FDA schvaluje perorální lék pro ASL: Proč je to důležité

Sdílejte na Pinterestu

• Asi 30 000 lidí ve Spojených státech žije s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
• Existuje pět léků schválených federálními regulátory k léčbě této nemoci.
• Na seznam přibyl nový lék, edaravon.Je to perorální forma léku Radicava.
• Odborníci tvrdí, že to usnadní léčbu lidem s ALS, protože nevyžaduje intravenózní infuzi.

Některá pomoc může být na cestě pro lidi žijící s amyotrofickou laterální sklerózou nebo ALS, známou také jako Lou Gehrigova choroba.

Spojené státy.Food and Drug Administration (FDA) máschválenýperorální forma léku běžně používaného k léčbě ALS.

Radicava byla poprvé schválena v roce 2017.Podává se intravenózní nebo IV infuzí.Nyní tomu FDA dává zelenouedaravone, perorální suspenzní forma Radicavy.

proč je to důležité?

„Pacientům to mnohem snáze vyhovuje a snižuje cestovní zátěž mnoha těchto velmi postižených pacientů s ALS,“ řekl Dr.Santosh Kesari, neurolog z Providence Saint John’s Health Center v Santa Monice v Kalifornii.Je také regionálním lékařským ředitelem Výzkumného klinického institutu v Providence v jižní Kalifornii.

„Týdenní infuze znamená, že obvykle musíte buď do nemocnice, nebo do prostředí infuzního centra. Ale perorální roztok usnadňuje podávání doma,“Kesari řekl Healthline.

Dr.Jinsy Andrews je ředitelkou neuromuskulárních klinických studií na Kolumbijské univerzitě v New Yorku a zároveň mezinárodní expertkou na výzkum ALS a klinické studie.Působí také ve správní radě Asociace ALS.

Říká, že jen udržení IV cesty k podávání léku je náročné.

„Nemoc způsobuje potíže s mluvením a polykáním, dýcháním, chůzí a používáním paží. Nepotřebují mít další břemeno udržování IV přístupu a všech komplikací, které s tím přicházejí,“Andrews řekl Healthline.

"Další výhodou je, že je to něco, co může být podáváno také pomocí vyživovací sondy, pokud lidé žijící s ALS nemají schopnost polykat," dodala.

Léčebný obrázek

ALS postihuje až 30 000 lidí ve Spojených státech.Každý rok je diagnostikováno asi 5000 nových případů.

Odhaduje se, že ALS může být zodpovědná za 5 z každých 100 000 úmrtí u lidí ve věku 20 let nebo starších.

V současné době existuje pět léků se schválením FDA k léčbě lidí žijících s ALS a jejími příznaky.Jsou to Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan a Nuedexta.Radicava byla první novou léčbou speciálně pro ALS po 22 letech.

"Může zlepšit symptomy nebo funkční výsledky na delší dobu." Rozhodně to není lék, ale zlepšuje a zpomaluje progresi onemocnění,“ řekl Kesari.

Odborníci tvrdí, že přijdou další způsoby léčby.

"Určitě došlo ke zvýšenému tempu vývoje léků v ALS, taženo skutečností, že máme věci, které prokázaly určitý mírný přínos," řekl Andrews. "Myslím, že uděláme postupné kroky k nalezení terapie, která bude mít nakonec větší dopad."

Co je nového na obzoru

Farmaceutická společnost Amylyx oznámila, že se očekává, že FDA do konce příštího měsíce učiní rozhodnutí o schválení jejího perorálního léku ALS, AMX0035.

Existuje mnoho dalších výzkumných studií a klinických studií.

"Naše centrum, Pacific Science Institute, pracuje na terapii kmenovými buňkami pro různé poruchy, včetně ALS," řekl Kesari.

"Také se díváme na to, jak regenerovat neurony a mozkové buňky pomocí léků, které mohou stimulovat neurogenezi, tvorbu nových buněk, a díváme se na protizánětlivé léky," vysvětlil.

V prosinci prezident Biden podepsal „zákon o urychlení přístupu ke kritickým terapiím pro ALS“.Poskytuje 100 milionů dolarů ročně ve federálním financování v průběhu příštích čtyř let na výzkum léčby a prevenci a léčbu ALS.

Andrews říká, že tento krok může pomoci připravit cestu pro další výzkum v oblasti vývoje léků.Doufá také, že dostane více lidí žijících s ALS do léčby dříve.

"Spousta klinických studií právě teď hledá lidi s ALS v rané fázi onemocnění," řekla. "To znamená, že se musíme ujistit, že ALS je rychle rozpoznána a že se dostanou do multidisciplinárního specializovaného centra ALS dříve."

"Diagnostika je zpožděna, protože nemáme definitivní diagnostický test na ALS. Je to stále klinická diagnóza,“ dodala.

Andrews říká, že je potřeba vzdělání a větší povědomí o symptomech.Dodává, že by mohla pomoci vylepšená technologie, jako je sdílená databáze.

"Doufám, že jednoho dne budeme mít nástroj pro dohazování, takže jakmile bude člověk diagnostikován, bude zařazen do klinické studie," řekla.