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संघीय नियामकों ने एएलएस के इलाज के लिए एक नई मौखिक दवा को मंजूरी दी है।कोमेज़ोरा / गेट्टी छवियां
  • संयुक्त राज्य में लगभग 30,000 लोग एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) के साथ जी रहे हैं।
  • बीमारी के इलाज के लिए संघीय नियामकों द्वारा अनुमोदित पांच दवाएं हैं।
  • एक नई दवा, एडारावोन, सूची में शामिल हो गई है।यह रेडिकावा दवा का मौखिक रूप है।
  • विशेषज्ञों का कहना है कि यह एएलएस वाले लोगों के लिए इलाज को आसान बना देगा क्योंकि इसमें अंतःशिरा जलसेक की आवश्यकता नहीं होती है।

एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस, या एएलएस, जिसे लू गेहरिग्स रोग के रूप में भी जाना जाता है, से पीड़ित लोगों के लिए कुछ मदद रास्ते में हो सकती है।

अमेरिका।खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) नेस्वीकृतआमतौर पर एएलएस के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा का एक मौखिक रूप।

रेडिकावा को पहली बार 2017 में मंजूरी दी गई थी।यह एक अंतःशिरा, या IV, जलसेक द्वारा दिया जाता है।अब FDA इसे हरी बत्ती दे रहा हैएडारावोन, रेडिकावा का मौखिक निलंबन रूप।

यह महत्वपूर्ण क्यों है?

"यह रोगियों के लिए आज्ञाकारी होना बहुत आसान बनाता है और एएलएस के साथ इन विकलांग रोगियों में से कई पर यात्रा के बोझ को कम करता है," डॉ।संतोष केसरी, सांता मोनिका, कैलिफोर्निया में प्रोविडेंस सेंट जॉन्स हेल्थ सेंटर में एक न्यूरोलॉजिस्ट।वह रिसर्च क्लिनिकल इंस्टीट्यूट ऑफ प्रोविडेंस सदर्न कैलिफोर्निया के क्षेत्रीय चिकित्सा निदेशक भी हैं।

“साप्ताहिक जलसेक का मतलब है कि आपको आमतौर पर या तो अस्पताल की सेटिंग में जाना पड़ता है या जलसेक केंद्र की स्थापना। लेकिन एक मौखिक समाधान घर पर प्रशासन करना आसान बनाता है, ”केसरी ने हेल्थलाइन को बताया।

डॉ।जिन्सी एंड्रयूज न्यूयॉर्क में कोलंबिया विश्वविद्यालय में न्यूरोमस्कुलर नैदानिक ​​​​परीक्षणों के निदेशक होने के साथ-साथ एएलएस अनुसंधान और नैदानिक ​​​​परीक्षणों पर एक अंतरराष्ट्रीय विशेषज्ञ हैं।वह एएलएस एसोसिएशन के न्यासी बोर्ड में भी कार्य करती है।

वह कहती हैं कि दवा को प्रशासित करने के लिए सिर्फ IV मार्ग को बनाए रखना चुनौतीपूर्ण है।

“बीमारी बोलने और निगलने, सांस लेने, चलने और अपनी बाहों का उपयोग करने में कठिनाई पैदा करती है। उन्हें IV एक्सेस और उसके साथ आने वाली सभी जटिलताओं को बनाए रखने का अतिरिक्त बोझ उठाने की आवश्यकता नहीं है।"एंड्रयूज ने हेल्थलाइन को बताया।

"दूसरा लाभ यह है कि यह कुछ ऐसा है जो फीडिंग ट्यूब के माध्यम से भी दिया जा सकता है, अगर एएलएस के साथ रहने वाले लोगों में निगलने की क्षमता नहीं है," उसने कहा।

इलाज तस्वीर

एएलएस संयुक्त राज्य में 30,000 लोगों को प्रभावित करता है।हर साल लगभग 5,000 नए मामलों का निदान किया जाता है।

यह अनुमान लगाया गया है कि 20 वर्ष या उससे अधिक उम्र के लोगों में प्रत्येक 100,000 मौतों में से 5 के लिए एएलएस जिम्मेदार हो सकता है।

एएलएस और इसके लक्षणों के साथ रहने वाले लोगों के इलाज के लिए वर्तमान में एफडीए की मंजूरी के साथ पांच दवाएं हैं।वे रेडिकावा, रिलुटेक, टिग्लुटिक, एक्ससर्वन और नुएडेक्स्टा हैं।रैडिकावा 22 वर्षों में विशेष रूप से एएलएस के लिए पहला नया उपचार था।

"यह लंबे समय तक लक्षणों या कार्य परिणामों में सुधार कर सकता है। यह निश्चित रूप से एक इलाज नहीं है, लेकिन यह सुधार करता है और रोग की प्रगति को धीमा करता है," केसरी ने कहा।

विशेषज्ञों का कहना है कि अभी और इलाज बाकी हैं।

एंड्रयूज ने कहा, "निश्चित रूप से एएलएस में दवा के विकास की गति में वृद्धि हुई है, इस तथ्य से धक्का दिया गया है कि हमारे पास ऐसी चीजें हैं जिन्होंने कुछ मामूली लाभ दिखाया है।" "मुझे लगता है कि हम एक ऐसी चिकित्सा खोजने के लिए वृद्धिशील कदम उठाएंगे जिसका अंततः बड़ा प्रभाव पड़ेगा।"

क्षितिज पर नया क्या है

दवा कंपनी Amylyx ने घोषणा की है कि FDA से अगले महीने के अंत तक अपनी मौखिक ALS दवा, AMX0035 के लिए अनुमोदन पर निर्णय लेने की उम्मीद है।

कई अन्य शोध अध्ययन और नैदानिक ​​परीक्षण भी हैं।

केसरी ने कहा, "हमारा केंद्र, पैसिफिक साइंस इंस्टीट्यूट, एएलएस सहित कई तरह के विकारों के लिए स्टेम सेल थेरेपी पर काम कर रहा है।"

"हम यह भी देख रहे हैं कि दवाओं का उपयोग करके न्यूरॉन्स और मस्तिष्क कोशिकाओं को कैसे पुन: उत्पन्न किया जाए जो न्यूरोजेनेसिस, नई कोशिकाओं के गठन को प्रोत्साहित कर सकते हैं, और हम विरोधी भड़काऊ दवाओं को देख रहे हैं" उन्होंने समझाया।

दिसंबर में, राष्ट्रपति बिडेन ने "एएलएस अधिनियम के लिए महत्वपूर्ण चिकित्सा के लिए त्वरित पहुंच" पर हस्ताक्षर किए।यह इलाज के इलाज और एएलएस की रोकथाम और उपचार के लिए अगले चार वर्षों में संघीय वित्त पोषण में सालाना $ 100 मिलियन प्रदान करता है।

एंड्रयूज का कहना है कि इस कदम से दवा विकास परिदृश्य पर अधिक शोध का मार्ग प्रशस्त हो सकता है।वह एएलएस के साथ रहने वाले अधिक लोगों को पहले इलाज में लाने की भी उम्मीद कर रही है।

"बहुत सारे नैदानिक ​​परीक्षण अभी बीमारी के शुरुआती चरण में एएलएस वाले लोगों की तलाश कर रहे हैं," उसने कहा। "इसका मतलब है कि हमें यह सुनिश्चित करना होगा कि एएलएस को जल्दी से पहचाना जाए और वे जल्द ही एक बहु-विषयक एएलएस विशेषता केंद्र में पहुंचें।"

"एक नैदानिक ​​​​देरी है क्योंकि हमारे पास एएलएस के लिए एक निश्चित नैदानिक ​​​​परीक्षण नहीं है। यह अभी भी एक नैदानिक ​​​​निदान है, ”उसने कहा।

एंड्रयूज का कहना है कि शिक्षा और लक्षणों के बारे में अधिक जागरूकता की जरूरत है।वह कहती हैं कि बेहतर तकनीक, जैसे साझा डेटाबेस, मदद कर सकती है।

"मुझे उम्मीद है कि एक दिन हमारे पास एक मैचमेकिंग टूल होगा ताकि जैसे ही किसी व्यक्ति का निदान किया जाता है, उनका नैदानिक ​​​​परीक्षण में मिलान हो जाता है," उसने कहा।

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