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Un nanocorpo sperimentale potrebbe cambiare il futuro della terapia del Parkinson?Credito immagine: Andriy Onufriyenko/Getty Images,
  • Il morbo di Parkinson è una condizione neurodegenerativa progressiva che sta aumentando in prevalenza in tutto il mondo.
  • Al momento non esiste una cura per la condizione, che provoca tremori, debolezza muscolare e cambiamenti di umore.
  • Ora, gli scienziati hanno progettato un nanocorpo in grado di districare le proteine ​​deformi nel cervello che portano a molti dei sintomi del Parkinson.
  • Questa scoperta potrebbe essere la chiave per studiare la malattia e sviluppare nuovi trattamenti.

Almeno il morbo di Parkinson (PD) colpisce8,5 milionipersone in tutto il mondo, la maggior parte di età superiore ai 60 anni.Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), il numero è più che raddoppiato negli ultimi 25 anni.

La diagnosi è difficile nelle fasi iniziali poiché molti dei sintomi possono indicare altri disturbi, quindi questi numeri sono quasi certamente sottostimati.

I sintomi comuni includono tremori, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti.Alcune persone provano anche dolore, ansia e depressione.

Attualmente non esiste una cura per il PD, sebbene i trattamenti esistenti possano aiutare a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.

Un certo numero di fattori sono responsabili dei sintomi, come ad esempiobassi livelli di dopamina,bassi livelli di noradrenalinae grumi di una proteina chiamataalfa-sinucleinanel cervello.

Questi grumi formano il nucleo strutturale dei corpi di Lewy, che causano una perdita di cellule nervose, portando a cambiamenti nei movimenti, nel pensiero, nel comportamento e nell'umore che sono i principali sintomi del PD.

Ora, gli scienziati della Johns Hopkins University hanno ingegnerizzato geneticamente ananocorpomirare ai grumi di alfa-sinucleina nel cervello e destabilizzarli.La ricerca potrebbe portare a nuovi trattamenti per il morbo di Parkinson.

Riportano le loro scoperte inComunicazioni sulla natura.

Perché i nanocorpi

I nanobodies, o anticorpi a dominio singolo, sono il frammento più piccolo di un anticorpo con capacità di legame.Sono altamente stabili e possono penetrare nei tessuti.

Dott.Melita Petrossian, neurologa e direttrice del Movement Disorders Center presso il Providence Saint John's Health Center di Santa Monica, in California, ha dichiarato a Medical News Today:

“Rispetto a un anticorpo tradizionale, un nanocorpo è circa il 90% più piccolo e quindi è più in grado di entrare in una cellula. Questo è importante perché gran parte della patologia dell'alfa-sinucleina si trova a livello intracellulare - all'interno delle cellule cerebrali - quindi ci si aspetta che i nanocorpi siano più efficaci contro il PD rispetto agli anticorpi tradizionali".

In questo studio, i ricercatori hanno modificato geneticamente un nanocorpo che potrebbe attraversare l'esterno duro delle cellule cerebrali.Rimuovendo i legami disolfuro nel nanocorpo, hanno assicurato che rimanesse stabile una volta all'interno delle cellule cerebrali, permettendogli di legarsi con grumi di alfa-sinucleina.

Il vantaggio di questo nanocorpo, chiamato PFFNB2, è che si lega solo ai grumi di alfa-sinucleina che causano i sintomi del morbo di Parkinson.

Non si lega alle singole molecole di alfa-sinucleina che i ricercatori ritengono essereimportante nella trasmissionedegli impulsi nervosi.

Cosa hanno mostrato gli esperimenti

Inizialmente, i ricercatori hanno testato il nanobody sul tessuto cerebrale del topo in vitro.Hanno scoperto che PFFNB2 potrebbe legarsi agli aggregati di alfa-sinucleina, ma non potrebbe impedire la formazione di grumi.

Ulteriori esperimenti hanno rivelato che il nanobody potrebbe legarsi e distruggere le fibrille di alfa-sinucleina che si erano già formate, destabilizzando le proteine ​​deformi.

I ricercatori hanno quindi testato questo su topi vivi e hanno scoperto che il nanobody impediva all'alfa-sinucleina di diffondersi alla corteccia cerebrale.La corteccia è la parte più grande del cervello ed è responsabile della maggior parte delle funzioni cerebrali superiori.

Dott.Petrossian ha spiegato per MNT che "[i] risultati hanno mostrato che erano in grado di colpire specificamente le fibrille preformate di alfa-sinucleina in modelli cellulari e murini, che erano in grado di ridurre l'aggregazione (aggregazione) di alfa-sinucleina in modelli cellulari e sono stati in grado di ridurre la patologia dell'alfa-sinucleina nei modelli murini".

Potenziale di trattamento

Dott.Xiaobo Mao, ricercatore capo dello studio e professore associato di neurologia alla Johns Hopkins University, osserva quanto segue sul potenziale clinico di questa scoperta:

"Il successo di PFFNB2 nel legare i grumi di alfa-sinucleina dannosi in ambienti sempre più complessi indica che il nanobody potrebbe essere la chiave per aiutare gli scienziati a studiare queste malattie e, infine, a sviluppare nuovi trattamenti".

Secondo gli autori, questi risultati potrebbero essere un grande passo avanti nella ricerca di trattamenti efficaci per PD e disturbi correlati. "Ci aspettiamo che questi agenti correlati al PFFNB mantengano grandi promesse come potenziale strategia terapeutica contro la patogenesi correlata all'[alfa-sinucleina]", scrivono.

Dott.Petrossian acconsentì. "Se questi risultati saranno confermati negli studi clinici sull'uomo, è molto probabile che questi nanocorpi saranno una componente molto importante del trattamento di PD e DLB [demenza con corpi di Lewy], insieme a scelte di vita come l'esercizio fisico e una dieta sana", ha affermato. ci ha detto.

"Spero che i ricercatori saranno in grado di organizzare presto una sperimentazione clinica sugli esseri umani, ma dovremo vedere la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia negli esseri umani prima che i nanocorpi possano raggiungere la popolazione generale", ha aggiunto.

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