Sitemap
Bagikan di Pinterest
Regulator federal telah menyetujui obat oral baru untuk mengobati ALS.Comezora/Getty Images
  • Sekitar 30.000 orang di Amerika Serikat hidup dengan amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
  • Ada lima obat yang disetujui oleh regulator federal untuk mengobati penyakit ini.
  • Obat baru, edaravon, telah bergabung dalam daftar.Ini adalah bentuk oral dari obat Radicava.
  • Para ahli mengatakan itu akan membuat pengobatan lebih mudah bagi penderita ALS karena tidak memerlukan infus intravena.

Beberapa bantuan mungkin sedang dalam perjalanan untuk orang yang hidup dengan amyotrophic lateral sclerosis, atau ALS, juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig.

Amerika Serikat.Food and Drug Administration (FDA) memilikidisetujuibentuk oral obat yang biasa digunakan untuk mengobati ALS.

Radicava pertama kali disetujui pada tahun 2017.Ini diberikan melalui infus, atau IV, infus.Sekarang FDA memberikan lampu hijau untukedaravon, bentuk suspensi oral dari Radicava.

Mengapa itu penting?

“Ini membuat lebih mudah bagi pasien untuk patuh dan mengurangi beban perjalanan pada banyak pasien penyandang ALS yang sangat cacat ini,” kata Dr.Santosh Kesari, ahli saraf di Pusat Kesehatan Providence Saint John di Santa Monica, California.Dia juga direktur medis regional untuk Research Clinical Institute of Providence Southern California.

“Infus mingguan berarti Anda biasanya harus pergi ke rumah sakit atau pusat infus. Tetapi solusi oral membuatnya mudah untuk diberikan di rumah, ”kata Kesari kepada Healthline.

dr.Jinsy Andrews adalah direktur uji klinis neuromuskular di Universitas Columbia di New York serta pakar internasional dalam penelitian dan uji klinis ALS.Dia juga menjabat sebagai dewan pengawas untuk Asosiasi ALS.

Dia mengatakan hanya mempertahankan rute IV untuk memberikan obat itu menantang.

“Penyakit ini menyebabkan kesulitan berbicara dan menelan, bernapas, berjalan, dan menggunakan lengan mereka. Mereka tidak perlu memiliki beban tambahan untuk mempertahankan akses IV dan semua komplikasi yang menyertainya, ”Andrews mengatakan kepada Healthline.

“Manfaat lainnya adalah bahwa itu adalah sesuatu yang dapat diberikan melalui selang makanan juga jika orang yang hidup dengan ALS tidak memiliki kemampuan untuk menelan,” tambahnya.

gambar pengobatan

ALS mempengaruhi sebanyak 30.000 orang di Amerika Serikat.Sekitar 5.000 kasus baru didiagnosis setiap tahun.

Diperkirakan ALS bertanggung jawab atas 5 dari setiap 100.000 kematian pada orang berusia 20 tahun atau lebih.

Saat ini ada lima obat dengan persetujuan FDA untuk mengobati orang yang hidup dengan ALS dan gejalanya.Mereka adalah Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan, dan Nuedexta.Radicava adalah pengobatan baru pertama khusus untuk ALS dalam 22 tahun.

“Ini dapat meningkatkan gejala atau hasil fungsi untuk jangka waktu yang lebih lama. Ini tentu bukan obat, tetapi meningkatkan dan memperlambat perkembangan penyakit, ”kata Kesari.

Para ahli mengatakan ada lebih banyak perawatan yang akan datang.

“Jelas ada peningkatan kecepatan pengembangan obat di ALS, didorong oleh fakta bahwa kami memiliki hal-hal yang telah menunjukkan beberapa manfaat sederhana,” kata Andrews. “Saya pikir kami akan membuat langkah-langkah tambahan untuk menemukan terapi yang pada akhirnya akan memiliki dampak yang lebih besar.”

Apa yang baru di cakrawala

Perusahaan farmasi Amylyx telah mengumumkan bahwa FDA diharapkan untuk membuat keputusan persetujuan untuk obat ALS oral, AMX0035, pada akhir bulan depan.

Ada beberapa studi penelitian dan uji klinis lainnya juga.

“Pusat kami, Pacific Science Institute, sedang mengerjakan terapi sel punca untuk berbagai gangguan, termasuk ALS,” kata Kesari.

“Kami juga sedang mencari cara untuk meregenerasi neuron dan sel otak menggunakan obat yang dapat merangsang neurogenesis, pembentukan sel baru, dan kami sedang mencari obat anti inflamasi” jelasnya.

Pada bulan Desember, Presiden Biden menandatangani “Accelerated Access to Critical Therapies for ALS Act.”Ini menyediakan $100 juta per tahun dalam pendanaan federal selama empat tahun ke depan untuk penelitian penyembuhan dan pencegahan dan pengobatan ALS.

Andrews mengatakan bahwa langkah itu dapat membantu membuka jalan bagi penelitian lebih lanjut tentang lanskap pengembangan obat.Dia juga berharap agar lebih banyak orang yang hidup dengan ALS berobat lebih awal.

“Banyak uji klinis saat ini mencari orang dengan ALS pada tahap awal penyakit,” katanya. “Itu berarti kita harus memastikan bahwa ALS dikenali dengan cepat dan mereka sampai ke pusat spesialisasi ALS multidisiplin lebih cepat.”

“Ada keterlambatan diagnostik karena kami tidak memiliki tes diagnostik definitif untuk ALS. Itu masih diagnosis klinis, ”tambahnya.

Andrews mengatakan yang dibutuhkan adalah pendidikan dan lebih banyak kesadaran akan gejalanya.Dia menambahkan bahwa teknologi yang ditingkatkan, seperti database bersama, dapat membantu.

“Saya berharap suatu hari kita akan memiliki alat perjodohan sehingga begitu seseorang didiagnosis, mereka dicocokkan ke dalam uji klinis,” katanya.

Semua Kategori: Blog