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特定の遺伝子をサイレンシングすることで、遺伝性心疾患の治療法になる可能性があることが、新しい研究で示唆されています。アンドリュー・ブルックス/ゲッティイメージズ
  • 心筋症は心臓の機能を損なう病気で、多くの場合は遺伝が原因です。
  • 専門家は、心筋症を治療するために遺伝子治療を使用することを検討しています。
  • CureHeart と呼ばれる研究チームは最近、英国心臓財団から 3,000 万ポンドの助成金を受け取り、心筋症患者を助けるための遺伝子治療のさらなる研究を促進しました。
  • 研究者は、特定の遺伝子をサイレンシングまたは変更することによって機能する注射可能な治療法の開発に取り組みます。

心臓病は、遺伝、環境要因、ライフスタイルなどの要素に基づいてさまざまな形で発症する可能性があります。心臓の筋肉に影響を与える障害、つまり心筋症は、遺伝的起源を持つ可能性があり、それらを治す可能性のある遺伝子治療に関する研究が活発になっています.

研究チームキュアハート最近、英国心臓財団 (BHF) のコンペティションであるビッグ ビート チャレンジで優勝した後、BHF から 3,000 万ポンドの助成金を授与されました。この資金は、心筋症の遺伝子治療におけるグループの進歩を促進するために使用されます。

心筋症と治療の選択肢

心筋症心臓の筋肉に影響を与えるすべての障害の包括的な用語です。誰かが心筋症を患っていると、心臓が全身に効果的に血液を送り出すことがより困難になる可能性があります.

心筋症の人は、軽度から重度までさまざまな症状を経験する可能性があります。いくつかあります心筋症の種類.心筋は、タイプに応じて、肥厚したり、硬直したり、肥大したりすることがあります。心筋症の原因となる深刻な心臓の問題、不整脈、心不全、心停止、脳卒中など。

博士CureHeart と提携していない心臓専門医であり、デジタルケアアプリ K Health の医療担当副社長である Edo Paz 氏は、Medical News Today に次のように説明しています。

「心筋症は心筋の病気です。患者はうっ血性心不全や不整脈を発症し、心臓突然死を引き起こす可能性があるため、非常に深刻な場合があります。心筋症にはさまざまな種類があり、種類や原因によって治療法が異なります。」

博士パスは現在の治療法についても触れました。

「[I]心筋症のほとんどの症例では、患者の症状を改善し、心筋機能の悪化を改善または予防し、生存率を改善できる多くの薬があります.特定の心筋症に適用される可能性があるその他の治療には、手術および/または埋め込み型除細動器の配置が含まれます。重症の場合、患者は心臓移植を受ける可能性があります」と彼は言いました。

場合によっては、心筋症の原因が遺伝的な場合もあります。医師は、誰かが病気に関連する特定の遺伝子変異を持っていることを知っている場合、監視と治療の選択肢について積極的に考えることができます。しかし、心筋症の遺伝的原因を解き明かすことは、新しい治療法を開発するための鍵にもなる可能性があります.

遺伝子の修正とスイッチオフ

心臓病の治療を促進する取り組みの一環として、BHF は世界規模の大会である Big Beat Challenge を開催しています。さまざまな心臓病研究チームが、研究資金として 3,000 万ポンドを獲得するチャンスをめぐって競い合い、患者と一般のパネル、および研究者と医療専門家のパネルにアイデアを提示します。最終決定は、科学と医学の主要人物を含む国際諮問委員会によって下されました。

ビッグビートチャレンジの優勝者は研究チームで、キュアハート、心筋症の遺伝子治療に焦点を当てました。

彼らはウェブサイトで、彼らの目的は「心臓自体の欠陥遺伝子を正確に修正する遺伝子治療を開発し、心筋症の新しい治療法を提供し、最終的には治癒させること」であると説明しています.

「約 250 人に 1 人が、心筋症と総称される遺伝性の心筋疾患に罹患しています。英国では約 260,000 人、米国では 150 万人が影響を受けています。多くの人は、自分が危険にさらされている可能性があることに気づいていません。」
— CureHeart チームの研究者

研究者たちは、心筋症の原因となる遺伝子を修正してスイッチを切ることに力を注ぎたいと考えています。

彼らの研究の一環として、彼らは心筋症の疾患遺伝子と、それらがどのように心筋症を引き起こすかを特定しました。彼らはまた、心筋細胞の標的に到達するように遺伝子医療を提供する方法にも取り組んできました.

進む研究

CureHeart チームは、彼らの研究が遺伝性心筋症患者にどのように役立つかを楽しみにしています。それでも、彼らはまた、彼らの研究が心不全の治療などの他の分野に拡大する可能性があることにも言及しています.彼らは、遺伝学が心不全に関与する可能性があり、遺伝的根本原因に対処することは非常に有益である可能性があることに注意しています.

心筋症の治療法の開発は、心筋症の子供を含む多くの人々の生活に影響を与える可能性があります。

最近のプレス リリースで、英国心臓財団の医療ディレクターであるサー ナイルシュ教授は、チームの研究には大きな可能性があると述べました。

「成功すれば、同じ遺伝子編集イノベーションを使用して、遺伝的欠陥が大きな役割を果たす一般的な心臓病の全範囲を治療できるようになります。これは変革的な影響をもたらし、これらの壊滅的な病気に苦しんでいる世界中の何千もの家族に希望を与えるでしょう」と彼は言います.

「これは心血管医学にとって決定的な瞬間です。 CureHeart は、家系図にあるキラー遺伝子に取り組むことで、遺伝性心筋疾患の最初の治療法の作成者になるだけでなく、精密心臓病学の新時代の到来を告げる可能性もあります。」
— 教授ナイルシュ卿

教授CureHeart 研究チームの主要メンバーであり、英国心臓財団の心臓血管医学教授である Hugh Watkins 氏は、この分野での資金提供と研究開発に興奮していると述べました。

「BHF のビッグ ビート チャレンジに興奮しています。この賞の規模により、以前は心臓病に取り組んでいなかった人を含む、真に世界クラスの科学者を参加させることができたからです」と彼は MNT に語った。

「遺伝性心筋疾患の根本的な問題を解決し、現在存在しない治療法を作成し始めるために遺伝子治療を最適に使用する方法を発見するために必要なものはすべて揃っていると考えています」と彼は付け加えた.

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