- 米国では約3万人が筋萎縮性側索硬化症（ALS）を患っています。
- 病気を治療するために連邦規制当局によって承認された5つの薬があります。
- 新薬のエダラボンがリストに加わりました。これは、ラディカバという薬の経口剤です。
- 専門家によると、点滴を必要としないため、ALS患者の治療が容易になるとのことです。
筋萎縮性側索硬化症、またはルーゲーリック病としても知られるALSを患っている人々のために、いくつかの助けが途上にあるかもしれません。
アメリカ。食品医薬品局（FDA）は
Radicavaは2017年に最初に承認されました。それは静脈内、またはIVの注入によって与えられます。現在、FDAは
なぜそれが重要なのですか？
「これにより、患者がコンプライアンスを遵守しやすくなり、ALSを患うこれらの非常に障害のある患者の多くの移動負担が軽減されます」とDr.は述べています。カリフォルニア州サンタモニカにあるプロビデンスセントジョンズヘルスセンターの神経内科医、サントッシュケサリ。彼はまた、南カリフォルニアのプロビデンス研究所の地域医療ディレクターでもあります。
「毎週の輸液は、通常、病院の設定または輸液センターの設定のいずれかに行かなければならないことを意味します。しかし、経口液剤は自宅での投与を容易にします。」ケサリはヘルスラインに語った。
博士Jinsy Andrewsは、ニューヨークのコロンビア大学の神経筋臨床試験の責任者であり、ALS研究と臨床試験の国際的な専門家でもあります。彼女はまた、ALS協会の理事会のメンバーでもあります。
彼女は、薬を投与するためにIVルートを維持することだけが難しいと言います。
「この病気は、話したり、飲み込んだり、呼吸したり、歩いたり、腕を使ったりするのに困難をもたらします。 IVアクセスとそれに伴うすべての合併症を維持するという追加の負担を負う必要はありません。」アンドリュースはヘルスラインに語った。
「もう1つの利点は、ALSを患っている人が飲み込む能力がない場合でも、栄養チューブから投与できることです」と彼女は付け加えました。
治療写真
ALSは、米国で30,000人もの人々に影響を及ぼします。毎年約5,000の新しい症例が診断されています。
20歳以上の人の10万人の死亡のうち5人はALSが原因であると推定されています。
現在、ALSとその症状を抱える人々を治療するためにFDAの承認を得ている5つの薬があります。それらは、Radicava、Rilutek、Tiglutik、Exservan、およびNuedextaです。Radicavaは、22年ぶりのALS専用の新しい治療法でした。
「それは症状や機能の結果を長期間改善することができます。それは確かに治療法ではありませんが、病気の進行を改善し、遅くします」とケサリは言いました。
専門家は、今後さらに多くの治療法があると言います。
「ALSでは確かに薬剤開発のペースが速くなっています。これは、ある程度の利益を示しているものがあるという事実に後押しされています」とAndrews氏は述べています。 「私たちは、最終的にはより大きな影響を与える治療法を見つけるための段階的なステップを踏むと思います。」
今後の新機能
製薬会社のAmylyxは、FDAが来月末までに経口ALS薬AMX0035の承認を決定する予定であると発表しました。
他にも複数の調査研究や臨床試験があります。
「私たちのセンターであるパシフィックサイエンスインスティテュートは、ALSを含むさまざまな障害の幹細胞治療に取り組んでいます」とKesari氏は述べています。
「私たちはまた、神経新生、新しい細胞の形成を刺激することができる薬を使用してニューロンと脳細胞を再生する方法を検討しています。また、抗炎症薬も検討しています」と彼は説明しました。
12月、バイデン大統領は「ALS法の重要な治療法へのアクセスの加速」に署名しました。これは、ALSの治療法と予防および治療を研究するために、今後4年間で年間1億ドルの連邦資金を提供します。
アンドリュースは、この動きは医薬品開発の展望に関するさらなる研究への道を開くのに役立つかもしれないと言います。彼女はまた、ALSとともに生きるより多くの人々をより早く治療に取り入れることを望んでいます。
「現在、多くの臨床試験で、疾患の初期段階にあるALSの患者を探しています」と彼女は言いました。 「つまり、ALSが迅速に認識され、学際的なALS専門センターに早く到着するようにする必要があります。」
「ALSの確定診断テストがないため、診断の遅れがあります。それはまだ臨床診断です」と彼女は付け加えました。
アンドリュースは、必要なのは教育と症状のより多くの認識であると言います。彼女は、共有データベースなどの改善されたテクノロジーが役立つ可能性があると付け加えています。
「いつの日か、人が診断されたらすぐに臨床試験に参加できるように、マッチメイキングツールができることを願っています」と彼女は言いました。
