- 미국에서 약 30,000명의 사람들이 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 앓고 있습니다.
- 질병을 치료하기 위해 연방 규제 기관에서 승인한 5가지 약물이 있습니다.
- 새로운 약물인 에다라본(edaravone)이 목록에 추가되었습니다.그것은 약물 Radicava의 경구 형태입니다.
- 전문가들은 정맥 주입이 필요하지 않기 때문에 ALS 환자의 치료가 더 쉬워질 것이라고 말합니다.
루게릭병으로도 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 앓고 있는 사람들에게 약간의 도움이 될 수 있습니다.
미국.식품의약국(FDA)은
Radicava는 2017년에 처음 승인되었습니다.정맥 주사 또는 IV 주입으로 제공됩니다.이제 FDA는
그게 왜 중요한가요?
"이것은 환자가 규정을 준수하는 것을 훨씬 더 쉽게 만들고 ALS를 가진 이러한 매우 장애가 있는 많은 환자의 여행 부담을 줄여줍니다."라고 Dr.캘리포니아 산타모니카에 있는 프로비던스 세인트 존스 헬스 센터의 신경과 전문의 산토시 케사리.그는 또한 남부 캘리포니아 프로비던스 임상 연구소의 지역 의료 책임자입니다.
“주간 주입은 일반적으로 병원이나 주입 센터에 가야 함을 의미합니다. 하지만 경구용 용액을 사용하면 집에서 쉽게 투여할 수 있습니다.”Kesari는 Healthline에 말했습니다.
박사Jinsy Andrews는 ALS 연구 및 임상 시험의 국제 전문가이자 뉴욕 콜롬비아 대학의 신경근 임상 시험 책임자입니다.그녀는 또한 ALS 협회의 이사로 활동하고 있습니다.
그녀는 약물을 투여하기 위해 IV 경로를 유지하는 것이 어렵다고 말합니다.
“이 질병은 말하기, 삼키기, 호흡하기, 걷기, 팔 사용에 어려움을 줍니다. 그들은 IV 접근과 그에 따른 모든 합병증을 유지해야 하는 추가적인 부담을 가질 필요가 없습니다."Andrews는 Healthline에 말했습니다.
그녀는 “또 다른 장점은 ALS 환자가 삼키는 능력이 없는 경우에도 영양 공급 튜브를 통해 제공할 수 있는 것”이라고 덧붙였다.
치료 사진
ALS는 미국에서 최대 30,000명의 사람들에게 영향을 미칩니다.매년 약 5,000건의 새로운 사례가 진단됩니다.
ALS는 20세 이상 인구 100,000명 중 5명의 원인이 될 수 있는 것으로 추정됩니다.
ALS 및 그 증상을 앓고 있는 사람들을 치료하기 위해 현재 FDA 승인을 받은 5가지 약물이 있습니다.그들은 Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan 및 Nuedexta입니다.Radicava는 22년 만에 ALS를 위한 첫 번째 새로운 치료법이었습니다.
“오랜 기간 동안 증상이나 기능 결과를 개선할 수 있습니다. 확실히 치료법은 아니지만 질병 진행을 개선하고 늦추는 역할을 합니다.”라고 Kesari가 말했습니다.
전문가들은 앞으로 더 많은 치료법이 있을 것이라고 말합니다.
Andrews는 "우리가 약간의 이점을 보여준 것들이 있다는 사실에 힘입어 ALS의 약물 개발 속도가 확실히 증가했습니다."라고 말했습니다. "결국 더 큰 영향을 미칠 치료법을 찾기 위해 점진적인 조치를 취할 것이라고 생각합니다."
새로운 소식
제약회사 아밀릭스(Amylyx)는 FDA가 다음달 말까지 경구용 ALS 치료제 AMX0035에 대한 승인을 결정할 예정이라고 밝혔다.
다른 여러 연구 연구 및 임상 시험도 있습니다.
Kesari는 “우리 센터인 Pacific Science Institute는 ALS를 비롯한 다양한 장애에 대한 줄기 세포 치료를 연구하고 있습니다.
“우리는 또한 신경발생, 새로운 세포 형성을 자극할 수 있는 약물을 사용하여 뉴런과 뇌 세포를 재생하는 방법을 찾고 있으며 항염증제를 찾고 있습니다.”라고 그는 설명했습니다.
12월에 바이든 대통령은 "ALS에 대한 중요 치료법에 대한 접근 가속화"에 서명했습니다.ALS의 치료법과 예방 및 치료를 연구하기 위해 향후 4년 동안 연방 자금으로 연간 1억 달러를 제공합니다.
Andrews는 이러한 움직임이 약물 개발 환경에 대한 더 많은 연구를 위한 길을 닦는 데 도움이 될 수 있다고 말합니다.그녀는 또한 ALS를 앓고 있는 더 많은 사람들이 더 일찍 치료를 받을 수 있기를 바라고 있습니다.
그녀는 “현재 많은 임상 시험에서 질병의 초기 단계에 있는 ALS 환자를 찾고 있습니다. "즉, 우리는 ALS가 빨리 인식되고 다학문 ALS 전문 센터에 더 빨리 도착하도록 해야 합니다."
“ALS에 대한 확실한 진단 검사가 없기 때문에 진단이 지연되고 있습니다. 아직 임상 진단”이라고 덧붙였다.
Andrew는 필요한 것은 교육과 증상에 대한 더 많은 인식이라고 말합니다.그녀는 공유 데이터베이스와 같은 개선된 기술이 도움이 될 수 있다고 덧붙였습니다.
그녀는 "언젠가 사람이 진단되는 즉시 임상 시험에 연결될 수 있는 중매 도구가 있기를 바랍니다."라고 말했습니다.
