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¿Podría un nanocuerpo experimental cambiar el futuro de la terapia contra el Parkinson?Crédito de la imagen: Andriy Onufriyenko/Getty Images,
  • La enfermedad de Parkinson es una afección neurodegenerativa progresiva cuya prevalencia está aumentando en todo el mundo.
  • Actualmente no existe cura para la afección, que causa temblores, debilidad muscular y cambios de humor.
  • Ahora, los científicos han diseñado un nanocuerpo que puede desenredar las proteínas deformes en el cerebro que provocan muchos de los síntomas del Parkinson.
  • Este hallazgo podría ser clave para estudiar la enfermedad y desarrollar nuevos tratamientos.

La enfermedad de Parkinson (EP) afecta al menos8,5 millonespersonas en todo el mundo, la mayoría de ellas mayores de 60 años.Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), el número se ha más que duplicado en los últimos 25 años.

El diagnóstico es difícil en las primeras etapas, ya que muchos de los síntomas pueden indicar otros trastornos, por lo que es casi seguro que estos números están subestimados.

Los síntomas comunes incluyen temblores, rigidez muscular y lentitud de movimiento.Algunas personas también experimentan dolor, ansiedad y depresión.

Actualmente, no existe una cura para la EP, aunque los tratamientos existentes pueden ayudar a controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida.

Una serie de factores son responsables de los síntomas, tales comobajos niveles de dopamina,niveles bajos de norepinefrinay grupos de una proteína llamadaalfa-sinucleínaen el cerebro.

Estos grupos forman el núcleo estructural de los cuerpos de Lewy, que provocan la pérdida de células nerviosas, lo que provoca cambios en el movimiento, el pensamiento, el comportamiento y el estado de ánimo que son los principales síntomas de la EP.

Ahora, científicos de la Universidad Johns Hopkins han diseñado genéticamente unnanocuerpopara apuntar a los grupos de alfa-sinucleína en el cerebro y desestabilizarlos.La investigación podría conducir a nuevos tratamientos para la enfermedad de Parkinson.

Reportan sus hallazgos enComunicaciones de la naturaleza.

¿Por qué nanocuerpos?

Los nanocuerpos, o anticuerpos de un solo dominio, son el fragmento más pequeño de un anticuerpo con capacidad de unión.Son muy estables y pueden penetrar en los tejidos.

Dr.Melita Petrossian, neuróloga y directora del Centro de Trastornos del Movimiento en el Centro de Salud Providence Saint John en Santa Mónica, CA, le dijo a Medical News Today:

“En comparación con un anticuerpo tradicional, un nanocuerpo es aproximadamente un 90% más pequeño y, por lo tanto, puede ingresar mejor a una célula. Esto es importante porque gran parte de la patología de la alfa-sinucleína se encuentra intracelularmente, dentro de las células cerebrales, por lo que se esperaría que los nanocuerpos fueran más efectivos contra la enfermedad de Parkinson que los anticuerpos tradicionales”.

En este estudio, los investigadores modificaron genéticamente un nanocuerpo que podría atravesar el exterior resistente de las células cerebrales.Al eliminar los enlaces disulfuro en el nanocuerpo, se aseguraron de que permaneciera estable una vez dentro de las células cerebrales, lo que le permitió unirse a los grupos de alfa-sinucleína.

La ventaja de este nanocuerpo, llamado PFFNB2, es que se une solo a los grupos de alfa-sinucleína que causan los síntomas de la enfermedad de Parkinson.

No se une a moléculas individuales de alfa-sinucleína que los investigadores creen que sonimportante en la transmisiónde impulsos nerviosos.

Lo que mostraron los experimentos

Inicialmente, los investigadores probaron el nanocuerpo en tejido cerebral de ratón in vitro.Descubrieron que PFFNB2 podía unirse a agregados de alfa-sinucleína, pero no podía prevenir la formación de grumos.

Otros experimentos revelaron que el nanocuerpo podía unirse y romper las fibrillas de alfa-sinucleína que ya se habían formado, desestabilizando las proteínas deformes.

Luego, los investigadores probaron esto en ratones vivos y descubrieron que el nanocuerpo impedía que la alfa-sinucleína se propagara a la corteza cerebral.La corteza es la parte más grande del cerebro y es responsable de la mayoría de las funciones cerebrales superiores.

Dr.Petrossian explicó para MNT que "[l]os resultados demostraron que podían apuntar específicamente a las fibrillas preformadas de alfa-sinucleína en modelos de células y ratones, que podían reducir la aglutinación (agregación) de alfa-sinucleína en modelos de células , y pudieron reducir la patología de la alfa-sinucleína en modelos de ratón”.

Potencial de tratamiento

Dr.Xiaobo Mao, investigador principal del estudio y profesor asociado de neurología en la Universidad Johns Hopkins, señala lo siguiente sobre el potencial clínico de este descubrimiento:

"El éxito de PFFNB2 en la unión de grupos dañinos de alfa-sinucleína en entornos cada vez más complejos indica que el nanocuerpo podría ser clave para ayudar a los científicos a estudiar estas enfermedades y, finalmente, desarrollar nuevos tratamientos".

Según los autores, estos hallazgos podrían ser un gran paso adelante en la búsqueda de tratamientos efectivos para la EP y trastornos relacionados. "Esperamos que estos agentes relacionados con PFFNB sean muy prometedores como una posible estrategia terapéutica contra la patogénesis relacionada con la [alfa-sinucleína]", escriben.

Dr.Petrossian estuvo de acuerdo. "Si estos resultados se confirman en los ensayos clínicos en humanos, es muy probable que estos nanocuerpos sean un componente muy importante del tratamiento de la EP y DLB [demencia con cuerpos de Lewy], junto con opciones de estilo de vida como el ejercicio y una dieta saludable", dijo. nos dijo.

“Tengo la esperanza de que los investigadores puedan organizar pronto un ensayo clínico en humanos, pero necesitaremos ver la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia en humanos antes de que los nanocuerpos puedan llegar a la población en general”, agregó.

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