- يبحث الباحثون في تقنية التضفير الجيني CRISPR لمعرفة ما إذا كان يمكن استخدامها لعلاج الخرف وكذلك التصلب الجانبي الضموري (ALS).
- يقول العلماء إن هذه التقنية يمكن أن تستخدم لتغيير الحمض النووي وإصلاح الطفرات الجينية التي تسبب هذه الأمراض.
- لا يزال البحث في مراحله المبكرة ولا يُتوقع حدوث تجارب بشرية لمدة عام أو عامين آخرين.
في معملها في حرم جامعة كاليفورنيا سان فرانسيسكو ، قامت د.تعمل كلير كليلاند على إيجاد علاجات للأمراض التنكسية العصبية مثل الخرف الجبهي الصدغي (FTD) والتصلب الجانبي الضموري (ALS) ، المعروف أيضًا باسم مرض لو جيريج.
كلاهما مرض قاتل لا رجعة فيه ولا يوجد علاج فعال في الوقت الحالي.
ومع ذلك ، يتمتع Clelland بمساعدة سلاح جديد نسبيًا: CRISPR ، تقنية تحرير الجينات.
"نعمل حاليًا على تطوير علاجات جينية CRISPR للأشكال الجينية من FTD و ALS. وأوضح كليلاند ، أستاذ مساعد في علم الأعصاب في الجامعة ، "لكن علينا أن نعرف ما هو التحرير الذي سيعمل ويقدم تلك التكنولوجيا.
وقالت لـ Healthline: "الطفرات الجينية المنفردة تسبب المرض والتصلب الجانبي الضموري ، ويجب أن تكون قابلة للشفاء عن طريق تعديل الجينوم".
تم تحديد نتائجهم الأولية في ورقة بحثية نُشرت الشهر الماضي.
لقد هزت كريسبر ، والتي تعني التكرارات المتقاربة القصيرة المتباعدة بشكل منتظم ، المجتمع العلمي في السنوات الأخيرة.
تم تقديمه لأول مرة من قبل جينيفر دودنا ، دكتوراه ، أستاذة في أقسام الكيمياء وعلم الأحياء الجزيئي والخلوي في جامعة كاليفورنيا بيركلي ، ومعاونتها ، إيمانويل شاربنتييه ، دكتوراه ، أستاذة في وحدة ماكس بلانك لـ علم مسببات الأمراض في برلين ، ألمانيا.
حصل العالمان على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020 عن بحثهما.
أساسيات تقنية كريسبر
مع تقنية كريسبر ، أصبح لدى البشر الآن القدرة على إعادة كتابة تسلسل مناطق صغيرة من الجينوم وربما محو بعض الأمراض.
لكن مقدمة كريسبر كانت مصحوبة بكل من الحماس والازدراء.في حين أن هذه التكنولوجيا غير مسبوقة ، إلا أن هناك من يعتقد أنه لا ينبغي تغيير الجينات البشرية.
يقول البعض أن ما تفعله كريسبر هو "لعب دور الله".
ال
في عام 2018 ، استخدم العالم الصيني هي جيانكوي تقنية CRISPR-Cas9 لتعديل جينومات الأجنة.كان نيته جعلهم يقاومون فيروس نقص المناعة البشرية.ولد الأطفال الثلاثة فيما بعد بصحة جيدة.
لكن عندما علموا بما فعله جيانكوي ، مجلس الدولة الصيني
أصبحت كريسبر أكثر قبولًا في المجتمع العلمي العالمي الآن.
يتم استخدامه في المعامل في جميع أنحاء العالم لدراسة قدرته على علاج وربما علاج السرطان والسكري وفيروس نقص المناعة البشرية / الإيدز واضطرابات الدم.
بسبب تقنية كريسبر ، يمكن للعلماء الآن إدخال الحمض النووي وإجراء تغيير يصحح الطفرات التي تسبب المرض.
استكشاف تقنية كريسبر كعلاج للخرف
في مركز الذاكرة والشيخوخة بجامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو ، يرى كليلاند الأشخاص الذين يعانون من الأعراض المعرفية والخرف ، والتي تؤثر على أجزاء من الدماغ تتحكم في العواطف والسلوك والشخصية واللغة.
قالت كليلاند إنها طورت أساليب تحرير الجينات CRISPR في أنواع الخلايا ذات الصلة المستمدة من الخلايا الجذعية البشرية المستحثة متعددة القدرات.
تُشتق هذه الخلايا الجذعية من الجلد أو خلايا الدم التي تمت إعادة برمجتها مرة أخرى إلى حالة جنينية متعددة القدرات.
يتيح ذلك تطوير مصدر غير محدود لأي نوع من الخلايا البشرية اللازمة للأغراض العلاجية.يركز مختبر Clelland على الأسباب أحادية الجين لـ FTD و ALS مثل الطفرات في ما يسمى جين C9orf72.
قالت: "نحن على بعد حوالي عام أو عامين فقط من التجارب البشرية".
بالنسبة للبعض ، لا يزال البحث تمهيديًا جدًا لبدء رفع الآمال.
وقال متحدث باسم جمعية الزهايمر لموقع Healthline "في هذه المرحلة لا يمكننا التعليق على هذه التقنية".
لم يستجب المسؤولون في جمعية ALS لطلب Healthline للتعليق على هذه القصة.
تأمل الأم أن تكون جزءًا من التجربة
تود ليندي جاكوبس أن تكون في إحدى تجارب CRISPR القادمة.
قالت جاكوبس ، 34 عامًا ، وهي متزوجة ولديها طفلان صغيران ، إن والدتها بدأت تظهر تغيرات في السلوك والشخصية في عام 2011 في سن 51 - لكن لم يتم تشخيص إصابتها بالخسارة الثابتة حتى ديسمبر 2018.
قالت جاكوبس ، التي علمت بوضعها الإيجابي من FTD بعد شهر واحد فقط: "توفيت أمي في أغسطس 2021 عن عمر 62 عامًا".
"تشخيصي الرسمي هو الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بـ MAPT ، وهو حامل بدون أعراض ،"قال جاكوبس هيلثلاين.
إنها تأمل أن تشارك في إحدى تجارب Clelland "حتى لو لم يساعدني ذلك ولكن يمكنه مساعدة شخص آخر."
تأمل في علاج ALS
وفي الوقت نفسه ، دعم ستيف فيشر ، الذي فاز بالبطولة الوطنية كمدرب لفريق كرة السلة بجامعة ميشيغان ودرب العديد من فرق النخبة في جامعة ولاية سان دييغو ، الجهود المبذولة لإيجاد علاج لـ ALS والأمراض الوراثية الأخرى منذ ابنه ، مارك فيشر ، تم تشخيصه بالمرض في عام 2009.
"كان مارك في محاكمة مبكرة ، وأنا أحييه لما يقاتل. لديه روح استثنائية "فيشر قال هيلثلاين.
"يمكن للأشخاص العيش مع ALS. لكنه مرض شديد الصعوبة. أعتقد أنه يمكن أن يكون هناك علاج لهذا. آمل أن يأتي ذلك في حياة مارك ".
