- Az Egyesült Államokban körülbelül 30 000 ember él amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS).
- A szövetségi szabályozó hatóságok öt gyógyszert hagytak jóvá a betegség kezelésére.
- Egy új gyógyszer, az edaravone csatlakozott a listához.Ez a Radicava gyógyszer orális formája.
- A szakértők szerint ez megkönnyíti az ALS-ben szenvedők kezelését, mivel nincs szükség intravénás infúzióra.
Előfordulhat, hogy az amyotrophiás laterális szklerózisban vagy ALS-ben (vagy más néven Lou Gehrig-kórban) élők segítséget kapnak.
Az Egyesült Államok.A Food and Drug Administration (FDA) rendelkezik
A Radicavát először 2017-ben hagyták jóvá.Intravénás vagy IV infúzióban adják be.Most az FDA zöld utat ad ennek
Miért fontos ez?
„Sokkal könnyebbé teszi a betegek számára, hogy megfeleljenek az előírásoknak, és csökkenti az ALS-ben szenvedő nagyon fogyatékos betegek utazási terheit” – mondta Dr.Santosh Kesari, a kaliforniai Santa Monica-i Providence Saint John's Health Center neurológusa.Emellett a Dél-Kaliforniai Providence Klinikai Kutatóintézet regionális orvosi igazgatója.
„A heti infúzió azt jelenti, hogy általában vagy kórházi környezetbe vagy infúziós központba kell mennie. A belsőleges oldat azonban megkönnyíti az otthoni beadást."Kesari elmondta a Healthline-nak.
Dr.Jinsy Andrews a New York-i Columbia Egyetem neuromuszkuláris klinikai vizsgálatok igazgatója, valamint az ALS-kutatás és klinikai vizsgálatok nemzetközi szakértője.Emellett az ALS Egyesület kuratóriumának tagja.
Azt mondja, hogy a gyógyszer intravénás beadásának fenntartása kihívást jelent.
„A betegség nehezíti a beszédet és a nyelést, a légzést, a járást és a karhasználatot. Nincs szükségük rájuk az intravénás hozzáférés fenntartásának további terhére, és az ezzel járó összes komplikációra."Andrews elmondta a Healthline-nak.
„A másik előny az, hogy az etetőszondán keresztül is beadható, ha az ALS-ben élők nem tudnak nyelni” – tette hozzá.
A kezelés képe
Az ALS akár 30 000 embert érint az Egyesült Államokban.Évente körülbelül 5000 új esetet diagnosztizálnak.
Becslések szerint 100 000 halálesetből 5-ben az ALS a felelős a 20 éves vagy annál idősebb embereknél.
Jelenleg öt gyógyszer áll rendelkezésre az FDA jóváhagyásával az ALS-ben és annak tüneteiben élő emberek kezelésére.Ezek Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan és Nuedexta.A Radicava volt az első új, kifejezetten ALS elleni kezelés 22 év után.
"Hosszabb ideig javíthatja a tüneteket vagy a működési eredményeket. Ez természetesen nem gyógymód, de javítja és lelassítja a betegség progresszióját” – mondta Kesari.
A szakértők szerint további kezelések várhatók.
"Határozottan megnőtt a gyógyszerfejlesztés üteme az ALS-ben, amit az a tény ösztönzött, hogy vannak olyan dolgok, amelyek szerény előnyöket mutattak" - mondta Andrews. "Úgy gondolom, hogy fokozatosan lépéseket fogunk tenni annak érdekében, hogy megtaláljuk azt a terápiát, amelynek végül nagyobb hatása lesz."
Újdonságok a láthatáron
Az Amylyx gyógyszergyár bejelentette, hogy az FDA várhatóan a jövő hónap végéig hoz döntést orális ALS-gyógyszerének, az AMX0035-nek a jóváhagyásáról.
Számos más kutatási tanulmány és klinikai vizsgálat is létezik.
"Központunk, a Pacific Science Institute számos rendellenesség, köztük az ALS, őssejtterápiáján dolgozik" - mondta Kesari.
„Azt is vizsgáljuk, hogyan regenerálhatunk neuronokat és agysejteket olyan gyógyszerekkel, amelyek serkenthetik a neurogenezist, új sejtek képződését, és gyulladáscsökkentő gyógyszereket is vizsgálunk” – magyarázta.
Decemberben Biden elnök aláírta az ALS kritikus terápiáihoz való hozzáférés felgyorsításáról szóló törvényt.Évente 100 millió dollár szövetségi finanszírozást biztosít a következő négy évben az ALS gyógymódjainak kutatására, valamint megelőzésére és kezelésére.
Andrews szerint ez a lépés elősegítheti a gyógyszerfejlesztéssel kapcsolatos további kutatások útját.Abban is reménykedik, hogy minél több ALS-ben szenvedőt kapjon korábban kezelésbe.
„Jelenleg sok klinikai vizsgálatban olyan embereket keresnek, akik ALS-ben szenvednek a betegség korai szakaszában” – mondta. "Ez azt jelenti, hogy gondoskodnunk kell arról, hogy az ALS-t gyorsan felismerjék, és hamarabb eljussanak egy multidiszciplináris ALS-szakközpontba."
„Diagnosztikai késés van, mert nincs végleges diagnosztikai tesztünk az ALS-re. Ez még mindig klinikai diagnózis” – tette hozzá.
Andrews szerint oktatásra és a tünetek fokozottabb tudatosítására van szükség.Hozzáteszi, hogy a továbbfejlesztett technológia, például egy megosztott adatbázis segíthet.
„Remélem, egy napon lesz egy párkereső eszközünk, amely lehetővé teszi, hogy amint egy személyt diagnosztizálnak, klinikai vizsgálatba kerüljön” – mondta.
