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Silenciar ciertos genes podría convertirse en la cura para las enfermedades cardíacas hereditarias, sugiere una nueva investigación.Andrew Brookes/Getty Images
  • Las miocardiopatías son trastornos que alteran la función del corazón, y muchos casos son de origen genético.
  • Los expertos están explorando el uso de terapias génicas para tratar las cardiomiopatías.
  • Un equipo de investigación llamado CureHeart recibió recientemente una subvención de £ 30 millones de la Fundación Británica del Corazón para impulsar más investigaciones sobre tratamientos médicos genéticos para ayudar a las personas con cardiomiopatías.
  • Los investigadores trabajarán en el desarrollo de una cura inyectable que funcione silenciando o alterando ciertos genes.

La enfermedad cardíaca puede tomar muchas formas y desarrollarse en función de componentes como la genética, los factores ambientales y el estilo de vida.Los trastornos que afectan los músculos del corazón, o cardiomiopatías, pueden tener orígenes genéticos, lo que ha impulsado la investigación sobre posibles tratamientos genéticos para curarlos.

el equipo de investigaciónCureCorazónrecibió recientemente una subvención de £ 30 millones de la Fundación Británica del Corazón (BHF) después de ganar la competencia de BHF, el Big Beat Challenge.El dinero se utilizará para promover los avances del grupo en tratamientos genéticos para las cardiomiopatías.

Miocardiopatía y opciones de tratamiento

Miocardiopatíaes un término general para todos los trastornos que afectan los músculos del corazón.Cuando alguien tiene cardiomiopatía, puede ser más difícil para el corazón bombear sangre de manera efectiva por todo el cuerpo.

Las personas con miocardiopatía pueden experimentar una variedad de síntomas que van de leves a graves.Hay variostipos de miocardiopatía. Los músculos del corazón pueden engrosarse, volverse rígidos o incluso agrandarse, según el tipo.La miocardiopatía puede causarproblemas cardíacos severos, incluidos ritmos cardíacos anormales, insuficiencia cardíaca, paro cardíaco y accidente cerebrovascular.

Dr.Edo Paz, cardiólogo y vicepresidente médico de la aplicación de atención digital K Health, que no está afiliado a CureHeart, explicó a Medical News Today:

“Las miocardiopatías son enfermedades del músculo cardíaco. Pueden ser extremadamente graves, ya que los pacientes pueden desarrollar insuficiencia cardíaca congestiva y ritmos cardíacos irregulares que pueden causar muerte cardíaca súbita. Hay muchos tipos diferentes de cardiomiopatías, y el tratamiento varía según el tipo y/o la causa”.

Dr.Paz también se refirió a los tratamientos actuales.

“[E]n la mayoría de los casos de miocardiopatía, hay una serie de medicamentos que pueden mejorar los síntomas del paciente, mejorar o prevenir el empeoramiento de la función del músculo cardíaco y mejorar la supervivencia. Otros tratamientos que pueden aplicarse a ciertas cardiomiopatías incluyen la cirugía y/o la colocación de un desfibrilador automático implantable. En casos severos, los pacientes pueden someterse a un trasplante cardíaco”, dijo.

A veces, la miocardiopatía puede tener un origen genético.Cuando los médicos saben que alguien tiene variantes genéticas específicas asociadas con la enfermedad, pueden ser proactivos con respecto a las opciones de seguimiento y tratamiento.Sin embargo, descubrir las causas genéticas de la miocardiopatía también podría ser la clave para desarrollar nuevos tratamientos.

Corrección y apagado de genes.

Como parte de sus esfuerzos para promover el tratamiento de las enfermedades cardíacas, la BHF organiza la competencia mundial Big Beat Challenge.Diferentes equipos de investigación de cardiología compiten por la oportunidad de ganar 30 millones de libras esterlinas para financiar su investigación, presentando sus ideas a un panel público y de pacientes, y a un panel de investigadores y profesionales médicos.La decisión final fue tomada por un panel asesor internacional que incluyó a figuras destacadas de la ciencia y la medicina.

El ganador del Big Beat Challenge fue el equipo de investigación,CureCorazón, que se centró en los tratamientos genéticos para las miocardiopatías.

Explican en su sitio web que su objetivo es “desarrollar terapias genéticas que corrijan con precisión los genes defectuosos en el corazón mismo, proporcionando así un nuevo tratamiento y, en última instancia, curando las miocardiopatías”.

“Alrededor de 1 de cada 250 personas se ve afectada por enfermedades genéticas del músculo cardíaco, denominadas colectivamente cardiomiopatía. Aproximadamente 260.000 personas en el Reino Unido y 1,5 millones en los EE. UU. están afectadas; muchos no saben que pueden estar en riesgo”.
— Investigadores del equipo de CureHeart

Los investigadores quieren centrar sus esfuerzos en corregir y desactivar los genes que contribuyen a las miocardiopatías.

Como parte de su trabajo, han identificado genes de enfermedades de la miocardiopatía y cómo causan la miocardiopatía.También han trabajado en cómo administrar la medicina genética para que llegue al objetivo de las células del músculo cardíaco.

Investigación avanzando

El equipo de CureHeart está entusiasmado con la forma en que su investigación podría ayudar a las personas con cardiomiopatías genéticas.Aún así, también señalan que su investigación puede expandirse a otras áreas, como el tratamiento de la insuficiencia cardíaca.Señalan que la genética puede desempeñar un papel en la insuficiencia cardíaca, y abordar la causa genética podría ser muy beneficioso.

El desarrollo de curas para las miocardiopatías podría afectar la vida de muchos, incluidos los niños afectados por miocardiopatías.

En un comunicado de prensa reciente, el profesor Sir Nilesh, director médico de la Fundación Británica del Corazón, dijo que el trabajo del equipo tenía un gran potencial.

“Una vez que tengan éxito, las mismas innovaciones de edición de genes podrían usarse para tratar una amplia gama de afecciones cardíacas comunes donde las fallas genéticas juegan un papel importante. Esto tendría un impacto transformador y ofrecería esperanza a las miles de familias en todo el mundo afectadas por estas enfermedades devastadoras”, dice.

“Este es un momento decisivo para la medicina cardiovascular. CureHeart no solo podría ser el creador de la primera cura para las enfermedades hereditarias del músculo cardíaco al abordar los genes asesinos que se encuentran en los árboles genealógicos, sino que también podría marcar el comienzo de una nueva era de cardiología de precisión”.
— Prof.señor nilesh

Profe.Hugh Watkins, miembro destacado del equipo de investigación de CureHeart y profesor de medicina cardiovascular en la Fundación Británica del Corazón, dijo que estaba entusiasmado con la financiación y el desarrollo de la investigación en esta área.

“Estoy entusiasmado con el Big Beat Challenge de BHF porque la escala del premio hizo posible traer a bordo a algunos científicos verdaderamente de clase mundial, incluidos algunos que no estaban trabajando anteriormente en enfermedades del corazón”, dijo a MNT.

“Creemos que tenemos todo lo que necesitamos ahora para descubrir cómo usar mejor las terapias genéticas para solucionar el problema fundamental de las enfermedades hereditarias del músculo cardíaco y comenzar a crear curas donde no existen en la actualidad”, agregó.

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