- Forscher untersuchen die CRISPR-Genspleißtechnologie, um zu sehen, ob sie zur Behandlung von Demenz und amyotropher Lateralsklerose (ALS) eingesetzt werden kann.
- Wissenschaftler sagen, dass die Technik verwendet werden könnte, um DNA zu verändern und Genmutationen zu reparieren, die diese Krankheiten verursachen.
- Die Forschung befindet sich noch im Anfangsstadium, Studien am Menschen sind erst in ein oder zwei Jahren zu erwarten.
In ihrem Labor auf dem Campus der University of California San Francisco hat Dr.Claire Clelland arbeitet an Heilmitteln für neurodegenerative Erkrankungen wie Frontotemporale Demenz (FTD) und Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit.
Beides sind tödliche, irreversible Krankheiten, für die es derzeit keine wirksame Behandlung gibt.
Clelland hat jedoch die Hilfe einer relativ neuen Waffe: CRISPR, die Gen-Editing-Technologie.
„Wir entwickeln derzeit CRISPR-Gentherapien für genetische Formen von FTD und ALS. Aber wir müssen wissen, welche Bearbeitung funktionieren und diese Technologie liefern wird“, erklärte Clelland, Assistenzprofessor für Neurologie an der Universität.
„Einzelgenmutationen verursachen Krankheiten und ALS und sollten durch Bearbeitung des Genoms heilbar sein“, sagte sie gegenüber Healthline.
Ihre vorläufigen Ergebnisse wurden in einem im vergangenen Monat veröffentlichten Forschungsbericht skizziert.
CRISPR, das für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats steht, hat die Wissenschaftsgemeinschaft in den letzten Jahren erschüttert.
Es wurde erstmals von Jennifer Doudna, Ph.D., Professorin in den Abteilungen Chemie und Molekular- und Zellbiologie an der University of California Berkeley, und ihrer Mitarbeiterin Emmanuelle Charpentier, PhD, Professorin an der Max-Planck-Einheit für die vorgestellt Wissenschaft der Krankheitserreger in Berlin, Deutschland.
Für ihre Forschung wurden die beiden Wissenschaftler mit dem Nobelpreis für Chemie 2020 ausgezeichnet.
Die Grundlagen von CRISPR
Mit CRISPR haben Menschen jetzt die Möglichkeit, die Sequenzen kleiner Regionen des Genoms umzuschreiben und möglicherweise bestimmte Krankheiten auszulöschen.
Doch die Einführung von CRISPR war sowohl von Begeisterung als auch von Verachtung begleitet.Während die Technologie beispiellos ist, gibt es diejenigen, die glauben, dass menschliche Gene nicht verändert werden sollten.
Einige sagen, dass CRISPR „Gott spielt“.
Das
Im Jahr 2018 nutzte der chinesische Wissenschaftler He Jiankui die CRISPR-Cas9-Technologie, um die Genome von Embryonen zu verändern.Seine Absicht war es, sie gegen HIV resistent zu machen.Die drei Babys wurden anschließend gesund geboren.
Aber als sie davon erfuhren, was Jiankui getan hatte, Chinas Staatsrat
CRISPR wird jetzt in der globalen wissenschaftlichen Gemeinschaft besser akzeptiert.
Es wird weltweit in Labors eingesetzt, um seine Fähigkeiten zur Behandlung und möglicherweise Heilung von Krebs, Diabetes, HIV/AIDS und Blutkrankheiten zu untersuchen.
Dank CRISPR können Wissenschaftler jetzt in die DNA eindringen und eine Veränderung vornehmen, die krankheitsverursachende Mutationen korrigiert.
Erforschung von CRISPR als Behandlung für Demenz
Im UCSF Memory & Aging Center sieht Clelland Menschen mit kognitiven Symptomen und Demenz, die Teile des Gehirns betreffen, die Emotionen, Verhalten, Persönlichkeit und Sprache steuern.
Clelland sagte, sie entwickle CRISPR-Geneditierungsansätze in relevanten Zelltypen, die von menschlichen induzierten pluripotenten Stammzellen stammen.
Diese Stammzellen stammen von Haut- oder Blutzellen, die in einen embryonalen pluripotenten Zustand zurückprogrammiert wurden.
Dies ermöglicht die Entwicklung einer unbegrenzten Quelle jeglicher Art menschlicher Zellen, die für therapeutische Zwecke benötigt werden.Clellands Labor konzentriert sich auf monogene Ursachen von FTD und ALS wie Mutationen im sogenannten C9orf72-Gen.
„Wir sind nur etwa ein oder zwei Jahre von Versuchen am Menschen entfernt“, sagte sie.
Für einige ist die Forschung noch zu vorläufig, um Hoffnungen zu wecken.
Ein Sprecher der Alzheimer’s Association sagte gegenüber Healthline: „Zu diesem Zeitpunkt können wir diese Technik nicht kommentieren.“
Beamte der ALS Association antworteten nicht auf die Bitte von Healthline um einen Kommentar zu dieser Geschichte.
Mutter hofft, Teil des Prozesses zu sein
Linde Jacobs würde gerne an einer der bevorstehenden CRISPR-Studien teilnehmen.
Jacobs, 34, die verheiratet ist und zwei kleine Kinder hat, sagte, ihre Mutter habe 2011 im Alter von 51 Jahren begonnen, Verhaltens- und Persönlichkeitsveränderungen zu zeigen – aber bei ihr wurde FTD erst im Dezember 2018 diagnostiziert.
„Meine Mutter starb im August 2021 im Alter von 62 Jahren“, sagte Jacobs, die nur einen Monat später von ihrem eigenen positiven FTD-Status erfuhr.
„Meine offizielle Diagnose lautet MAPT-bedingte frontotemporale Demenz, asymptomatischer Träger.“Jacobs gegenüber Healthline.
Sie hofft, an einem der Prozesse von Clelland beteiligt zu sein, „auch wenn es mir nicht hilft, aber jemand anderem helfen kann“.
Hoffnung auf eine ALS-Heilung
Inzwischen hat Steve Fisher, der als Trainer des Basketballteams der University of Michigan die nationale Meisterschaft gewann und viele Eliteteams an der San Diego State University trainierte, die Bemühungen unterstützt, ein Heilmittel für ALS und andere genetische Krankheiten zu finden, seit sein Sohn Mark Fisher wurde die Krankheit im Jahr 2009 diagnostiziert.
„Mark war in einem frühen Prozess und ich begrüße ihn für das, was er kämpft. Er hat einen phänomenalen Geist“,Fisher gegenüber Healthline.
„Menschen können mit ALS leben. Aber es ist eine sehr schwierige Krankheit. Ich glaube, dass es ein Heilmittel dafür geben könnte. Ich hoffe, es kommt noch zu Marks Lebzeiten“, sagte er.
