylyx telah mengumumkan bahawa FDA dijangka membuat keputusan mengenai kelulusan untuk ubat ALS oralnya, AMX0035, menjelang akhir bulan depan.
Terdapat beberapa kajian penyelidikan dan ujian klinikal lain juga.
"Pusat kami, Institut Sains Pasifik, sedang mengusahakan terapi sel stem untuk pelbagai gangguan, termasuk ALS," kata Kesari.
"Kami juga melihat bagaimana untuk menjana semula neuron dan sel-sel otak menggunakan ubat-ubatan yang boleh merangsang neurogenesis, pembentukan sel-sel baru, dan kami sedang melihat ubat-ubatan anti-radang" jelasnya.
Pada bulan Disember, Presiden Biden menandatangani "Akta Mempercepatkan Akses kepada Terapi Kritikal untuk ALS."Ia menyediakan $100 juta setahun dalam pembiayaan persekutuan dalam tempoh empat tahun akan datang untuk menyelidik penawar dan pencegahan serta rawatan ALS.
Andrews mengatakan bahawa langkah itu boleh membantu membuka jalan untuk lebih banyak penyelidikan mengenai landskap pembangunan dadah.Dia juga berharap untuk mendapatkan lebih ramai orang yang hidup dengan ALS ke dalam rawatan lebih awal.
"Banyak ujian klinikal sekarang sedang mencari penghidap ALS pada peringkat awal penyakit," katanya. "Ini bermakna kita perlu memastikan bahawa ALS diiktiraf dengan cepat dan mereka sampai ke pusat kepakaran ALS pelbagai disiplin lebih awal."
"Terdapat kelewatan diagnostik kerana kami tidak mempunyai ujian diagnostik muktamad untuk ALS. Ia masih merupakan diagnosis klinikal,” tambahnya.
Andrews berkata apa yang diperlukan ialah pendidikan dan lebih banyak kesedaran tentang gejala.Dia menambah bahawa teknologi yang dipertingkatkan, seperti pangkalan data yang dikongsi, boleh membantu.
"Saya berharap suatu hari nanti kita akan mempunyai alat mencari jodoh supaya sebaik sahaja seseorang didiagnosis, mereka dipadankan ke dalam ujian klinikal," katanya.
