- Περίπου 30.000 άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες ζουν με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS).
- Υπάρχουν πέντε φάρμακα που έχουν εγκριθεί από ομοσπονδιακές ρυθμιστικές αρχές για τη θεραπεία της νόσου.
- Ένα νέο φάρμακο, το edaravone, μπήκε στη λίστα.Είναι μια από του στόματος μορφή του φαρμάκου Radicava.
- Οι ειδικοί λένε ότι θα διευκολύνει τη θεραπεία για άτομα με ALS, επειδή δεν απαιτεί ενδοφλέβια έγχυση.
Κάποια βοήθεια μπορεί να είναι καθ' οδόν για άτομα που ζουν με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση ή ALS, γνωστή και ως νόσος του Lou Gehrig.
Οι ΗΠΑ.Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει
Το Radicava εγκρίθηκε για πρώτη φορά το 2017.Χορηγείται με ενδοφλέβια ή IV έγχυση.Τώρα ο FDA δίνει το πράσινο φως σε
Γιατί είναι αυτό σημαντικό;
«Κάνει πολύ πιο εύκολο για τους ασθενείς να συμμορφώνονται και μειώνει το φόρτο ταξιδιού σε πολλούς από αυτούς τους ασθενείς με πολύ αναπηρία με ALS», είπε ο Δρ.Santosh Kesari, νευρολόγος στο Κέντρο Υγείας Providence Saint John στη Σάντα Μόνικα της Καλιφόρνια.Είναι επίσης ο περιφερειακός ιατρικός διευθυντής του Research Clinical Institute of Providence Southern California.
«Μια εβδομαδιαία έγχυση σημαίνει ότι συνήθως πρέπει να πάτε είτε σε νοσοκομείο είτε σε κέντρο έγχυσης. Αλλά ένα πόσιμο διάλυμα καθιστά εύκολη τη χορήγηση στο σπίτι.»είπε ο Kesari στο Healthline.
Ο Δρ.Η Jinsy Andrews είναι διευθύντρια νευρομυϊκών κλινικών δοκιμών στο Πανεπιστήμιο Columbia στη Νέα Υόρκη καθώς και διεθνής ειδικός στην έρευνα και τις κλινικές δοκιμές ALS.Υπηρετεί επίσης στο διοικητικό συμβούλιο του Συλλόγου ALS.
Λέει ότι η διατήρηση της IV οδού για τη χορήγηση του φαρμάκου είναι πρόκληση.
«Η ασθένεια δημιουργεί δυσκολία στην ομιλία και την κατάποση, την αναπνοή, το περπάτημα και τη χρήση των χεριών τους. Δεν χρειάζεται να έχουν το πρόσθετο βάρος της διατήρησης μιας ενδοφλέβιας πρόσβασης και όλων των επιπλοκών που συνοδεύουν αυτό.»Ο Andrews είπε στο Healthline.
«Το άλλο πλεονέκτημα είναι ότι είναι κάτι που μπορεί να δοθεί και μέσω του τροφοδοτικού σωλήνα εάν τα άτομα που ζουν με ALS δεν έχουν την ικανότητα να καταπιούν», πρόσθεσε.
Η εικόνα της θεραπείας
Το ALS επηρεάζει έως και 30.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες.Περίπου 5.000 νέες περιπτώσεις διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο.
Υπολογίζεται ότι το ALS μπορεί να ευθύνεται για 5 στους 100.000 θανάτους σε άτομα 20 ετών και άνω.
Επί του παρόντος, υπάρχουν πέντε φάρμακα με έγκριση FDA για τη θεραπεία ατόμων που ζουν με ALS και τα συμπτώματά της.Είναι οι Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan και Nuedexta.Το Radicava ήταν η πρώτη νέα θεραπεία ειδικά για το ALS εδώ και 22 χρόνια.
«Μπορεί να βελτιώσει τα συμπτώματα ή τα αποτελέσματα της λειτουργίας για μεγαλύτερες χρονικές περιόδους. Σίγουρα δεν είναι θεραπεία, αλλά βελτιώνει και επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου», είπε η Kesari.
Οι ειδικοί λένε ότι θα ακολουθήσουν περισσότερες θεραπείες.
«Υπήρξε σίγουρα ένας αυξημένος ρυθμός ανάπτυξης φαρμάκων στην ALS, ωθούμενος από το γεγονός ότι έχουμε πράγματα που έχουν δείξει κάποιο μέτριο όφελος», είπε ο Andrews. «Νομίζω ότι θα κάνουμε σταδιακά βήματα για να βρούμε μια θεραπεία που τελικά θα έχει μεγαλύτερο αντίκτυπο».
Τι νέο υπάρχει στον ορίζοντα
Η φαρμακευτική εταιρεία Amylyx ανακοίνωσε ότι η FDA αναμένεται να λάβει απόφαση σχετικά με την έγκριση για το από του στόματος φάρμακο ALS, AMX0035, μέχρι το τέλος του επόμενου μήνα.
Υπάρχουν πολλές άλλες ερευνητικές μελέτες και κλινικές δοκιμές επίσης.
«Το κέντρο μας, το Pacific Science Institute, εργάζεται στη θεραπεία με βλαστοκύτταρα για μια ποικιλία διαταραχών, συμπεριλαμβανομένης της ALS», δήλωσε ο Kesari.
«Εξετάζουμε επίσης πώς να αναγεννήσουμε νευρώνες και εγκεφαλικά κύτταρα χρησιμοποιώντας φάρμακα που μπορούν να διεγείρουν τη νευρογένεση, το σχηματισμό νέων κυττάρων και εξετάζουμε τα αντιφλεγμονώδη φάρμακα», εξήγησε.
Τον Δεκέμβριο, ο Πρόεδρος Μπάιντεν υπέγραψε τον «Νόμο για την επιτάχυνση της πρόσβασης σε κρίσιμες θεραπείες για την ALS».Παρέχει 100 εκατομμύρια δολάρια ετησίως σε ομοσπονδιακή χρηματοδότηση τα επόμενα τέσσερα χρόνια για την έρευνα θεραπειών και την πρόληψη και θεραπεία της ALS.
Ο Andrews λέει ότι αυτή η κίνηση μπορεί να βοηθήσει να ανοίξει ο δρόμος για περισσότερη έρευνα σχετικά με το τοπίο ανάπτυξης φαρμάκων.Ελπίζει επίσης να πάρει περισσότερα άτομα που ζουν με ALS σε θεραπεία νωρίτερα.
«Πολλές κλινικές δοκιμές αυτή τη στιγμή αναζητούν άτομα με ALS στο πρώιμο στάδιο της νόσου», είπε. «Αυτό σημαίνει ότι πρέπει να διασφαλίσουμε ότι το ALS αναγνωρίζεται γρήγορα και ότι θα φτάσουν σε ένα πολυεπιστημονικό κέντρο ειδικότητας ALS νωρίτερα».
«Υπάρχει διαγνωστική καθυστέρηση επειδή δεν έχουμε οριστικό διαγνωστικό τεστ για το ALS. Είναι ακόμα μια κλινική διάγνωση», πρόσθεσε.
Ο Andrews λέει ότι αυτό που χρειάζεται είναι εκπαίδευση και περισσότερη ευαισθητοποίηση για τα συμπτώματα.Προσθέτει ότι η βελτιωμένη τεχνολογία, όπως μια κοινή βάση δεδομένων, θα μπορούσε να βοηθήσει.
«Ελπίζω μια μέρα να έχουμε ένα εργαλείο αντιστοίχισης, ώστε μόλις διαγνωστεί ένα άτομο, να ταιριάξει σε μια κλινική δοκιμή», είπε.
