- يعيش حوالي 30000 شخص في الولايات المتحدة مع مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS).
- هناك خمسة عقاقير تمت الموافقة عليها من قبل المنظمين الفيدراليين لعلاج المرض.
- عقار جديد ، edaravone ، انضم إلى القائمة.إنه شكل فموي من عقار Radicava.
- يقول الخبراء إنه سيجعل العلاج أسهل للأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري لأنه لا يتطلب الحقن في الوريد.
قد تكون بعض المساعدة في الطريق للأشخاص الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري ، أو ALS ، المعروف أيضًا باسم مرض لو جيريج.
الولايات المتحدة.إدارة الغذاء والدواء (FDA) لديها
تمت الموافقة على Radicava لأول مرة في عام 2017.يتم إعطاؤه عن طريق التسريب الوريدي أو التسريب الوريدي.الآن تقوم إدارة الغذاء والدواء بإعطاء الضوء الأخضر لـ
لماذا هذا مهم؟
قال د.سانتوش كيساري ، طبيب أعصاب في مركز بروفيدنس سانت جون الصحي في سانتا مونيكا ، كاليفورنيا.وهو أيضًا المدير الطبي الإقليمي لمعهد البحوث السريرية في بروفيدنس جنوب كاليفورنيا.
"التسريب الأسبوعي يعني أنه يتعين عليك عادة إما الذهاب إلى المستشفى أو إلى مركز التسريب. لكن الحل الشفوي يجعل من السهل إدارته في المنزل ، "قال Kesari لـ Healthline.
دكتور.جينسي أندروز هي مديرة التجارب السريرية العصبية والعضلية في جامعة كولومبيا في نيويورك وخبيرة دولية في أبحاث ALS والتجارب السريرية.كما أنها عضو في مجلس أمناء جمعية ALS.
وتقول إن مجرد الحفاظ على الطريق الوريدي لإدارة الدواء يمثل تحديًا.
ويخلق المرض صعوبة في التحدث والبلع والتنفس والمشي واستخدام الذراعين. لا يحتاجون إلى تحمل العبء الإضافي المتمثل في الحفاظ على الوصول الوريدي وجميع المضاعفات التي تصاحب ذلك ، "أندروز قال هيلثلاين.
وأضافت: "الميزة الأخرى هي أنه شيء يمكن إعطاؤه من خلال أنبوب التغذية أيضًا إذا كان الأشخاص المصابون بمرض التصلب الجانبي الضموري لا يملكون القدرة على البلع".
صورة العلاج
يؤثر ALS على ما يصل إلى 30000 شخص في الولايات المتحدة.يتم تشخيص حوالي 5000 حالة جديدة كل عام.
تشير التقديرات إلى أن التصلب الجانبي الضموري قد يكون مسؤولاً عن 5 من كل 100000 حالة وفاة للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 20 عامًا أو أكثر.
يوجد حاليًا خمسة عقاقير بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري وأعراضه.هم Radicava و Rilutek و Tiglutik و Exservan و Nuedexta.كان Radicava أول علاج جديد خصيصًا لمرض ALS منذ 22 عامًا.
"يمكن أن يحسن الأعراض أو النتائج الوظيفية لفترات أطول من الوقت. إنه بالتأكيد ليس علاجًا ، لكنه يحسن ويبطئ تطور المرض ".
يقول الخبراء أن هناك المزيد من العلاجات القادمة.
قال أندروز: "كانت هناك بالتأكيد وتيرة متزايدة لتطوير الأدوية في مرض التصلب الجانبي الضموري ، مدفوعًا بحقيقة أن لدينا أشياء أظهرت بعض الفوائد المتواضعة". "أعتقد أننا سنتخذ خطوات تدريجية لإيجاد علاج سيكون له تأثير أكبر في النهاية."
ما الجديد في الأفق
أعلنت شركة الأدوية Amylyx ، أنه من المتوقع أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قرارًا بشأن الموافقة على عقار ALS عن طريق الفم ، AMX0035 ، بحلول نهاية الشهر المقبل.
هناك العديد من الدراسات البحثية والتجارب السريرية الأخرى أيضًا.
قال كيزاري: "يعمل مركزنا ، معهد باسيفيك للعلوم ، على العلاج بالخلايا الجذعية لمجموعة متنوعة من الاضطرابات ، بما في ذلك التصلب الجانبي الضموري".
وأوضح قائلاً: "نحن نبحث أيضًا في كيفية تجديد الخلايا العصبية وخلايا الدماغ باستخدام الأدوية التي يمكن أن تحفز تكوين الخلايا العصبية ، وتشكيل خلايا جديدة ، ونبحث في الأدوية المضادة للالتهابات".
في ديسمبر ، وقع الرئيس بايدن على "تسريع الوصول إلى العلاجات الحرجة لقانون التصلب الجانبي الضموري".يوفر 100 مليون دولار سنويًا من التمويل الفيدرالي على مدى السنوات الأربع القادمة للبحث عن العلاجات والوقاية والعلاج من مرض التصلب الجانبي الضموري.
يقول أندروز إن هذه الخطوة قد تساعد في تمهيد الطريق لمزيد من البحث في مجال تطوير الأدوية.وتأمل أيضًا في دفع المزيد من الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري للعلاج مبكرًا.
قالت: "تبحث الكثير من التجارب السريرية حاليًا عن أشخاص مصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري في المرحلة المبكرة من المرض". "هذا يعني أننا يجب أن نتأكد من التعرف على ALS بسرعة وأنهم سيصلون إلى مركز تخصصي ALS متعدد التخصصات قريبًا."
"هناك تأخير في التشخيص لأنه ليس لدينا اختبار تشخيصي نهائي لـ ALS. وأضافت أنه لا يزال تشخيصًا سريريًا.
يقول أندروز إن المطلوب هو التثقيف وزيادة الوعي بالأعراض.وتضيف أن التكنولوجيا المحسنة ، مثل قاعدة البيانات المشتركة ، يمكن أن تساعد.
وقالت: "آمل أن يكون لدينا في يوم من الأيام أداة للتوفيق بين الأشخاص حتى يتم إجراء تجربة إكلينيكية بمجرد تشخيص الشخص".
