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Das Ausschalten bestimmter Gene könnte das Heilmittel für erbliche Herzkrankheiten werden, wie neue Forschungsergebnisse nahelegen.Andrew Brookes/Getty Images
  • Kardiomyopathien sind Erkrankungen, die die Funktion des Herzens beeinträchtigen, und viele Fälle sind genetisch bedingt.
  • Experten erforschen den Einsatz von Gentherapien zur Behandlung von Kardiomyopathien.
  • Ein Forschungsteam namens CureHeart erhielt kürzlich einen Zuschuss in Höhe von 30 Millionen Pfund von der British Heart Foundation, um weitere Forschungen zu genetischen medizinischen Behandlungen voranzutreiben, um Menschen mit Kardiomyopathien zu helfen.
  • Die Forscher werden an der Entwicklung eines injizierbaren Heilmittels arbeiten, das funktioniert, indem es bestimmte Gene zum Schweigen bringt oder verändert.

Herzkrankheiten können viele Formen annehmen und sich basierend auf Komponenten wie Genetik, Umweltfaktoren und Lebensstil entwickeln.Erkrankungen, die die Herzmuskulatur betreffen, oder Kardiomyopathien, können genetischen Ursprungs sein, was die Forschung über mögliche genetische Behandlungen zu ihrer Heilung vorangetrieben hat.

Das ForschungsteamHeilungHerzwurde kürzlich von der British Heart Foundation (BHF) mit einem Stipendium in Höhe von 30 Millionen Pfund ausgezeichnet, nachdem er den Wettbewerb der BHF, die Big Beat Challenge, gewonnen hatte.Das Geld wird verwendet, um die Fortschritte der Gruppe bei der genetischen Behandlung von Kardiomyopathien voranzutreiben.

Kardiomyopathie und Behandlungsmöglichkeiten

Kardiomyopathieist ein Sammelbegriff für alle Erkrankungen, die die Herzmuskulatur betreffen.Wenn jemand an Kardiomyopathie leidet, kann es für das Herz schwieriger sein, Blut effektiv durch den Körper zu pumpen.

Menschen mit Kardiomyopathie können eine Vielzahl von Symptomen haben, die von leicht bis schwer reichen.Es gibt einigeArten von Kardiomyopathie. Je nach Typ kann der Herzmuskel verdicken, starr werden oder sogar vergrößert werden.Kardiomyopathie kann dazu führenschwere Herzprobleme, einschließlich Herzrhythmusstörungen, Herzinsuffizienz, Herzstillstand und Schlaganfall.

DR.Edo Paz, Kardiologe und Vizepräsident von Medical at Digital Care App K Health, der nicht mit CureHeart verbunden ist, erklärte gegenüber Medical News Today:

„Kardiomyopathien sind Erkrankungen des Herzmuskels. Sie können äußerst schwerwiegend sein, da Patienten eine dekompensierte Herzinsuffizienz und unregelmäßige Herzrhythmen entwickeln können, die einen plötzlichen Herztod verursachen können. Es gibt viele verschiedene Arten von Kardiomyopathien, und die Behandlung variiert je nach Art und/oder Ursache.“

DR.Paz ging auch auf aktuelle Behandlungen ein.

„In den meisten Fällen von Kardiomyopathie gibt es eine Reihe von Medikamenten, die die Symptome des Patienten verbessern, eine Verschlechterung der Herzmuskelfunktion verbessern oder verhindern und das Überleben verbessern können. Andere Behandlungen, die bei bestimmten Kardiomyopathien angewendet werden können, umfassen eine Operation und/oder die Platzierung eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators. In schweren Fällen können sich Patienten einer Herztransplantation unterziehen“, sagte er.

Manchmal kann Kardiomyopathie einen genetischen Ursprung haben.Wenn Ärzte wissen, dass jemand bestimmte Genvarianten hat, die mit der Krankheit in Verbindung gebracht werden, können sie die Überwachung und Behandlungsoptionen proaktiv überwachen.Die Entschlüsselung der genetischen Ursachen der Kardiomyopathie könnte jedoch auch der Schlüssel zur Entwicklung neuer Behandlungen sein.

Gene korrigieren und ausschalten

Im Rahmen seiner Bemühungen, die Behandlung von Herzkrankheiten voranzutreiben, organisiert der BHF den weltweiten Wettbewerb, die Big Beat Challenge.Verschiedene kardiologische Forschungsteams wetteifern um die Chance, 30 Millionen Pfund zur Finanzierung ihrer Forschung zu gewinnen, indem sie ihre Ideen einem Gremium von Patienten und der Öffentlichkeit sowie einem Gremium aus Forschern und Medizinern präsentieren.Die endgültige Entscheidung wurde von einem internationalen Beratungsgremium getroffen, dem führende Persönlichkeiten aus Wissenschaft und Medizin angehörten.

Gewinner der Big Beat Challenge war das Forschungsteam,HeilungHerz, die sich auf genetische Behandlungen für Kardiomyopathien konzentrierte.

Sie erklären auf ihrer Website, dass ihr Ziel darin besteht, „Gentherapien zu entwickeln, die die fehlerhaften Gene im Herzen selbst genau korrigieren und so eine neue Behandlung für Kardiomyopathien bereitstellen und diese letztendlich heilen.“

„Etwa 1 von 250 Menschen ist von genetisch bedingten Herzmuskelerkrankungen betroffen, die zusammen Kardiomyopathie genannt werden. Ungefähr 260.000 Menschen in Großbritannien und 1,5 Millionen in den USA sind betroffen; viele sind sich nicht bewusst, dass sie gefährdet sein könnten.“
— Forscher des CureHeart-Teams

Die Forscher wollen ihre Bemühungen darauf konzentrieren, die Gene zu korrigieren und auszuschalten, die zu Kardiomyopathien beitragen.

Im Rahmen ihrer Arbeit haben sie die Gene der Kardiomyopathie identifiziert und wie sie Kardiomyopathie verursachen.Sie haben auch daran gearbeitet, genetische Medikamente so zu verabreichen, dass sie das Ziel der Herzmuskelzellen erreichen.

Forschung voran

Das CureHeart-Team ist begeistert, wie seine Forschung Menschen mit genetischen Kardiomyopathien helfen könnte.Sie weisen jedoch auch darauf hin, dass sich ihre Forschung auf andere Bereiche ausdehnen könnte, beispielsweise die Behandlung von Herzinsuffizienz.Sie stellen fest, dass die Genetik bei Herzinsuffizienz eine Rolle spielen kann und die Behandlung der genetischen Grundursache sehr vorteilhaft sein könnte.

Die Entwicklung von Heilmitteln für Kardiomyopathien könnte sich auf das Leben vieler auswirken, einschließlich der von Kardiomyopathien betroffenen Kinder.

In einer kürzlich veröffentlichten Pressemitteilung sagte Professor Sir Nilesh, der medizinische Direktor der British Heart Foundation, dass die Arbeit des Teams großes Potenzial habe.

„Einmal erfolgreich, könnten die gleichen Gen-Editing-Innovationen zur Behandlung einer ganzen Reihe von häufigen Herzerkrankungen eingesetzt werden, bei denen genetische Fehler eine wichtige Rolle spielen. Dies hätte eine transformierende Wirkung und würde den Tausenden von Familien weltweit, die von diesen verheerenden Krankheiten betroffen sind, Hoffnung geben“, sagt er.

„Dies ist ein entscheidender Moment für die Herz-Kreislauf-Medizin. CureHeart könnte nicht nur der Schöpfer des ersten Heilmittels für erbliche Herzmuskelerkrankungen sein, indem es Killergene angreift, die sich durch Familienstammbäume ziehen, es könnte auch eine neue Ära der Präzisionskardiologie einleiten.“
—Prof.Herr Nilesh

Prof..Hugh Watkins, führendes Mitglied des CureHeart-Forschungsteams und Professor für kardiovaskuläre Medizin an der British Heart Foundation, sagte, er sei begeistert von der Finanzierung und Forschungsentwicklung in diesem Bereich.

„Ich bin begeistert von der Big Beat Challenge des BHF, weil es die Größe der Auszeichnung ermöglicht hat, einige wirklich erstklassige Wissenschaftler an Bord zu holen, darunter einige, die zuvor nicht an Herzkrankheiten gearbeitet haben“, sagte er gegenüber MNT.

„Wir glauben, dass wir jetzt alles haben, was wir brauchen, um herauszufinden, wie Gentherapien am besten eingesetzt werden können, um das grundlegende Problem bei erblichen Herzmuskelerkrankungen zu lösen, und beginnen, Heilmittel zu entwickeln, wo es derzeit keine gibt“, fügte er hinzu.

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