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Ci sono numerosi farmaci ora usati per trattare i sintomi della sclerosi multipla.La maggior parte di loro sono costosi.Bjarte Rettedal/Getty Images
  • Un farmaco off-label può essere un'alternativa efficace ai trattamenti approvati per la sclerosi multipla (SM).
  • L'approvazione federale è improbabile, ma l'uso off-label probabilmente rimarrà un'opzione praticabile.
  • Il costo del trattamento della SM è generalmente elevato e questo farmaco potrebbe essere più conveniente.

È comprensibile avere molte cose in mente quando ti viene diagnosticata la sclerosi multipla (SM).

Il costo del trattamento non dovrebbe essere una di quelle cose.Tuttavia, i farmaci usati per curare la SM sono notoriamente costosi.

Secondo una nuova ricerca svedese, una riduzione dei prezzi potrebbe essere trovata trattando la SM con un farmaco off-label chiamato rituximab.

I ricercatori aggiungono che rituximab potrebbe anche essere più efficace di alcuni trattamenti per la SM già approvati dalla Food and Drug Administration (FDA).

Nozioni di base sul trattamento della SM

Esistono quattro tipi di SM, la più comune è la SM recidivante-remittente (RRMS). È caratterizzato da periodi alternati di riacutizzazioni e convalescenza.

Dott.Barbara Giesser, neurologa e specialista in SM presso il Pacific Neuroscience Institute del Providence Saint John's Health Center in California, ha dichiarato a Healthline: "In media, la maggior parte delle persone con SMRR che non vengono trattate con terapie che modificano la malattia possono avere da una a tre ricadute all'anno .”

"Una ricaduta può durare fino a diverse settimane o occasionalmente mesi se non viene curata", ha aggiunto.

Quelle reazioni estese sono considerate ricadute cliniche con sintomi che è possibile rilevare, secondo il Dr.Nancy L.Sicotte, presidente del Dipartimento di Neurologia e direttore del Programma di sclerosi multipla e neuroimmunologia, e professore di neurologia al Cedars-Sinai di Los Angeles, ha detto a Healthline.

"Pensiamo alle ricadute come alla 'punta dell'iceberg' perché sappiamo dall'imaging che la malattia è attiva anche se non rileviamo sintomi clinici",Sicotte ha detto a Healthline.

Sebbene la SMRR tenda a manifestarsi in picchi e valli, può diventare progressiva.Gli esperti ritengono che il numero di ricadute sia associato a questo cambiamento.

Quindi, oltre a trattare quelli che possono essere i sintomi debilitanti della SMRR, prevenire le ricadute potrebbe anche rallentare la progressione della malattia.

Dove si inserisce rituximab?

Non mancano le opzioni per il trattamento della SMRR.

"Attualmente ci sono quasi due dozzine di terapie modificanti la malattia approvate per l'uso negli Stati Uniti che sono indicate per il trattamento della SMRR", ha affermato Giesser.

Uno di questi farmaci è il dimetilfumarato.

Cosa non è nell'elenco dei trattamenti RRMS approvati dalla FDA?Rituximab.

I ricercatori volevano sapere quanto bene il rituximab prevenisse le ricadute rispetto al dimetilfumarato.Il loro studio ha incluso 195 persone a cui era stata recentemente diagnosticata la SMRR.Questi partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere rituximab o dimetilfumarato per 24 mesi.

I ricercatori hanno affermato di aver scoperto che rituximab è il trattamento superiore.Infatti, coloro che ricevevano rituximab avevano un rischio di ricaduta 5 volte inferiore rispetto a quelli che ricevevano dimetilfumarato.Inoltre, le scansioni MRI hanno mostrato un minor numero di placche di SM nelle persone che hanno assunto rituximab.Inoltre, non c'era un aumento del rischio di effetti collaterali quando è stato utilizzato rituximab.

I ricercatori hanno anche notato che rituximab è più conveniente.

La ricerca è stata finanziata dallo Swedish Research Council, ma alcuni degli autori dello studio hanno segnalato potenziali conflitti di interesse con le aziende farmaceutiche coinvolte con rituximab.

Tuttavia, gli esperti esterni intervistati da Healthline hanno concordato con le conclusioni dello studio.

“Oggi ci sono molte versioni diverse di dimetilfumarato. Sono molto costosi ed è un composto molto semplice, quindi sfida la logica che sia così costoso ", ha affermato Sicotte.

"In alcune circostanze, rituximab è il trattamento preferito rispetto alle versioni approvate dalla FDA perché è molto più economico da usare", ha aggiunto.

Rituximab è stato originariamente sviluppato per il linfoma e da allora è stato utilizzato per altre malattie autoimmuni.

“È stato testato in RRMS 10 anni fa ed è stato un rompicapo. Ha funzionato per ridurre le ricadute in modo efficace e questo ha davvero aperto la porta a una nuova classe di farmaci per la SM, inclusi ocrelizumab e ofatumumab ".disse Sicotte.

Il futuro del trattamento della SMRR

Se rituximab è davvero più efficace e meno costoso di altri trattamenti per la SMRR, perché non ha l'approvazione della FDA per la SMRR?

“Il costo per fare l'ampio studio necessario per dimostrare formalmente che rituximab è efficace non sarebbe conveniente per le aziende farmaceutiche. Versioni generiche biosimilari di rituximab sono ora disponibili, quindi è molto improbabile che qualcuno persegua l'approvazione della FDA ".Sicotte ha spiegato.

Questo non significa che non puoi usare rituximab per trattare la SMRR.Significa solo che la copertura varierà da una polizza assicurativa all'altra.

Ci sono anche altre opzioni disponibili.

“Ocrelizumab e ofatumumab sono versioni leggermente diverse e più recenti di rituximab. Appartengono a una classe di farmaci chiamati depletori di cellule B e hanno tutti un meccanismo d'azione simile", ha affermato Giesser.

“Alcuni farmaci vengono assunti per via orale, altri iniettati, altri somministrati per via endovenosa (IV) e possono avere una serie di effetti collaterali e potenziali rischi. Quindi, è davvero una decisione condivisa tra la persona con SM e il suo medico", ha affermato Sicotte.

“Questi farmaci sono pensati per essere assunti a lungo termine. Accumuli il vantaggio rimanendo su di loro per lunghi periodi di tempo. Vuoi scegliere una terapia con cui sarai realisticamente in grado di attenerti",Sicotte ha aggiunto.

Un fattore decisivo potrebbe essere quale farmaco è il più efficace nel prevenire le ricadute.

Ad oggi, la risposta a questa domanda non è ancora chiara.Ma due studi in corso - TREAT-MS e DELIVER-MS - stanno cercando di determinare l'approccio migliore per il trattamento della SMRR di nuova diagnosi.

Ci sono ancora molte domande su come trattare al meglio la SMRR, ma gli esperti hanno qualche consiglio.

“Tutte le prove che abbiamo accumulato negli ultimi 20 anni indicano che iniziare una terapia non appena viene fatta la diagnosi porta ai migliori risultati in futuro. Incoraggiamo vivamente chiunque pensi di avere la SM a cercare una valutazione”, ha affermato Sicotte.

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